Ce este Kanuma - Sebelipase alfa?
Kanuma este un medicament utilizat în tratamentul pacienților de toate vârstele cu deficiență de lipază din acidul lizosomal, o boală moștenită cauzată de lipsa unei enzime numite lipaza acidului lizozomal, care este necesară pentru metabolizarea grăsimilor în celule. Când această enzimă este absentă sau este prezentă numai în cantități foarte mici, grăsimile se acumulează în celulele organismului, provocând simptome cum ar fi deficitele de creștere și afectarea ficatului.
Deoarece numărul pacienților afectați de deficiența de lipază a acidului lizosomal este scăzut, boala este considerată "rară" și Kanuma a fost clasificată ca "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 17 decembrie 2010.
Kanuma conține substanța activă sebelipază alfa.
Cum se utilizează Kanuma - Sebelipase alfa?
Tratamentul cu Kanuma trebuie urmat de un medic cu experiență în tratamentul deficienței de lipază a acidului lizosomal, a altor afecțiuni metabolice sau a bolii hepatice. Tratamentul trebuie administrat de un medic specialist instruit corespunzător, capabil să gestioneze urgențele medicale (inclusiv alergiile severe). Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Kanuma este disponibil sub formă de concentrat pentru soluție perfuzabilă (picurare într-o venă). Doza recomandată este de 1 mg pe kilogram de greutate corporală, administrată o dată la două săptămâni. Infuzia trebuie să dureze 1-2 ore.
La pacienții cu vârsta mai mică de șase luni care suferă o boală progresivă rapidă, se administrează 1 mg / kg greutate corporală o dată pe săptămână în loc de două săptămâni; la acești subiecți doza poate fi crescută până la 3 mg / kg de greutate corporală o dată pe săptămână, în funcție de răspunsul la tratament.
Tratamentul cu Kanuma trebuie început cât mai curând posibil după diagnosticare și trebuie continuat pe termen lung.
Cum acționează Kanuma - Sebelipase alfa?
Substanța activă din Kanuma, sebelipaza alfa, este o copie a enzimei care lipsește la pacienții cu deficit de lipază din acidul lizosomal. Sebelipase alfa înlocuiește enzima lipsă, contribuind la metabolizarea grăsimilor și oprirea acumulării lor în celulele corpului.
Ce beneficii a prezentat Kanuma - Sebelipase alfa în timpul studiilor?
Kanuma a fost studiat în două studii principale efectuate la pacienții cu deficiență de lipază din acidul lizosomal. Primul studiu a implicat nouă copii mici cu deficite de creștere sau alte semne de progresie rapidă a bolii în primele șase luni de viață. Studiul a arătat că șase din nouă copii tratați cu Kanuma au ajuns la un an. Îmbunătățirile de creștere au fost observate, de asemenea, la toți cei șase copii supraviețuitori.
Al doilea studiu, care a implicat 66 de pacienți (copii și adulți), a comparat Kanuma cu placebo (un tratament inactiv). Principala măsură a eficacității a fost procentul pacienților la care s-au observat valori normale ale enzimei hepatice numite ALT după cinci luni de tratament. Nivelurile crescute ale enzimelor ALT sunt semne de leziuni hepatice. În acest studiu, nivelurile normale ale enzimelor ALT au fost găsite la 31% (11 din 36 de pacienți) dintre subiecții tratați cu Kanuma comparativ cu 7% (2 din 30) dintre subiecții cărora li sa administrat un placebo
Care sunt riscurile asociate cu Kanuma - Sebelipase alfa?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Kanuma (care pot afecta aproximativ 3 din 100 de pacienți) sunt semnele și simptomele reacțiilor alergice severe, incluzând senzația de apăsare a toracelui, ochii înroșiți, umflarea pleoapelor, dificultăți la respirație, urticarie, umflături, căldură, descărcare nazală, tahicardie și suferință respiratorie. S-au raportat, de asemenea, anticorpi împotriva medicamentului, în special la copiii mici. În acest caz, Kanuma poate să nu acționeze eficient. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Kanuma, a se consulta prospectul.
Kanuma nu trebuie utilizat la pacienții care au prezentat reacții alergice la substanța activă care amenință viața, care s-au repetat cu reluarea tratamentului după o întrerupere. De asemenea, nu trebuie administrat pacienților cu o alergie potențial letală la ouă sau la oricare dintre ingredientele Kanuma.
De ce a fost aprobat Kanuma - Sebelipase alfa?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției a decis că beneficiile Kanuma sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acesteia pentru utilizare în UE. Comitetul a luat în considerare absența terapiilor eficiente pentru deficitul de lipază din acidul lizosomal și a ratei ridicate a mortalității la copiii mici cu boală progresivă rapidă. CHMP a considerat că Kanuma a provocat îmbunătățiri semnificative ale supraviețuirii la copiii mici și sa dovedit a fi eficace în ameliorarea simptomelor bolii la indivizi de toate vârstele. În ceea ce privește siguranța, nu s-au identificat probleme majore, în timp ce efectele adverse grave au fost rare sau controlabile. Cu toate acestea, sunt necesare date suplimentare privind beneficiile pe termen lung și siguranța medicamentului.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Kanuma - Sebelipase alfa?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Kanuma este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Kanuma, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de către personalul medical și pacienții.
În plus, compania care comercializează Kanuma efectuează un studiu la sugari cu evoluție rapidă a bolii și va stabili un registru de pacienți de toate vârstele pentru a afla mai multe despre beneficiile și siguranța Kanuma pe termen lung, în special în ceea ce privește riscul a reacțiilor alergice și a dezvoltării anticorpilor la medicament. Compania va furniza, de asemenea, materiale informative tuturor medicilor care pot prescrie Kanuma, invitându-i să înscrie pacienții în registru și indicându-le cum să monitorizeze pacienții pentru dezvoltarea de anticorpi și cum să administreze acei care prezintă reacții alergice severe.
Informații suplimentare despre Kanuma - Sebelipase alfa
. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Kanuma, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
