Ce este Aldurazyme?
Aldurazyme este o soluție perfuzabilă (flebocliză) care conține substanța activă laronidază.
Pentru ce se utilizează Aldurazyme?
Aldurazyme este indicat la pacienții cu diagnostic confirmat de mucopolizaharidoză I (MPS-I, deficiență de α-L-iduronidază), pentru tratamentul manifestărilor non-neurologice ale bolii (care nu au legătură cu creierul sau nervii). MPS I este o boală ereditară rară în care nivelul activității enzimatice a α-L-iduronidazei este mult mai scăzut decât în mod normal. În consecință, nu există o degradare a anumitor substanțe (glicozaminoglicani), care se acumulează în cele mai multe organe ale organismului și le dăunează. Manifestările non-neurologice ale MPS I pot fi ficat mărit, rigiditate articulară care duce la dificultăți în mișcare, scăderea volumului pulmonar, boală de inimă și boli oculare. Deoarece numărul pacienților cu MPS este scăzut, boala este considerată "rară" și Aldurazyme a fost desemnat ca produs medicamentos orfan (un medicament folosit pentru boli rare) la 14 februarie 2001. Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de rețetă. medicale.
Cum se utilizează Aldurazyme?
Terapia cu Aldurazyme trebuie supravegheată de un medic cu experiență în managementul pacienților cu MPS I sau a altor boli metabolice moștenite. Aldurazyme trebuie administrat în spitale sau clinici unde este disponibil echipament de resuscitare și alte medicamente pot fi administrate înainte de perfuzie pentru a preveni reacțiile alergice. Aldurazyme trebuie administrat o dată pe săptămână sub formă de perfuzie intravenoasă și este indicat pentru terapie pe termen lung.
Cum acționează Aldurazyme?
Substanța activă din Aldurazyme, laronidază, este o copie a enzimei umane α-L-iduronidază. este produsă printr-o metodă cunoscută sub numele de tehnologie ADN recombinant: enzima este produsă de o celulă în care a fost introdusă o genă (ADN) care o face capabilă să producă laronidază, care este utilizată ca "terapie de substituție enzimatică" Aceasta inseamna inlocuirea enzimei lipsa la pacientii cu MPS I. Simptomele MPS I sunt controlate astfel, rezultand o imbunatatire a calitatii vietii pacientilor.
Ce studii au fost efectuate pe Aldurazyme?
Aldurazyme a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) la 45 de pacienți în vârstă de 5 ani și peste cu un diagnostic confirmat de mucopolizaharidoză I (MPS-I). Măsura principală a eficacității a fost forțată capacitatea vitală (CVF, o măsură a eficacității pulmonare), iar pacienții la distanță pot merge pentru șase minute. Aceste valori au fost măsurate înainte și după 26 săptămâni de tratament. După aceasta, studiul a continuat până la patru ani și toți pacienții au fost tratați cu Aldurazyme. Aldurazyme a fost studiat la 20 de copii sub vârsta de cinci ani cărora li sa administrat Aldurazyme timp de un an. Studiul sa axat în principal pe siguranța medicamentului, dar și-a măsurat capacitatea de a reduce nivelurile de GAG în urină și mărimea ficatului.
Ce beneficii a prezentat Aldurazyme în timpul studiilor?
Studiul a arătat că Aldurazyme a îmbunătățit atât capacitatea vitală forțată (CVF) cât și capacitatea pacienților de a merge după 26 de săptămâni și că efectul a fost menținut timp de până la patru ani. La copiii cu vârsta mai mică de cinci ani, Aldurazyme a redus nivelul de glicozaminoglican în urină cu aproximativ 60%, iar jumătate dintre copiii tratați au avut un ficat de dimensiuni normale la sfârșitul studiului.
Care sunt riscurile asociate cu Aldurazyme?
Cele mai multe dintre reacțiile adverse observate cu Aldurazyme sunt reacțiile cauzate de perfuzie, mai degrabă decât medicamentul în sine. Unele dintre ele sunt grave, dar numărul de efecte nedorite tinde să scadă în timp. Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Aldurazyme observate la pacienții cu vârste mai mari de cinci ani (mai mult de unul din zece pacienți) sunt cefaleea, greața, durerile abdominale (dureri de stomac), erupția cutanată, artropatia (degenerarea articulară), artralgia (dureri la nivelul articulațiilor), dureri de spate, dureri la nivelul extremităților (mâini și picioare), înroșirea feței, pirexie (febră) și reacții la locul perfuziei. La pacienții cu vârsta mai mică de cinci ani, cele mai frecvente efecte secundare sunt creșterea tensiunii arteriale, scăderea saturației oxigenului (o măsură a eficacității funcției pulmonare), tahicardia (creșterea frecvenței cardiace), pirexia și frisoanele. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Aldurazyme, a se consulta prospectul. Pacienții care primesc Aldurazyme dezvoltă deseori anticorpi (proteinele produse ca răspuns la medicament), dar efectul pe care acești anticorpi îl poate avea asupra siguranței și eficacității medicamentului nu este încă pe deplin cunoscut. Aldurazyme nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta reacții alergice severe (cum ar fi o reacție anafilactică) la laronidază sau la alți excipienți.
De ce a fost aprobat Aldurazyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că Aldurazyme ar controla în mod eficient simptomele MPS I. Comitetul a decis că beneficiile medicamentului Aldurazyme depășesc riscurile pentru terapia de substituție enzimatică pe termen lung la pacienți cu un diagnostic confirmat de MPS I. Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață a medicamentului. Aldurazyme a fost autorizat "în circumstanțe excepționale", ceea ce înseamnă că, deoarece este utilizat pentru a trata o boală rară, nu a fost posibilă obținerea unor informații mai detaliate despre medicament. Agenția Europeană pentru Medicamente va analiza în fiecare an noile informații disponibile și, dacă este necesar, va actualiza acest rezumat.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Aldurazyme?
Compania care produce Aldurazyme va monitoriza pacienții care iau medicamentul prin observarea reacțiilor la perfuzie și a dezvoltării anticorpilor.
Alte informații:
Comisia Europeană a acordat Genzyme Europe BV o autorizație de introducere pe piață pentru Aldurazyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 10 iunie 2003. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 10 iunie 2008. Pentru un rezumat al avizului Comitetului pentru medicamente orfane pe Aldurazyme, faceți clic aici. Pentru versiunea EPAR completă a medicamentului Aldurazyme, faceți clic aici .
Ultima actualizare a acestui rezumat: 06-2009.
