medicamente

Myozyme - alglucozidaza alfa

Ce este Myozyme?

Myozyme este sub formă de pulbere pentru prepararea unei soluții perfuzabile (picurare într-o venă). Medicamentul conține substanța activă alglucozidază alfa.

Pentru ce se utilizează Myozyme?

Myozyme este utilizat pentru a trata pacienții cu boala Pompe, o boală mostenită rară. La pacienții cu această boală, se observă deficiența unei enzime numite alfa-glucosidază. Această enzimă transformă în mod normal glicogenul (un carbohidrat) în glucoză. Dacă această enzimă lipsește, glicogenul se acumulează în anumite țesuturi, în special în inimă și mușchi, inclusiv diafragma (principalul mușchi respirator sub plamani). Acumularea progresivă de glicogen este cauza diferitelor semne și simptome, incluzând inima mărită, dificultăți de respirație și slăbiciune musculară. Această boală se poate manifesta la naștere, dar și mai târziu. Pentru această formă de debut târziu, beneficiile Myozyme nu au fost demonstrate.

Deoarece numărul bolnavilor cu boala Pompe este mic, boala este considerată "rară" și Myozyme a fost descrisă ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat pentru tratarea bolilor rare) la 14 februarie 2001.

Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.

Cum se utilizează Myozyme?

Utilizarea acestui medicament trebuie supravegheată de un medic cu experiență în tratamentul bolii Pompe sau al altor boli moștenite de același tip.

Myozyme se utilizează ca o perfuzie de 20 mg pe kilogram de greutate corporală, administrată o dată la două săptămâni. Rata inițială de perfuzare este de 1 mg / kg pe oră, cu o creștere graduală de 2 mg / kg / oră la fiecare 30 de minute, până la atingerea dozei maxime de 7 mg / kg / oră. Myozyme poate fi administrat copiilor, adolescenților, adulților și persoanelor în vârstă.

Cum acționează Myozyme?

Myozyme este o terapie de substituție a enzimei, care este o terapie care este utilizată pentru a oferi pacienților enzima pe care sunt lipsiți. Myozyme servește la înlocuirea enzimei umane alfa-glucosidază, care lipsește persoanelor cu boala Pompe. Substanța activă din Myozyme, alglucozidaza alfa, este o copie a enzimei umane produsă printr-o metodă numită "tehnologie ADN recombinant": enzima este produsă de o celulă în care a fost introdusă o genă (ADN) care o face capabilă să producă enzima. Această enzimă substitutivă favorizează degradarea glicogenului, prevenind acumularea acestuia în celule.

Ce studii au fost efectuate pe Myozyme?

Myozyme a făcut obiectul a două studii principale care au inclus un total de 39 de nou-născuți și copii cu boala Pompe. Acești pacienți au fost comparați cu un "grup de comparație istoric" al pacienților cu boala Pompe care nu au fost tratați și nu au participat la studii. Principalii indicatori ai eficacității au fost numărul pacienților supraviețuitori și numărul pacienților care nu au necesitat un aparat respirator.

Alte studii au analizat efectul Myozyme la 15 pacienți cu boală cu debut tardiv.

Ce beneficii a prezentat Myozyme în timpul studiilor?

În primul studiu principal, efectuat la copii cu vârsta sub 6 luni, toți cei 18 pacienți tratați cu Myozyme trăiau la vârsta de 18 luni, iar 15 dintre aceștia nu aveau nevoie de ventilație, în timp ce doar unul dintre cei 42 de pacienți din grupul de comparație istoric a fost în viață la vârsta de 18 luni. Rezultatele au fost confirmate de celalalt studiu care a fost realizat pe copii cu varste cuprinse intre sase luni si trei ani si jumatate.

În boala cu debut târziu, efectul Myozyme sa dovedit a fi variabil și mai dificil de măsurat. La acest tip de boală, studiile nu au arătat un beneficiu clar.

Care sunt riscurile asociate cu Myozyme?

În timpul studiilor, cele mai frecvente efecte secundare ale Myozyme (mai mult de 1 pacient din 10) au fost tahicardia (creșterea frecvenței cardiace), înroșirea feței, tusea, tahipnee (creșterea frecvenței respiratorii), vărsături, urticarie erupție cutanată cu prurit), erupție cutanată tranzitorie (erupție cutanată tranzitorie), pirexie (febră) și scăderea saturației oxigenului (reducerea nivelului de oxigen din sânge). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Myozyme, a se consulta prospectul.

Pacienții care iau Myozyme pot dezvolta anticorpi (proteine ​​produse ca răspuns la Myozyme). Efectul acestor anticorpi asupra siguranței și eficacității Myozyme nu este încă clar.

Myozyme nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la alfa-alglucozidază sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.

De ce a fost aprobat Myozyme?

Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că beneficiile Myozyme depășesc riscurile pentru terapia de substituție enzimatică pe termen lung la pacienții cu diagnostic confirmat de boală Pompe (deficiență de alfa-glucosidază). Comitetul a recomandat acordarea autorizației de punere pe piață pentru Myozyme.

Ce informații se așteaptă încă pentru Myozyme?

Compania va continua să studieze efectul Myozyme la pacienții cu forma debutată a bolii.

Măsurile luate pentru a asigura utilizarea sigură a Myozyme

Compania care produce Myozyme pregătește un plan pentru a se asigura că medicamentul este utilizat în siguranță, în principal prin monitorizarea dezvoltării anticorpilor la pacienții cărora li se administrează Myozyme, stabilirea unui registru al tuturor persoanelor care suferă de boala Pompe și asigurarea faptului că medicii sunt conștienți de posibilele reacții ale pacienților la perfuzie.

Mai multe informații despre Myozyme

La 29 martie 2006, Comisia Europeană a acordat Genzyme Europe BV o autorizație de introducere pe piață pentru Myozyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.

Faceți clic aici pentru a înregistra statutul de medicament orfan al Myozyme.

Pentru versiunea EPAR completă a Myozyme, faceți clic aici.

Ultima actualizare a acestui rezumat: 11-2008.