Ce este Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq este un medicament indicat în tratamentul pe termen lung al pacienților cu hipofosfatazie în copilărie. Hipofosfatazia este o boală osoasă rară moștenită, care poate duce la pierderea prematură a dinților, malformații osoase, fracturi osoase frecvente și dificultăți de respirație. Strensiq conține substanța activă ca alfa fotofaza.
Deoarece numărul pacienților cu hipofosfatazie este scăzut, boala este considerată "rară" și Strensiq a fost clasificată ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la data de 3 decembrie 2008.
Cum se utilizează Strensiq - Asfotaza alfa?
Strensiq poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală, iar tratamentul trebuie inițiat de un medic cu experiență în tratamentul tulburărilor metabolice sau a bolilor osoase.
Medicamentul este disponibil sub formă de soluție injectabilă în flacoane cu diferite concentrații și volum. Se administrează prin injectare subcutanată de șase ori pe săptămână (la o doză de 1 mg / kg greutate corporală) sau de trei ori pe săptămână (la o doză de 2 mg / kg greutate corporală). Întrucât cantitatea de medicament care urmează să fie administrată depinde de greutatea corporală a pacientului, medicul trebuie să ajusteze doza pe măsură ce se schimbă greutatea, în special la copiii în creștere. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Strensiq - Asfotase alfa?
Hipofosfatazia este cauzată de defectele genei responsabile pentru producerea unei enzime numite "alfa-non-țesut alcalin fosfatazei specifice" (ALP), care joacă un rol fundamental în formarea și menținerea oaselor sănătoase, precum și în managementul calciului și fosfat în organism. Persoanele cu hipofosfatazie nu au suficiente enzime ALP și, prin urmare, au un schelet slab. Asfafaza alfa, ingredientul activ al Strensiq, este o copie modificată a enzimei ALP umane și este utilizată pentru a înlocui enzima defectă, în scopul creșterii concentrației de ALP care funcționează.
Ce beneficii a prezentat Strensiq - Asfotaza alfa în timpul studiilor?
Strensiq a fost studiat într-un studiu principal efectuat pe 13 copii cu vârste cuprinse între 6 și 12 ani. Strensiq a fost administrat în doză de 2 mg / kg sau 3 mg / kg de greutate corporală de trei ori pe săptămână timp de 24 de săptămâni. Principala măsură a eficacității medicamentului a fost îmbunătățirea aspectului articulațiilor încheieturii și genunchiului la pacienți, observată pe radiograf înainte și după tratamentul cu Strensiq. Radiografiile copiilor tratați cu Strensiq au fost de asemenea comparate cu radiografiile similare efectuate la băieții de 16 ani care nu au fost tratați cu Strensiq ("controale istorice"). Studiul, care a luat în considerare și alți parametri ai eficacității, inclusiv creșterea și înălțimea, a arătat că la copiii tratați cu Strensiq sa îmbunătățit structura articulației, așa cum reiese din radiografii, și că majoritatea pacienților au apărut crescuți în înălțime . În cadrul controalelor istorice, la majoritatea pacienților nu s-au observat îmbunătățiri similare la nivel articular sau în ceea ce privește creșterea înălțimii într-o perioadă comparabilă de timp.
Eficacitatea lui Strensiq a fost, de asemenea, confirmată, în general, prin studii mai mici, dintre care unele au fost examinate și dozele de 1 mg / kg de Strensiq administrat de șase ori pe săptămână.
Care sunt riscurile asociate cu Strensiq - Asfotaza alfa?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Strensiq (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt cefaleea, eritemul (înroșirea pielii), dureri la nivelul brațelor și picioarelor, febră, iritabilitate, reacții la locul injectării și mâncărime) și vânătăi (vânătăi). Pentru lista completă a restricțiilor și efectelor secundare raportate la Strensiq, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Strensiq - Asfotase alfa?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a hotărât că beneficiile Strensiq sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acestuia pentru utilizare în UE. Comitetul a menționat că hipofosfatazia este o boală gravă și care pune viața în pericol, pentru care nu există terapii autorizate. Deși principalul studiu a fost efectuat la scară mică și fără a compara direct Strensiq cu alt tratament sau cu pacienți netratați, CHMP a considerat că îmbunătățirea observată la nivelul oaselor și creșterea aparentă a reprezentat beneficii importante. Deoarece hipofosfatazia este o boală extrem de rară, este probabil ca datele referitoare la această populație să rămână limitate. În ceea ce privește siguranța, reacțiile la locul injectării și alte efecte secundare au fost considerate ușor de gestionat cu recomandările actuale.
Strensiq a fost autorizat în "circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibil să se obțină informații complete despre acest medicament datorită rarității bolii. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință
Ce informații sunt încă așteptate pentru Strensiq - Asfotase alfa?
Deoarece Strensiq a fost aprobat în circumstanțe excepționale, compania care o comercializează va stabili un registru al pacienților cu hipofosfatazie pentru a culege informații pe termen lung cu privire la boală și la siguranța și eficacitatea Strensiq.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Strensiq - Asfotaza alfa?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Strensiq este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Strensiq, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de către personalul medical și pacienții.
În plus, compania va furniza materiale informative pacienților și îngrijitorilor acestora, pentru a se asigura că Strensiq este utilizat corect și pentru a minimiza riscul de erori medicale. Materialul va conține un ghid de autoinjectare pentru pacienți, precum și instrucțiuni privind modul de administrare a injecției pentru utilizare de către părinți sau cei care ajută copiii cu boala.
Compania va efectua, de asemenea, un studiu pentru colectarea datelor privind reacțiile pacienților adulți tratați cu doza de Strensiq utilizată în populația pediatrică. Studiile în curs de desfășurare vor continua, de asemenea, să examineze în continuare beneficiul Strensiq la adolescenți cu vârsta cuprinsă între 13 și 18 ani.
Informații suplimentare privind Strensiq - Asfotaza alfa
Pentru EPAR-ul complet și rezumatul planului de management al riscului Strensiq, vă rugăm să vizitați site-ul web al agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Strensiq, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
