Ce este Acidul Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Acidul Chenodeoxycholic?
Acidul chenodeoxiclic sigma-tau este un medicament care conține substanța activă acid chenodeoxicolic. Este un "acid biliar primar", care este unul dintre principalele componente ale bilei (un fluid produs de ficat care ajută la digestia grăsimilor).
Acidul chenodeoxiclic sigma-tau se utilizează în tratamentul adulților și copiilor de la o vârstă de o lună cu xantomatoza cerebrontensivă. Acești pacienți nu pot să producă în cantități suficiente acidul biliar primar acid chenodeoxicolic din cauza anomaliilor genetice care cauzează lipsa enzimei hepatice a sterolului 27-hidroxilază. Când acizii biliari primari sunt deficienți, organismul produce acizi biliari anormali și alte substanțe care se acumulează în întregul corp cauzând leziuni.
Deoarece numărul pacienților cu această afecțiune este scăzut, boala este considerată "rară", iar acidul chenodeoxiclic sigma-tau a fost clasificat ca un medicament "orfan" (un medicament folosit în boli rare) pe 16 decembrie 2014. Acid chenodeoxicolic sigma-tau este un medicament "hibrid".
Aceasta înseamnă că este similar cu un "medicament de referință" care conține aceeași substanță activă. Medicamentul de referință al acidului chenodeoxiclic sigma-tau este Xenbilox. Cu toate acestea, Xenbilox diferă de acidul chenodeoxicolic sigma-tau prin faptul că este autorizat pentru utilizare diferită (pentru a dizolva colesterolul din calculii biliari).
Cum se utilizează Acidul Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Acidul Chenodeoxycholic?
Acidul chenodeoxicolic sigma-tau poate fi obținut numai pe bază de rețetă. Terapia trebuie inițiată și supravegheată de un medic cu experiență în tratamentul xantomatosis cerebroendinoasă sau a altor boli legate de producerea acizilor biliari primari.
Acidul chenodeoxicolic sigma-tau este disponibil sub formă de capsule (250 mg) care se administrează de 3 ori pe zi, aproximativ în aceeași zi în fiecare zi. Doza zilnică este determinată și ajustată în timpul tratamentului pentru fiecare pacient, în funcție de vârstă, funcție hepatică și niveluri de acid biliar în sânge și urină. Pentru copiii mici și copiii care nu pot înghiți capsulele, conținutul acestor capsule poate fi amestecat cu o soluție de bicarbonat de sodiu 8, 4% pentru a forma un lichid.
Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Acid chenodeoxicolic?
Acidul chenodeoxicolic este unul dintre principalii acizi biliari primari produși de ficat. Acidul chenodeoxicolic conținut în acest medicament înlocuiește pacientul lipsă. Acest lucru ajută la reducerea producției de substanțe anormale și contribuie la activitatea normală a bilei în sistemul digestiv, ameliorând astfel simptomele bolii.
Ce beneficii a prezentat acidul chenodeoxiclic Sigma-Tau - acid chenodeoxicolic în timpul studiilor?
S-a analizat acidul chenodeoxicolic sigma-tau într-un studiu care a examinat înregistrările a 35 de pacienți cu xantomatoză cerebrotensivă tratați cu acid chenodeoxicolic timp de aproximativ 9 ani. Din cei 23 de pacienți cărora li s-au administrat nivele sanguine ale acidului biliar, toți au avut o scădere a nivelului lor (în medie 56-69 μmol / l). Dintre cei 14 pacienți cărora li s-au administrat nivele de acid biliar în urină, 79% (11 din 14) au prezentat valori reduse în cea mai recentă analiză. Majoritatea pacienților au prezentat, de asemenea, îmbunătățiri ale simptomelor bolii: toate au raportat ameliorarea diareei, 89% dintre pacienți au prezentat o îmbunătățire a capacităților mentale, 60% dintre pacienți au prezentat o îmbunătățire a mobilității, în timp ce 85% 77% dintre pacienți au prezentat ameliorări psihiatrice pe baza a două scoruri diferite.
Care sunt riscurile asociate cu Acidul Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Acidul Chenodeoxycholic?
Efectele nedorite observate cu acid chenodeoxiclic sigma-tau sunt constipație și valori ale testelor hepatice anormale; totuși, frecvența acestora nu a putut fi estimată în mod fiabil din datele disponibile. Au fost de severitate ușoară sau moderată și nu durabile.
Pentru lista de limitări, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat acidul chenodeoxicolic Sigma-Tau - acidul chenodeoxicolic?
Acidul chenodeoxicolic a fost utilizat în tratamentul xantomatosis cerebroendinoasă timp de aproximativ 40 de ani, deși nu a fost autorizat pentru o astfel de utilizare. Cu toate acestea, având în vedere raritatea bolii, datele disponibile cu privire la utilizarea medicamentului sunt încă limitate. Cu toate acestea, studiile au arătat că acest medicament are efecte benefice asupra pacienților și nu are efecte secundare semnificative. Prin urmare, Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a decis că beneficiile acidului chenodeoxiclic sigma-tau depășesc riscurile și a recomandat aprobarea acestuia în UE.
Acidul chenodeoxicolic sigma-tau a fost autorizat în "circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibil să se obțină informații complete despre acesta datorită rarității bolii. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru acidul chenodeoxicolic sigmatau?
Deoarece acidul chenodeoxiclic sigma-tau a fost autorizat în circumstanțe excepționale, compania care o comercializează va stabili un registru pentru a-și monitoriza beneficiile și siguranța.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a acidului chenodeoxicolic Sigma-Tau - acidul chenodeoxicolic?
Recomandările și măsurile de precauție care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți pentru a se asigura că sigmo-tau acidul chenodeoxiclic este utilizat în condiții de siguranță și eficacitate au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului.
Alte informații despre acidul chenodeoxicolic Sigma-Tau - acidul chenodeoxicolic
Pentru EPAR-ul complet al acidului chenodeoxiclic sigma-tau, consultați site-ul web al agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu acid chenodeoxiclic sigma-tau, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind acidul chenodeoxiclic sigma-tau este disponibil pe site-ul web al agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Desemnarea unei boli rare.
