Ce este Siklos?
Siklos este un medicament care conține substanța activă hidroxicarbamidă, disponibil sub formă de comprimate (1000 mg).
Pentru ce se utilizează Siklos?
Siklos este indicat pentru tratamentul pacienților adulți și copiilor cu anemie celulă seceră sau siclemie (o boală genetică în care celulele roșii se schimbă și devin extrem de rigide atunci când nu transportă oxigen). Medicamentul este utilizat pentru a preveni o criză vaso-ocluzivă dureroasă, care este recurentă. Există o criză vaso-ocluzivă atunci când vasele de sânge sunt blocate de prezența unor celule roșii anormale, limitând astfel fluxul de sânge către un organ. Printre aceste episoade se numără și sindromul toracic acut, o afecțiune care pune viața în pericol, caracterizată prin durere toracică bruscă, febră, dificultăți de respirație sau urme de fluide în plămâni pe raze X.
Deoarece numărul pacienților cu anemie cu celule secerate este scăzut, boala este considerată rare și Siklos a fost desemnat un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 9 iulie 2003.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Siklos?
Terapia cu Siklos trebuie inițiată de un medic cu experiență în tratamentul anemiei cu secera.
Siklos trebuie administrat o dată pe zi, de preferat dimineața înainte de micul dejun. Doza inițială este, în general, de 15 mg pe kilogram de greutate corporală, rotunjită la cel mai apropiat 250 mg (un sfert de comprimat). Suprafața tabletei are incizii care îi permit să fie împărțită ușor în patru părți egale. Dozajul este ajustat în funcție de răspunsul pacientului la tratament; în general, doza este cuprinsă între 15 și 30 mg pe kilogram de greutate corporală pe zi. În cazuri excepționale, pot fi utilizate doze de până la 35 mg pe kilogram de greutate corporală pe zi, cu condiția ca sângele pacientului să fie monitorizat pentru reacții adverse. La pacienții care nu răspund la această doză sau când se observă reacții adverse, poate fi necesară întreruperea sau întreruperea tratamentului. La pacienții cu probleme renale ușoare sau moderate, doza de Siklos trebuie redusă; medicamentul nu trebuie utilizat la pacienții cu afecțiuni hepatice sau renale severe. Utilizarea Siklos nu este recomandată copiilor sub 2 ani. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Siklos?
Substanța activă din Siklos, hidroxicarbamidă, inhibă creșterea și reproducerea unor celule cum ar fi celulele sanguine. Deși mecanismul exact de acțiune al acestei boli nu este cunoscut, hidroxicarbamida poate reduce numărul de celule care circulă în sânge și, la pacienții cu anemie de celule secerătoare, poate preveni ca celulele roșii din sânge să ia o altă formă. Aceasta reduce riscul ocluziei vaselor de sânge.
Hidroxicarbamida, cunoscută în trecut ca hidroxiuree, a fost disponibilă în Uniunea Europeană (UE) timp de câteva decenii pentru a trata alte boli, inclusiv unele tipuri de cancer.
Ce studii au fost efectuate pe Siklos?
Întrucât hidroxicarbamida este o substanță binecunoscută, utilizată deja în alte medicamente, compania a prezentat date din literatura științifică pentru a susține administrarea Siklos la adulți și la copiii care suferă de anemie de seceră. În special, el a furnizat dovezi ale eficacității Siklos din 11 studii publicate de 378 de copii și trei registre naționale de informare din 155 de copii tratați cu Siklos timp de până la 7 ani. Producătorul a prezentat, de asemenea, dovezile științifice colectate într-un studiu efectuat pe 299 de adulți, în care efectele Silkos au fost comparate cu un placebo (un preparat inactiv), precum și rezultatele altor studii care au inclus 430 de adulți și date din dintr-un registru național de informații privind 123 de adulți tratați cu Siklos. Studiile au comparat numărul de crize vaso-ocluzive înainte și după tratamentul cu Siklos, definit ca orice episod dureros care implică brațe, picioare, abdomen, spate sau piept.
Ce beneficii a prezentat Siklos în timpul studiilor?
Pacienții tratați cu Siklos au raportat mai puține crize vaso-ocluzive după tratamentul cu Siklos comparativ cu perioada anterioară tratamentului, cu o reducere a frecvenței între 66% și 80% atât la copii, cât și la adulți. Frecvența sindromului toracic este de asemenea scăzută (25-33%). În cele din urmă, a existat o reducere a numărului de admiteri spitalicești, precum și a numărului de zile petrecute în spital. Aceste efecte au fost menținute timp de până la 7 ani. În studiul care a comparat Siklos cu placebo la adulți, au fost raportate mai puține convulsii vaso-ocluzive la pacienții care au luat medicamentul (2, 5 crize pe an) decât la pacienții tratați cu placebo (4, 5 crize pe an).
Care sunt riscurile asociate cu Siklos?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Siklos (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) sunt depresia măduvei osoase, care determină neutropenia (scăderea nivelurilor neutrofilelor, un tip de celule albe din sânge), reticulocitopenia (scăderea nivelului reticulocitelor, precursor al celulelor roșii din sânge) și macrocitoză (mărirea celulelor roșii din sânge). Pacienții care iau Siklos trebuie să efectueze teste sanguine regulate în primul rând în timpul tratamentului, pentru a verifica numărul de celule roșii și pentru a monitoriza starea renală și hepatică. Numărătoarea celulelor sanguine revine, în general, la niveluri normale în decurs de două săptămâni după oprirea tratamentului cu Siklos. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Siklos, a se consulta prospectul.
Siklos nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la hidroxicarbamidă sau la oricare dintre celelalte componente. De asemenea, nu ar trebui să fie utilizat de persoanele cu afecțiuni hepatice sau renale severe sau cu număr scăzut de celule sanguine periculoase. Atunci când luați Siklos, este necesar să vă opriți alaptatul.
De ce a fost aprobat Siklos?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că beneficiile Siklos sunt mai mari decât riscurile sale pentru prevenirea convulsiilor vaso-ocluzive recurente dureroase, incluzând sindromul toracic acut la copii și adulții cu anemie simptomatică slabă. Prin urmare, Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Siklos.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură a Siklos?
Compania Siklos va furniza pachete de informații pentru medici și pacienți, care conțin informații privind siguranța medicamentului.
Alte informații despre Siklos
La 29 iunie 2007, Comisia Europeană a acordat Addmedica o autorizație de introducere pe piață pentru Siklos, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pe Siklos este disponibil aici.
Pentru versiunea completă a Epicului din Siklos, faceți clic aici.
