Vedrop - tocofersolan

Ce este Vedrop?

Vedrop este o soluție orală care conține substanța activă tocofersolan.

Pentru ce se utilizează Vedrop?

Vedrop este indicat pentru a trata sau a preveni deficiențe de vitamina E (niveluri scăzute de vitamina E). Medicamentul este utilizat la copii și adolescenți cu vârsta de până la 18 ani cu colestază cronică congenitală sau ereditară, în care intestinul nu absorb cantități adecvate de vitamina E. Colestază cronică congenitală sau ereditară este o boală moștenită pentru care bilă nu poate curge de la ficat la intestin. Bilă este un lichid produs în ficat care servește la absorbția grăsimilor din intestin.

Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.

Cum se utilizează Vedrop?

Tratamentul cu Vedrop trebuie inițiat și supravegheat de un medic cu experiență în managementul pacienților cu colestază cronică congenitală sau ereditară.

Vedrop se administrează pe cale orală, cu sau fără apă. Doza zilnică recomandată este de 0, 34 ml pe kilogram de greutate corporală. Doza trebuie ajustată în funcție de nivelul vitaminei E din sângele copilului. Este recomandat să verificați în mod regulat această valoare.

Cum acționează Vedrop?

Vitamina E este o substanță naturală care, nefiind produsă de organism, trebuie suplimentată cu alimente. Realizează numeroase funcții în organism, inclusiv protecția sistemului nervos. Deoarece vitamina E se dizolvă în grăsimi și nu în apă, este absorbită de organism doar prin intestin, împreună cu particule de grăsime. La pacienții cu colestază, concentrațiile scăzute de vitamina E se pot datora malabsorbției de grăsime din intestin.

Substanța activă din Vedrop, tocofersolan, constă dintr-o formă de vitamină E, care se face solubilă în apă prin legarea acesteia într-o substanță chimică numită polietilen glicol. Tocofersolan poate fi absorbit din intestin la copiii care au dificultăți în absorbția grăsimilor și a vitaminei E din dietă. Acest lucru poate crește nivelurile de vitamina E din sânge și poate ajuta la prevenirea deteriorării neurologice (tulburări în sistemul nervos) datorită deficienței vitaminei E.

Ce studii au fost efectuate pe Vedrop?

Efectele Vedrop au fost analizate pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om.

În sprijinul utilizării medicamentului Vedrop, compania farmaceutică a prezentat informații din literatura științifică, inclusiv rezultatele a trei studii care au implicat în total 92 de copii și adolescenți cu colestază cronică cărora li sa administrat tocofersolan pe o perioadă de doi ani . Pacienții au avut deficit de vitamină E și nu au răspuns la alte tratamente cu vitamina E. Principalele criterii de eficacitate s-au bazat pe nivelul vitaminei E din sânge și pe numărul de subiecți ale căror simptome neurologice s-au îmbunătățit sau a rămas stabilă.

Inițial, compania a prezentat informații despre utilizarea lui Vedrop și pentru pacienții cu fibroză chistică, dar în timpul evaluării medicamentului cererea a fost retrasă cu referire la această tulburare.

Ce beneficii a prezentat Vedrop în timpul studiilor?

Studiile au arătat că Vedrop corectează nivelurile de vitamină E la pacienții cu colestază cronică și care pot îmbunătăți sau preveni simptomele neurologice, în special la pacienții cu vârste mai mici de trei ani.

Care sunt riscurile asociate cu Vedrop?

Cel mai frecvent efect secundar raportat la Vedrop (observat la un număr de pacienți între 1 și 10 dintr-un total de 100) este diareea. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Vedrop, vezi prospectul.

Vedrop nu trebuie utilizat la persoanele care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la tocofersolan sau la oricare alt ingredient al acestui medicament. Medicamentul nu trebuie utilizat la nou-născuții prematur.

De ce a fost aprobat Vedrop?

Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a stabilit că beneficiile lui Vedrop sunt mai mari decât riscurile privind deficiențele de vitamină E datorate malabsorbției digestive la copii și adolescenți care suferă de colestază congenitală cronică sau colestază cronică ereditară de la naștere (nou-născuți până la termen) până la 16 sau 18 ani, în funcție de regiune. Prin urmare, Comitetul a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață pentru Vedrop.

Vedrop a fost autorizat în "circumstanțe excepționale". Aceasta înseamnă că, fiind boala rară, nu a fost posibil să se obțină informații complete despre Vedrop. Agenția Europeană pentru Medicamente va analiza în fiecare an noile informații care ar fi devenit disponibile și, dacă este necesar, acest rezumat va fi actualizat.

Ce informații sunt încă așteptate pentru Vedrop?

Compania care produce Vedrop va colabora cu alte companii farmaceutice pentru a evalua posibilele efecte ale propilparabenului (un conservant conținut în Vedrop) asupra organelor de reproducere. Compania intenționează, de asemenea, să stabilească un registru al pacienților care suferă de colestază cronică congenitală sau ereditară.