Mozobil - plerixafor

Ce este Mozobil?

Mozobil este o soluție injectabilă care conține ingredientul activ plerixafor.

Pentru ce se utilizează Mozobil?

Mozobil este utilizat pentru a ajuta la colectarea celulelor stem hematopoietice (celule din măduva osoasă care pot muta în diferite tipuri de celule sanguine) pentru transplant. Acesta este utilizat la pacienții cu limfom sau mielom multiplu (tipuri de cancer al celulelor sanguine) pentru transplantul autologe (atunci când celulele pacientului sunt utilizate în transplant). Acesta este utilizat numai la pacienții în care colectarea de celule stem este dificilă.

Întrucât numărul de pacienți care necesită mobilizare și colectare a celulelor stem hematopoietice este scăzut, această condiție este considerată "rară", motiv pentru care Mozobil a fost clasificat ca "medicament orfan" (adică un medicament utilizat în boli rare) la 20 octombrie 2004.

Cum utilizați Mozobil?

Terapia cu Mozobil trebuie inițiată și supravegheată de un medic cu experiență în oncologie sau hematologie. După administrarea Mozobilului pacientului, este necesar să se extragă celulele stem ale pacientului din sânge și să se păstreze înainte de transplant. Prin urmare, terapia trebuie realizată în colaborare cu un centru specializat cu experiență în acest domeniu și în care monitorizarea celulelor stem poate fi efectuată corect.

Mozobil este utilizat împreună cu un hormon numit factor de stimulare a coloniilor de granulocite (G-CSF). G-CSF este utilizat ca monoterapie timp de patru zile înainte de adăugarea Mozobil. Mozobil

Se administrează prin injectare subcutanată, cu șase până la unsprezece ore înainte de sesiunea de prelevare de probe de sânge a fiecărui pacient și de extracție de celule stem. Poate fi folosit până la șapte zile consecutive.

Cum acționează Mozobil?

Mozobil este folosit pentru a ajuta la mutarea ("mobilizarea") celulelor stem din măduva osoasă, astfel încât acestea să poată fi eliberate în sânge. Plerixafor, ingredientul activ prezent în Mozobil, acționează prin inhibarea activității unei proteine numite "receptor de chemokină CXCR4". Această proteină ajută la reținerea celulelor stem din măduva osoasă. Prin blocarea activității sale, Mozobil permite celulelor stem să fie eliberate în sânge, astfel încât acestea să poată fi recoltate.

Ce studii au fost efectuate pe Mozobil?

Efectele Mozobil au fost testate mai întâi pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om.

Mozobil a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) în două studii principale care au inclus 298 de adulți cu un tip de limfom numit limfom non-Hodgkin și 302 adulți cu mielom multiplu. G-CSF a fost, de asemenea, administrat tuturor pacienților. Principala măsură a eficacității a fost numărul de pacienți la care un anumit număr de celule stem sanguine ar putea fi colectate în 2-4 zile de la colectare. În plus, în cadrul studiilor sa observat numărul pacienților cu un anumit număr de celule stem colectate și în care celulele stem au fost implantate cu succes (începând să crească în mod normal și să producă celule sanguine).

Ce beneficii a prezentat Mozobil în timpul studiilor?

Mozobil a fost mai eficace decât placebo în mobilizarea celulelor stem din măduva osoasă în sânge. Dintre pacienții cu limfom, 60% dintre cei cărora li sa administrat Mozobil au atins ținta țintă a celulelor stem în decurs de 4 zile de la colectare (89 din 150), comparativ cu 20% dintre pacienții cărora li sa administrat placebo (29 din 148). Dintre pacienții cu mielom multiplu, 72% dintre cei cărora li sa administrat Mozobil au atins obiectivul numeric al celulelor stem (106 din 148), comparativ cu 34% dintre pacienții cărora li sa administrat placebo (53 din 154). În ambele studii a existat un număr mai mare de pacienți cărora li sa administrat Mozobil care a atins obiectivul numeric al celulelor stem și în care celulele stem au fost altoite cu succes.

Care sunt riscurile asociate cu Mozobil?

Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Mozobil (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) sunt diareea, greața și reacțiile la locul injectării. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Mozobil, a se consulta prospectul.

Mozobil nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la plerixafor sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.

De ce a fost aprobat Mozobil?

Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că beneficiile Mozobil depășesc riscurile asociate cu utilizarea acestuia în combinație cu G-CSF pentru a îmbunătăți mobilizarea celulelor stem hematopoietice în sângele periferic pentru colectarea și ulterior transplantul autolog la pacienții cu limfom și mielom multiplu cu mobilizare slabă a celulelor. Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Mozobil.