Ce este Evoltra?
Evoltra este un concentrat pentru prepararea unei soluții perfuzabile (picurare într-o venă). Medicamentul conține substanța activă numită clofarabină.
Pentru ce se utilizează Evoltra?
Evoltra este utilizat pentru a trata copiii cu leucemie limfoblastică acută (LLA) un tip de cancer al limfocitelor (un tip de celule albe din sânge). Se utilizează atunci când boala nu a răspuns sau când a recidivat (recidivă) după cel puțin două alte tratamente farmaceutice și nu se așteaptă ca alt tratament să aducă rezultate. Evoltra a fost studiat la pacienții cu vârsta sub 21 de ani care au contractat LLA pentru prima dată.
Deoarece numărul pacienților cu ALA scăzut este rar, boala este considerată rare și Evoltra a fost clasificată ca "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 5 februarie 2002.
Medicamentul poate fi eliberat numai cu o rețetă.
Cum se utilizează Evoltra?
Tratamentul cu Evoltra trebuie inițiat și monitorizat de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu leucemie acută. Doza recomandată este de 52 mg pe metru pătrat de suprafață corporală (calculată în funcție de înălțimea și greutatea copilului). Medicamentul se administrează sub formă de perfuzie timp de două ore pe zi timp de cinci zile. Tratamentul trebuie repetat la fiecare două până la șase săptămâni. Majoritatea pacienților care răspund la tratament fac acest lucru după unul sau două cicluri de tratament.
Cum acționează Evoltra?
Substanța activă din Evoltra, clofarabina, este un medicament citotoxic (un medicament care ucide celulele care se separă, cum ar fi celulele canceroase). Acesta aparține grupului de medicamente contraceptive numite "antimetaboliți". Clofarabina este un "analog" al adeninei care face parte din materialul genetic fundamental al celulelor (ADN și ARN). Acest lucru implică faptul că clofarabina înlocuiește adenina în organism și interferează cu enzimele implicate în producerea de material genetic numit ADN polimerază și RNA reductază. Aceasta împiedică celulele să producă noi ADN și ARN și încetinește creșterea celulelor canceroase.
Ce studii au fost efectuate pe Evoltra?
Efectele Evoltra au fost analizate pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om. Evoltra a fost studiat într-un studiu cu 61 de pacienți cu vârsta sub 21 de ani, afectați de LLA. Toți pacienții au fost deja tratați cu cel puțin două tipuri de tratament și nu au putut lua alt tratament. Vârsta medie a pacienților aflați în tratament a fost de 12 ani.
Principalul indice de eficacitate a fost numărul de pacienți care au avut remisiune (eliminarea leucemiei măduvei osoase și recuperarea completă sau parțială a nivelurilor normale ale numărului de celule din sânge). Studiul nu a comparat Evoltra cu alt tratament.
Ce beneficii a prezentat Evoltra în timpul studiilor?
În studiul principal, 20% dintre pacienți au obținut remisie (12 din 61). Per total, pacienții care au participat la studiu au supraviețuit în medie 66 săptămâni.
După tratamentul cu Evoltra, 10 pacienți au fost supuși unui transplant de celule stem. Este o operație complexă în care măduva osoasă a pacientului, inclusiv celulele leucemice, este distrusă și înlocuită cu celule care o "re-colonizează". Celulele stem sunt celule foarte tinere care sunt produse în mod normal în măduva osoasă și se pot dezvolta în toate tipurile diferite de celule sanguine.
Care sunt riscurile asociate cu Evoltra?
În studiile clinice, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Evoltra (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) au inclus neutropenie (număr scăzut de globule albe și febră), anxietate, cefalee, înroșirea feței, vărsături, diaree, greață, dermatită (inflamație a pielii), pirexie (febră), inflamație a mucoasei (inflamația membranelor umede care acoperă organele, cum ar fi cele care acoperă în interior gura) și oboseală (senzație de oboseală).
Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Evoltra, a se consulta prospectul. Evoltra nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la clofarabină sau la oricare alt excipient. Evoltra nu trebuie utilizat la pacienții cu afecțiuni renale sau hepatice severe. Deoarece un medicament citotoxic este evoluat, acesta nu trebuie utilizat în timpul sarcinii, decât dacă este absolut necesar; alăptarea trebuie evitată înainte, în timpul și după tratament.
De ce a fost aprobat Evoltra?
Pacienții cu TOI care nu au răspuns sau recidivă după ce au primit cel puțin două tratamente au șanse foarte mici de supraviețuire. Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că tratamentul cu Evoltra poate fi o modalitate de a obține remisie și de a facilita transplantul de celule stem. Comitetul a hotărât că beneficiile Evoltra sunt mai mari decât riscurile sale pentru tratamentul LLA la pacienții pediatrici care recidivă sau nu au răspuns la cel puțin două terapii anterioare și nu există altă opțiune de tratament care să ducă la rezultate durabile. . Prin urmare, Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Evoltra.
Evoltra a fost aprobat în "circumstanțe excepționale". Aceasta înseamnă că, fiind boala rară, nu a fost posibil să se obțină informații complete despre Evoltra. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) analizează în fiecare an noi informații care ar putea deveni disponibile și, dacă este necesar, acest rezumat este actualizat.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Evoltra?
Compania care produce Evoltra va efectua un studiu pentru a monitoriza utilizarea Evoltra la pacienții cu afecțiuni renale și va stabili un registru pentru monitorizarea efectelor secundare ale medicamentului.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea în siguranță a Evoltra?
Compania care produce Evotra se va asigura că medicii cunosc cea mai bună modalitate de a utiliza Evoltra și îi vor încuraja să utilizeze registrul pentru a monitoriza efectele secundare ale medicamentului.
Mai multe informații despre Evoltra
La 29 mai 2006, Comisia Europeană a emis o autorizație de introducere pe piață pentru Evoltra, valabilă în întreaga Uniune Europeană. Titularul autorizației de introducere pe piață este Genzyme Europe BV
Pentru un rezumat al avizului Comitetului pentru medicamente orfane pe Evoltra, faceți clic aici.
Pentru versiunea completă a evaluării Evoltra (EPAR), faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 01-2009.
