Ce este Ocaliva - acid obeticolic?
Ocaliva este utilizat în tratamentul pacienților adulți cu boală hepatică cunoscută sub numele de cholangită biliară primară, o afecțiune autoimună în care există o distrugere progresivă a canalelor biliare mici în ficat. Aceste canale poartă un lichid numit biliar de la ficat la intestin, unde este folosit pentru a ajuta digestia grăsimilor. Ca rezultat al deteriorării conductelor, bila se acumulează în ficat, provocând leziuni ale țesutului hepatic. Acest lucru poate duce la cicatrizare și insuficiență hepatică și poate crește riscul de cancer la ficat.
Ocaliva conține substanța activă acidul obticticolic. Acesta este utilizat în asociere cu un alt medicament, acid ursodeoxicolic (UDCA), la pacienții care nu răspund suficient la UDCA în monoterapie și numai la pacienții care nu pot lua UDCA.
Deoarece numărul pacienților cu colangită biliară primară este scăzut, boala este considerată "rară" și Ocaliva a fost clasificată ca "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 27 iulie 2010.
Cum este Ocaliva - acid obeticolic?
Ocaliva este disponibil sub formă de comprimate (5 și 10 mg) și poate fi obținută numai pe bază de rețetă. Doza inițială recomandată este de 5 mg o dată pe zi. Dacă după șase luni, Ocaliva este bine tolerată, doza poate fi crescută la 10 mg o dată pe zi. Dozele pot fi scăzute sau tratamentul poate fi necesar să fie întrerupt la pacienții care prezintă o mancarimă intolerabilă (un posibil efect secundar al Ocaliva).
Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Ocaliva - acid obeticolic?
Substanța activă din Ocaliva, acidul obeticolic, este o formă modificată a unui acid biliar (acizii biliari sunt principalele componente ale bilei). Acționează în principal prin legarea la receptorii din ficat și intestine (receptori farnosoizi X) care controlează producția de bile. Prin atașarea la acești receptori, Ocaliva reduce producția de bilă în ficat, împiedicând-o să acumuleze și să dăuneze țesutul hepatic.
Ce beneficii a avut Ocaliva - acidul obeticolic prezentat în timpul studiilor?
Ocaliva a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) într-un studiu principal care a implicat 217 de adulți cu colangită biliară primară care au luat UDCA timp de cel puțin un an sau care nu au putut lua UDCA. Măsura eficacității sa bazat pe numărul de pacienți a căror concentrație în sânge a substanțelor cum ar fi bilirubina și ALP (markeri ai leziunii hepatice) a scăzut cu cel puțin 15% (pentru ALP) și sub o anumită valoare considerată normală (pentru bilirubina) dupa 1 an de tratament.
Studiul a arătat că Ocaliva a fost mai eficace decât placebo la reducerea valorilor sanguine ale bilirubinei și ALP în sânge: 47% (34 din 73) dintre pacienții tratați cu Ocaliva 10 mg și 46% (32 70) din pacienții tratați cu doze crescânde de Ocaliva (5 mg până la 10 mg), comparativ cu 10% (7 din 73) dintre pacienții tratați cu placebo.
Care sunt riscurile asociate cu Ocaliva - acid obeticolic?
Cele mai frecvente efecte secundare ale Ocaliva sunt mâncărime (care poate afecta mai mult de 6 din 10 persoane) și oboseală (care poate afecta mai mult de 2 din 10 persoane). Pruritul este, de asemenea, cel mai frecvent efect secundar care poate duce la întreruperea tratamentului. În majoritatea cazurilor observate, pruritul a apărut în prima lună de tratament, având tendința de a se rezolva în timp, în timp ce tratamentul continuă. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Ocaliva, a se consulta prospectul.
Ocaliva nu trebuie utilizată la pacienții cu conducte biliari complet obstrucționate. Pentru lista completă a limitărilor, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Ocaliva - acid obeticolic?
Pacienții cu colangită biliară primară au opțiuni de tratament limitate. Sa demonstrat că Ocaliva reduce valorile sanguine ale bilirubinei și ale ALP la pacienții cu colangită biliară primară, inclusiv la cei care nu au putut fi tratați cu UDCA. S-a constatat că reducerile de bilirubină și de ALP indică o îmbunătățire a stării ficatului. Cu toate acestea, beneficiile clinice ale Ocaliva trebuie demonstrate în studii suplimentare. Profilul de siguranță al medicamentului a fost considerat favorabil, cu efecte nedorite care au fost tolerabile și administrabile cu tratament de susținere (de exemplu pentru mâncărime) și ajustări ale dozei. Prin urmare, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției a decis că beneficiile Ocaliva sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acesteia pentru utilizare în UE.
Ocaliva a obținut "aprobarea condiționată". Aceasta înseamnă că mai multe informații despre medicament vor fi disponibile în viitor, pe care compania trebuie să le furnizeze. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Ocaliva?
Dat fiind că a fost eliberată o aprobare condiționată pentru Ocaliva, compania care comercializează Ocaliva va furniza date suplimentare din două studii pentru a confirma eficacitatea și siguranța medicamentului. Primul studiu este conceput pentru a demonstra beneficiul clinic al Ocaliva, în timp ce al doilea studiu va evalua beneficiile tratamentului cu Ocaliva la pacienții cu boală hepatică moderată până la severă.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Ocaliva - acid obeticolic?
Recomandările și precauțiile care trebuie urmate de către personalul medical și pacienții pentru utilizarea sigură și eficientă a Ocaliva au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului.
Alte informații despre Ocaliva - acid obeticolic
Pentru versiunea EPAR completă a medicamentului Ocaliva, consultați site-ul internet al Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Ocaliva, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.
Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind Ocaliva este disponibil pe site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru oameni / Desemnarea unei boli rare.
