Ce este Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura este un medicament pentru tratamentul lipofusinozelor celloide neuronale de tip 2 (CLN2), o tulburare ereditară la copii care duce la leziuni progresive ale creierului.
Deoarece numărul pacienților cu CLN2 este scăzut, boala este considerată "rară" și Brineura a fost clasificată ca un "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) pe 13 martie 2013.
Brineura conține ingredientul activ ceriponază alfa.
Cum să utilizați Brineura - Alfa Cerliponase?
Brineura este infuzată direct în creier. Înainte de infuzia inițială, pacientul va trebui să sufere o intervenție chirurgicală pentru a implanta un dispozitiv, care merge dinspre exteriorul craniului prin cavitatea fluidului către creier, unde medicamentul este eliberat.
Infuziile sunt administrate o dată la două săptămâni de către un medic specialist cu experiență în administrarea medicamentelor din creier. Pentru a reduce riscul reacțiilor la perfuzie, alți pacienți pot fi administrați înainte sau în timpul tratamentului cu Brineura sau perfuzia poate fi încetinită. Tratamentul poate continua până când pacientul beneficiază de acesta.
Brineura poate fi obținută numai pe bază de rețetă. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacienții cu CLN2 nu au o enzimă necesară dezvoltării normale a creierului numită tripeptidil-peptidază 1 (TPP1). Substanța activă din Brineura, ceriponaza alfa, este o copie a TPP1 și este utilizată în locul enzimei lipsă.
Medicamentul este infuzat direct în creier pentru a ocoli bariera hemato-encefalică, o barieră protectoare care separă fluxul de sânge de la creier și împiedică introducerea unor substanțe cum ar fi droguri în țesutul cerebral.
Ce beneficii a prezentat Brineura - Cerliponază Alfa în timpul studiilor?
În primele studii a fost demonstrat că Brineura reduce rata la care progresează boala măsurată conform unei scale de evaluare standard.
Într-un studiu cu 23 de copii (vârsta medie de 4 ani) tratați cu Brineura timp de aproape un an, 20 dintre aceștia (87%) nu au prezentat pierderea a 2 puncte în motor și competențele lingvistice observate istoric la pacienții care nu au primit tratament.
Evaluarea a fost efectuată de medici care au atribuit pacienților scoruri separate pentru abilitățile motorii și lingvistice (unde 0 înseamnă mai severă și 3 este normal). Scorul final al unui pacient a corespuns cu suma celor două scoruri.
Într-un studiu ulterior, beneficiile lui Brineura au durat încă un an; rezultatele au aratat ca boala ar putea fi incetinita la majoritatea pacientilor. Acest studiu este în curs de desfășurare.
Care sunt riscurile asociate cu Brineura - Cerliponase Alfa?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Brineura (care pot afecta mai mult de 1 din 5 persoane) sunt febra, nivel scăzut de proteine în CSF (fluidul din creier și măduva spinării), anomalii ale ECG (o examinare a activității cardiace), vărsături, infecții ale tractului respirator superior (infecții ale nasului și gâtului) și reacții hipersensibile (alergice). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Brineura, a se consulta prospectul.
Brineura nu trebuie utilizat la pacienții care au prezentat reacții (potențial alergice) la hipersensibilitate potențial fatală cu Brineura și ale căror simptome au apărut din nou când medicamentul a fost administrat din nou. În plus, pacienții care au fost implantați cu un șunt trebuie să fie administrați pentru a scurge excesul de lichid din creier. În cele din urmă, Brineura nu trebuie administrat pacienților dacă există probleme cu dispozitivul, cum ar fi scurgerea sau infecția.
De ce a fost aprobat Brineura - Cerliponase Alfa?
Datele disponibile arată că Brineura ajută la încetinirea pierderii abilităților motorii și lingvistice la pacienții cu CLN2, o boală pentru care nu există alte tratamente.
În ceea ce privește securitatea, nu rezultă nicio problemă inacceptabilă din date. Prin urmare, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a Agenției a concluzionat că beneficiile Brineura depășesc riscurile și a recomandat aprobarea acesteia în vederea utilizării în UE.
Brineura a fost autorizată în "circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibilă obținerea de informații complete despre Brineura datorită rarității bolii. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Brineura?
Deoarece Brineura a fost autorizat în circumstanțe excepționale, compania care o comercializează va furniza date suplimentare din studiile privind siguranța medicamentului, inclusiv riscul reacțiilor alergice atunci când este utilizat pe termen lung și eficacitatea sa pe termen lung în încetinirea sau stoparea deteriorării de abilități motorii și lingvistice. La studii vor participa copii sub vârsta de două ani, pentru care în prezent nu există date.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Brineura - Cerliponază Alfa?
Compania care comercializează Brineura se va asigura că toți profesioniștii din domeniul sănătății care ar trebui să utilizeze acest medicament au materiale de instruire privind modul de utilizare și modul de prevenire a problemelor legate de dispozitiv, cum ar fi infecția sau obstrucția.
Recomandările și precauțiile care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți pentru ca Brineura să fie utilizată în condiții de siguranță și eficacitate au fost, de asemenea, incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospectul însoțitor.
Informații suplimentare despre Brineura - Cerliponase Alfa
Pentru EPAR-ul complet al Brineura, vizitați site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Brineura, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane privind Brineura este disponibil pe site-ul web al agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru oameni / Desemnarea unei boli rare.
