Ce este și de ce utilizați Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia este un medicament utilizat pentru tratarea și prevenirea sângerării la pacienții cu hemofilie B, o tulburare hemoragică ereditară cauzată de lipsa unei proteine de coagulare numită factor IX. Poate fi utilizat la adulți și copii de la vârsta de 12 ani.
Refixia conține substanța activă nonacog beta pegol.
Cum se utilizează Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia poate fi obținută numai pe bază de rețetă și tratamentul trebuie efectuat sub supravegherea unui medic care are experiență în tratamentul hemofiliei.
Refixia este disponibilă sub formă de pulbere și lichid care sunt amestecate până când se obține o soluție care urmează să fie injectată în vena. Doza și frecvența tratamentului depind de faptul dacă Refixia este utilizat pentru tratarea sângerării sau prevenirea acesteia sau pentru reducerea sângerării în timpul intervenției chirurgicale, de la măsura și localizarea sângerării și de la greutatea corporală a pacientului. Pentru mai multe informații despre utilizarea acestui medicament, consultați rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Pacienții sau persoanele care îi îngrijesc pot să-și poată injecta singuri Refixia acasă, cu condiția ca aceștia să fie instruiți corespunzător. Pentru mai multe detalii, consultați prospectul.
Cum acționează Refixia - Nonacog beta pegol?
Pacienții cu hemofilie B sunt deficienți ai factorului IX, o proteină necesară pentru coagularea normală a sângelui și, prin urmare, sunt ușor predispuși la sângerare. Substanța activă din Refixia, nonacog beta pegol, acționează în organism în același mod ca și factorul IX uman. Acesta înlocuiește factorul IX lipsit, favorizând astfel coagularea sângelui și permițând un control temporar al sângerării.
Ce beneficii a prezentat Refixia - Nonacog beta pegol în timpul studiilor?
Sa demonstrat că Refixia este eficace atât în tratamentul episoadelor de sângerare cât și în limitarea numărului de episoade.
Într-un studiu care a inclus 74 de adulți și adolescenți cu vârsta de 13 ani și peste, 29 de pacienți cărora li sa administrat tratament de substituție pe bază de Refixia au prezentat aproximativ un episod hemoragic pe an și 15 pacienți cărora li sa administrat tratament cu Refixia din hemoragii "la cerere" au manifestat aproximativ 16 episoade de sângerare pe an. Mai mult, când a apărut sângerare, Refixia a fost evaluată ca excelentă sau bună în tratamentul a aproximativ 92% dintre episoadele de sângerare. 87% dintre episoadele hemoragice au fost rezolvate cu o singură injecție de Refixia.
În cel de-al doilea studiu cu 25 de copii sub vârsta de 13 ani, toți pacienții au primit Refixia ca tratament preventiv săptămânal. Pacienții au prezentat aproximativ un episod hemoragic pe an, iar Refixia a fost evaluată ca excelentă sau bună în tratamentul a aproximativ 93% dintre episoadele hemoragice. Aproximativ 86% din episoadele de sângerare au fost rezolvate cu o singură injecție.
Care sunt riscurile asociate cu Refixia - Nonacog beta pegol?
Reacțiile de hipersensibilitate (alergice) sunt mai puțin frecvente cu Refixia (pot afecta până la 1 din 100 pacienți) și pot include: dureri de arsură și arsură la locul injectării, frisoane, înroșire, erupție cutanată, dureri de cap, urticarie, , letargie, greață și vărsături, neliniște, tahicardie, senzație de apăsare a pieptului și respirație șuierătoare. În unele cazuri, aceste reacții pot deveni grave.
Unii pacienți care iau medicamente cu factor IX pot dezvolta inhibitori (anticorpi) împotriva factorului IX, ducând la ineficiența medicamentului, ceea ce duce la pierderea controlului asupra sângerării. Medicamentele din faza IX pot provoca, de asemenea, probleme datorită formării cheagurilor de sânge în vasele de sânge.
Refixia nu trebuie utilizat la pacienții alergici la proteinele de hamster. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare și a restricțiilor, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Refixia - Nonacog beta pegol?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a decis că beneficiile tratamentului cu Refixia sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acestuia în UE.
Studiile arată că Refixia este eficace în prevenirea și tratamentul episoadelor hemoragice la pacienții cu hemofilie B și că siguranța acesteia este comparabilă cu cea a altor produse din factorul IX. Cu toate acestea, ca urmare a tratamentului pe termen lung, o parte din ingredientul activ al Refixia (denumită PEG) se poate acumula în organism, inclusiv într-o structură a creierului numită plexul chioid. Deoarece acest lucru ar putea provoca probleme mai ales la copiii cu vârsta sub 12 ani, utilizarea Refixia este aprobată numai la adulți și copii de la vârsta de 12 ani.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a medicamentului Refixia - Nonacog beta pegol?
Compania care comercializează Refixia va efectua un studiu pentru a examina efectele potențiale ale acumulării de PEG în plexul cerebral coroid și în alte organe.
Recomandările și măsurile de precauție care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți pentru a se asigura că medicamentul Refixia este utilizat în condiții de siguranță și eficacitate a fost inclus în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului.
Alte informații despre Refixia - Nonacog beta pegol
Pentru EPAR-ul complet și rezumatul planului de gestionare a riscului la Refixia, vă rugăm să consultați site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Refixia, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
