Ce este Fabrazyme?
Fabrazyme este o soluție pentru perfuzie intravenoasă (picurare într-o venă), care conține agalsidază beta ca ingredient activ.
Pentru ce se utilizează Fabrazyme?
Fabrazyme se utilizează pentru a trata pacienții cu boala Fabry, o boală ereditară rară. Pacienții care suferă de această boală prezintă o deficiență enzimatică numită alfa-galactozidază A. Această enzimă descompune în mod normal globotriaosilceramida lipidică (GL-3). Dacă această enzimă este deficitară, GL-3 nu poate fi descompusă și se acumulează în celulele corpului, cum ar fi celulele renale.
Pacienții cu această boală au o gamă largă de simptome, inclusiv tulburări severe, cum ar fi insuficiența renală, probleme cardiace și accidente vasculare cerebrale.
Având în vedere numărul mic de pacienți afectați de această boală, a fost considerat "rar" și, la 8 august 2000, Fabrazyme a fost definit ca un "medicament orfan" (un medicament utilizat pentru boli rare).
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Fabrazyme?
Numai un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu boală Fabry sau a altor boli metabolice moștenite poate prescrie Fabrazyme. Doza de Fabrazyme este de 1 mg per kilogram de greutate corporală, administrată o dată la două săptămâni sub formă de perfuzie intravenoasă. Rata inițială de perfuzare nu trebuie să depășească 0, 25 mg pe minut (15 mg pe oră), pentru a reduce riscul reacțiilor legate de perfuzie. Rata de perfuzare poate fi crescută treptat în perfuzii ulterioare. Un studiu a analizat Fabrazyme când a fost administrat copiilor și a ajuns la concluzia că medicamentul poate fi administrat copiilor cu vârsta cuprinsă între opt și 16 ani, în aceeași doză. Pacienții cu leziuni renale severe pot răspunde mai puțin la tratament. Fabrazyme este destinat utilizării pe termen lung.
Cum acționează Fabrazyme?
Fabrazyme permite implementarea unei terapii enzimatice de înlocuire. Acest tip de terapie oferă pacienților enzima de care au nevoie. Fabrazyme este destinat să înlocuiască enzima alfa-galactozidază A, care este deficitară la persoanele cu boala Fabry. Substanța activă din Fabrazyme este beta agalsidază, o copie a formei umane a enzimei produsă printr-o metodă cunoscută sub numele de "tehnologie ADN recombinant": enzima este produsă de o celulă în care a fost introdusă o genă (ADN) ceea ce face ca generația să fie posibilă. Această enzimă substitutivă promovează defalcarea GL-3 și previne acumularea acesteia în celulele pacientului.
Ce studii au fost efectuate cu privire la Fabrazyme?
Au fost prezentate trei studii clinice, care au inclus 73 de pacienți adulți. În studiul principal, Fabrazyme a fost comparat cu un placebo (un preparat inactiv) la 58 de pacienți, măsurând efectele medicamentului asupra eliminării GL-3 din celulele renale.
Eficacitatea Fabrazyme a fost, de asemenea, examinată la 16 copii cu vârste între opt și 16 ani, afectați de boala Fabry.
Ce beneficii a prezentat Fabrazyme în timpul studiilor?
În studiul principal, Fabrazyme a eliminat semnificativ și aproape complet GL-3 din celulele renale după 20 de săptămâni de tratament. Șaptezeci și nouă la sută dintre pacienții tratați cu Fabrazyme au avut cele mai mari niveluri de eliminare a lipidelor, comparativ cu efectele nulă din grupul placebo. Aceasta ar putea duce la o ameliorare a simptomelor sau la o stabilizare a bolii.
Chiar și la copiii tratați cu Fabrazyme, s-a observat o scădere a nivelurilor GL-3 în sânge, toți copii ajungând la valori normale după 20 de săptămâni de tratament. Dincolo de aceasta, sa înregistrat o ameliorare a simptomelor și a calității vieții copiilor.
Care sunt riscurile asociate cu Fabrazyme?
Pe toată durata studiului, cele mai frecvente efecte secundare (la mai mult de un pacient din 10) ale Fabrazyme sunt cauzate de perfuzie, mai degrabă decât de medicamentul în sine. Cele mai frecvente reacții sunt febra și frisoanele. Alte reacții adverse frecvente au fost cefaleea, parestezii (senzații anormale precum furnicături și furnicături), greață, vărsături, roșeață și senzație de frig. Reacțiile adverse observate la copii au fost similare cu cele observate la adulți. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Fabrazyme, a se consulta prospectul.
Pacienții care iau Fabrazyme pot dezvolta anticorpi (proteine produse ca o reacție la Fabrazyme, care pot afecta tratamentul).
Fabrazyme nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la agalsidază beta sau la alte componente ale medicamentului.
De ce a fost aprobat Fabrazyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a considerat că, pentru pacienții cu boală Fabry, tratamentul cu Fabrazyme este capabil să producă beneficii clinice pe termen lung. CHMP a considerat că beneficiile tratamentului cu Fabrazyme depășesc riscurile în cazul terapiei de substituție enzimatică pe termen lung la pacienții cu diagnostic confirmat de boală Fabry și, prin urmare, a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață.
Fabrazyme a fost inițial autorizat în circumstanțe excepționale deoarece, dat fiind faptul că este utilizat pentru a trata o boală rară, datele disponibile la momentul aprobării au fost limitate.
Întrucât societatea de fabricație a furnizat informațiile suplimentare solicitate, condiția referitoare la "circumstanțe excepționale" a fost eliminată la 6 februarie 2008.
Informații suplimentare privind Fabrazyme
La 3 august 2001, Comisia Europeană a acordat Genzyme Europe BV o autorizație de introducere pe piață pentru Fabrazyme valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. La 3 august 2006, această autorizație a fost reînnoită.
Înregistrarea calificării Fabrazyme ca produs medicamentos orfan este disponibilă aici.
Puteți consulta versiunea completă a evaluării (EPAR) este disponibil aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 02 - 2008
