Pentru ce se utilizează și pentru ce se utilizează Galafold - Migalastat?
Galafold este un medicament utilizat pentru tratamentul pacienților cu vârsta de 16 ani și peste cu boala Fabry. Este o boală ereditară rară în care pacienții prezintă diferite mutații (variații) ale genei responsabile pentru producerea unei enzime numite alfa-galactozidază A, care descompune în mod normal o substanță grasă numită globotriaosilceramidă (GL-3). La pacienții cu boală Fabry, această enzimă nu funcționează corespunzător. Ca rezultat, GL-3 nu poate fi descompus și se acumulează în diferite celule ale corpului, inclusiv celule cardiace și renale.
Deoarece numărul bolnavilor cu boala Fabry este mic, boala este considerată "rară" și Galafold a fost clasificat ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 22 mai 2006.
Galafold conține ingredientul activ migalastat.
Cum se utilizează Galafold - Migalastat?
Galafold poate fi obținut numai pe bază de rețetă și tratamentul trebuie inițiat și monitorizat de un medic cu experiență în diagnosticarea și tratamentul bolii Fabry.
Galafold este disponibil sub formă de capsule (123 mg). Doza recomandată de Galafold este o capsulă, administrată oral, cu cel puțin 2 ore înainte sau după consumul de alimente.
Galafold trebuie utilizat numai la pacienții care au anumite mutații în gena alfa-galactozidazei A. Pentru mai multe informații, consultați rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Cum acționează Galafold - Migalastat?
Galafold conține ingredientul activ migalastat, care se leagă de anumite forme instabile de alcalagalactozidază A, stabilizând enzima. Acest lucru permite ca enzima să fie transportată în zone ale celulei unde se poate descompune GL-3.
Ce beneficii a prezentat Galafold - Migalastat în timpul studiilor?
Galafold a fost studiat în două studii principale care au inclus un total de 127 de pacienți cu boală Fabry.
Primul studiu, care a comparat Galafold cu placebo (un preparat inactiv) la 67 de pacienți, a evaluat proporția pacienților care au răspuns la tratament (definit ca o reducere cu cel puțin 50% a depozitelor GL-3 la nivelul rinichilor) . În general, Galafold nu a fost mai eficace decât placebo în reducerea depozitelor GL-3; totuși, alte analize care includ numai pacienți cu mutații genetice care pot fi tratați cu Galafold au arătat că pacienții au răspuns mai bine la Galafold decât la placebo după 6 luni de tratament.
Cel de-al doilea studiu, din 60 de pacienți, a comparat Galafold cu substanțele beta agalsidază alfa și agalsidază beta, două tratamente substitutive pentru enzima lipsă. Principala măsură a eficacității a fost modificarea funcției renale a pacienților după 18 luni de tratament. În acest studiu, Galafold a fost la fel de eficace ca terapia de substituție a enzimei în stabilizarea funcției renale a pacientului.
Care sunt riscurile asociate cu Galafold - Migalastat?
Cel mai frecvent efect secundar al Galafold (care poate afecta aproximativ 1 din 10 persoane) este durerea de cap.
Pentru lista completă a tuturor restricțiilor și efectelor secundare raportate la Galafold, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Galafold - Migalastat?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a hotărât că beneficiile Galafold sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acestuia în UE. Comitetul a remarcat faptul că Galafold a fost studiat într-un număr limitat de pacienți, totuși dovezile disponibile sunt considerate suficiente pentru o astfel de boală rară. De asemenea, CHMP a considerat că Galafold este administrat pe cale orală și acest lucru ar putea fi un avantaj față de alte tratamente autorizate, cum ar fi terapia de substituție enzimatică, care se administrează prin perfuzie (picurare) într-o venă. În ceea ce privește siguranța, Galafold a fost bine tolerat.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Galafold - Migalastat?
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Galafold este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Galafold, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de către personalul medical și pacienții.
Mai multe informații despre Galafold - Migalastat
Pentru EPAR-ul complet al Galafold, vizitați site-ul web al agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Galafold, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane privind Galafold este disponibil pe site-ul web al agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / desemnarea unei boli rare.
