Ce este Exjade?
Exjade este un medicament care conține deferasirox ca ingredient activ. Medicamentul este disponibil sub formă de tablete albe, rotunde, dispersabile care, dizolvate într-un lichid cum ar fi apa, formează o suspensie pe care pacientul o poate bea. Fiecare comprimat conține deferasirox 125 mg, 250 mg sau 500 mg.
Pentru ce se utilizează Exjade?
Exjade este indicat pentru tratamentul unei afecțiuni cunoscute sub numele de supraîncărcare cronică cu fier (un exces de fier în organism), datorită transfuziilor de sânge frecvente.
- Exjade se utilizează pentru a reduce cantitatea de fier din corpul pacienților (cu vârsta peste șase ani) care suferă de o boală ereditară numită beta talasemie majoră, pentru care trebuie să fie supuși unor transfuzii de sânge frecvente. Pacienții cu beta-talasemie majoră nu sunt în măsură să producă o cantitate suficientă de hemoglobină (proteina găsită în celulele roșii din sânge, care transportă oxigen în organism) și, prin urmare, necesită transfuzii de sânge frecvente. "Transfuzii frecvente" înseamnă cel puțin 7 ml de globule sanguine concentrate pe kilogram de greutate corporală într-o lună.
- Exjade este de asemenea indicat atunci când tratamentul cu deferoxamină (un alt medicament utilizat în tratamentul supraîncărcării cronice cu fier) este contraindicat sau inadecvat la pacienții care suferă de alte tipuri de anemie, copii cu vârsta cuprinsă între doi și cinci ani și pacienți cu beta-talasemie majori care primesc transfuzii rare.
Deoarece numărul pacienților cu suprasolicitări cronice la fier este scăzut, boala este considerată rare. Exjade a fost desemnat un "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 13 martie 2002.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Exjade?
Tratamentul cu Exjade trebuie inițiat și întreținut de medici cu experiență în tratamentul supraîncărcării cronice cu fier, datorită transfuziei frecvente de sânge. Doar pacienții care nu prezintă disfuncție renală pot fi tratați cu Exjade. Tratamentul începe după transfuzarea la pacient a aproximativ 100 ml de globule roșii concentrate pe kilogram de greutate corporală sau când sunt prezente semne de suprasarcină cu fier (de exemplu, când nivelurile de feritină
ser, proteina care acumulează fier, depășește 1 mg pe litru). Tratamentul începe în mod normal cu o doză de 20 mg pe kilogram de greutate corporală. În funcție de transfuziile la care este expus pacientul, se pot utiliza și doze inițiale de 10 mg sau 30 mg / kg. Aceste doze sunt apoi ajustate, dacă este necesar, la fiecare trei până la șase luni, pe baza răspunsului pacientului.
Exjade trebuie administrat în fiecare zi, de preferință în același timp, pe stomacul gol (cu cel puțin 30 de minute înainte de masă). Numărul de tablete pentru fiecare concentrație care constituie doza se calculează pe baza greutății corporale a pacientului. Tabletele sunt dizolvate prin amestecarea lor într-un pahar de apă sau suc de fructe pentru a obține o suspensie pe care pacientul o poate bea.
Cum acționează Exjade?
Atunci când pacienții primesc transfuzii repetate pentru a trata anemia, celulele roșii transfuzate furnizează fierului organismului. Organismul, totuși, nu are o cale naturală de a elimina excesul de fier, care, prin urmare, tinde să se acumuleze și, în timp, poate deteriora organe importante cum ar fi inima sau ficatul. Substanța activă din Exjade, deferasirox, este un "chelator de fier". Se leagă de fierul prezent în organism pentru a forma un compus numit "chelat", care poate fi excretat din organism, în principal prin fecale. Acest lucru ajută la corectarea supraîncărcării cu fier și la prevenirea deteriorării datorate excesului de fier.
Ce studii au fost efectuate pe Exjade?
Efectele Exjade au fost testate pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om. Principalul studiu de eficacitate a comparat Exjade cu deferoxamina la 591 pacienți cu beta talasemie majoră (aproximativ jumătate dintre cei sub 16 ani și sub 56 de ani sub vârsta de șase ani). În cadrul studiului, medicul și pacientul erau conștienți de medicamentul utilizat. Acest lucru se datorează faptului că, în timp ce Exjade se administrează pe cale orală, deferoxamina se administrează prin perfuzie subcutanată (o injecție făcută foarte lent sub piele) pe tot parcursul nopții. Eficacitatea a fost măsurată prin examinarea nivelurilor de fier din ficat înainte și după un an de tratament cu medicamentele.
Un studiu suplimentar a evidențiat eficacitatea Exjade la 184 de pacienți care nu au putut fi tratați cu deferoxamină, inclusiv la pacienții cu beta talasemie majoră și alte tipuri de anemie.
Ce beneficii a prezentat Exjade pe parcursul studiilor?
La sfârșitul studiului principal, 53% dintre pacienții cărora li sa administrat Exjade au prezentat un răspuns suficient la tratament, comparativ cu 66% dintre pacienții tratați cu deferoxamină. Aceasta înseamnă că Exjade s-ar putea să nu fi fost la fel de eficace ca și medicamentul de comparație. Cu toate acestea, având în vedere cele 381 de pacienți care au avut un nivel ridicat de fier în ficat la începutul studiului și care au primit o cantitate comparabilă de Exjade sau deferoxamină, ambele medicamente au fost eficiente. În acest studiu, pacienții cu vârsta sub șase ani au fost prea puțini pentru a demonstra siguranța și eficacitatea Exjade la această grupă de vârstă.
În studiul suplimentar, mai mult de jumătate dintre pacienții care nu au putut fi tratați cu deferoxamină au răspuns la tratamentul cu Exjade după un an, inclusiv la pacienții cu vârste cuprinse între doi și cinci ani.
Care sunt riscurile asociate cu Exjade?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Exjade (observat la mai mult de 1 pacient din 10) este creșterea creatininei în sânge (un marker al problemelor renale). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Exjade, vă rugăm să consultați prospectul.
Exjade este contraindicat la persoanele care sunt hipersensibile (alergice) la deferasirox sau la oricare alt excipient și la persoanele cu clearance-ul creatininei (o măsură a capacității renale de a excreta creatinina prezentă în sânge) sub 60 ml pe minut. Nu trebuie utilizat în combinație cu alți chelatanți de fier.
Este foarte important ca funcțiile renale și hepatice ale pacienților să fie verificate cu teste de sânge înainte de a începe tratamentul cu Exjade și în mod regulat în timpul tratamentului cu medicamentul. Doza trebuie întreruptă sau tratamentul oprit dacă pacientul dezvoltă boli renale sau hepatice. Exjade este contraindicat la persoanele cu afecțiuni hepatice grave deoarece nu a fost testat la acești pacienți.
De ce a fost aprobat Exjade?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că beneficiile Exjade depășesc riscurile în tratamentul suprasolicitării cronice cu fier datorată transfuziilor frecvente de sânge la pacienții cu beta talasemie majoră. La pacienții care primesc transfuzii mai puțin frecvente, Exjade este o alternativă la deferoxamină atunci când nu poate fi utilizat sau este inadecvat. Prin urmare, Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru acest medicament.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea în siguranță a Exjade?
Compania responsabilă de furnizarea Exjade are obligația de a pregăti un dosar pentru medicii care să fie distribuit în momentul comercializării, pentru a se asigura că, în momentul prescrierii, aceștia sunt conștienți de necesitatea de a monitoriza starea de sănătate a pacientului, în special mod renal. Compania va pregăti, de asemenea, un dosar similar pentru pacienți.
Mai multe informații despre Exjade
Comisia Europeană a acordat Novartis Europharm Limited o autorizație de introducere pe piață pentru Exjade, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 28 august 2006.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane privind Exjade este disponibil aici.
Pentru versiunea completă a evaluării Exjade (EPAR), faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 08-2008.
