Ce este Cerdelga - eliglustat și pentru ce este destinat?
Cerdelga este un medicament indicat pentru tratamentul pe termen lung al pacienților adulți cu boală Gaucher de tip 1. Boala Gaucher este o tulburare ereditară rară în care se observă o deficiență a unei enzime numite glucocerebrozidază (numită și acid beta-glucosidază)., care în condiții normale metabolizează o grăsime numită glucosilceramidă (sau glucocerebroside). În absența enzimei, grăsimea este depozitată în organism, de obicei în ficat, splină și oase. Rezultatul este reprezentat de simptomele tipice ale bolii: anemie (număr redus de celule roșii din sânge), oboseală, tendință la vânătăi și sângerare, splină și ficat mărită, dureri osoase și fracturi. Cerdelga se utilizează la pacienții cu boala Gaucher de tip 1, care este forma care afectează în mod normal ficatul, splina și oasele. Se utilizează la persoanele care îl metabolizează la viteză normală (adică în așa-numitele metabolizatori "intermediari" sau "extinși") sau la viteză mică ("metabolizatori lenți"). Deoarece numărul pacienților cu boală Gaucher este scăzut, boala este considerată "rară", iar Cerdelga a fost clasificată ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 4 decembrie 2007. Cerdelga conține ingredientul activ eliglustat.
Cum se utilizează Cerdelga - eliglustat?
Cerdelga este disponibil sub formă de capsule (84 mg) care se administrează pe cale orală. Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală, iar tratamentul trebuie inițiat și urmat de un medic cu experiență în managementul bolii Gaucher. Înainte de a începe tratamentul cu Cerdelga, este necesar să se efectueze un test pentru a determina viteza metabolizării medicamentului în organismul pacienților (adică pentru a determina dacă sunt metabolizatori lenți, intermediari sau extensivi). Medicamentul nu trebuie administrat pacienților care îl metabolizează într-un ritm foarte înalt (așa-numiți "metabolizatori ultra-rapizi") sau la subiecții a căror capacitate de a metaboliza medicamentul sau unde rata de metabolizare nu a fost determinată cu un metabolit este necunoscută. test special. Doza recomandată de Cerdelga este o capsulă de două ori pe zi la pacienții cu activitate metabolizată normalizată (metabolizatori intermediari sau extensivi). La pacienții ale căror organisme le metabolizează lent (metabolizatori lenți), doza recomandată este o capsulă o dată pe zi. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum funcționează Cerdelga - eliglustat?
Substanța activă din Cerdelga, eliglustat, acționează prin blocarea acțiunii unei enzime implicate în producerea de glucozilceramidă. Deoarece acumularea acestei grăsimi în organe precum splină, ficat și oase este responsabilă de simptomele bolii Gaucher de tip 1, reducerea producției acesteia contribuie la limitarea acumulării acesteia în astfel de organe, care, prin urmare, funcționează mai bine.
Ce beneficii a prezentat Cerdelga - eliglustat pe parcursul studiilor?
Cerdelga sa dovedit a fi eficientă în tratamentul bolii Gaucher în două studii principale. Primul studiu, care a examinat în primul rând reducerea dimensiunii splinei, a fost urmat de 40 de pacienți netratați anterior cu boala Gaucher de tip 1. Subiecții tratați cu eliglustat au prezentat o reducere medie a dimensiunii splinei cu 28% comparativ cu creșterea de 2% observată la pacienții tratați cu placebo (un preparat inactiv) la nouă luni după tratament. Pacienții tratați cu Cerdelga au prezentat, de asemenea, o îmbunătățire a altor semne ale bolii, incluzând o reducere a dimensiunii hepatice și o creștere a nivelului hemoglobinei (proteina găsită în celulele roșii care transportă oxigen în organism). Eficacitatea Cerdelga a fost demonstrată și într-un alt studiu care a implicat 160 de pacienți cu boala Gaucher de tip 1, tratați anterior cu o terapie de substituție enzimatică absentă și în care simptomele bolii au fost mai jos de control. Unii pacienți au fost tratați cu Cerdelga, în timp ce alți pacienți au fost tratați cu terapie de substituție enzimatică. Acest studiu a arătat că, după un tratament de un an, boala a rămas stabilă la 85% dintre subiecții tratați cu Cerdelga, comparativ cu 94% dintre pacienții care au continuat terapia de substituție enzimatică.
Care sunt riscurile asociate cu Cerdelga - eliglustat?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Cerdelga (care poate afecta mai mult de 1 din 10 persoane) este diareea, care afectează aproximativ 6 din 100 de pacienți. Majoritatea reacțiilor adverse sunt ușoare și tranzitorii. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate la Cerdelga, a se consulta prospectul. Cerdelga nu trebuie administrat în asociere cu anumite medicamente care pot interfera cu capacitatea organismului de a-l degrada, deoarece această interferență poate afecta nivelurile de Cerdelga din sânge. Pentru lista completă a limitărilor, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Cerdelga - eliglustat?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a decis că beneficiile produsului Cerdelga sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acestuia pentru utilizare în UE. Cerdelga sa dovedit a fi eficientă în ameliorarea simptomelor bolii la majoritatea pacienților netratați anterior cu boala Gaucher de tip 1, precum și în menținerea bolii stabile la majoritatea pacienților tratați anterior cu terapie de substituție enzimatică. Cu toate acestea, o minoritate de pacienți (aproximativ 15%) care au trecut de la o terapie de înlocuire a enzimei la Cerdelga nu au răspuns optim după un an de tratament. Pentru acești pacienți, trebuie luate în considerare și alte opțiuni de tratament. Progresia bolii trebuie monitorizată periodic la toți pacienții care trec de la o terapie de substituție enzimatică la Cerdelga. În ceea ce privește siguranța, deși efectele nedorite au fost în general ușoare și tranzitorii, CHMP a recomandat investigarea suplimentară a siguranței medicamentului pe termen lung.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Cerdelga - eliglustat?
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Cerdelga este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Cerdelga, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de către personalul medical și pacienții. În plus, compania care comercializează Cerdelga va furniza medicilor și pacienților materiale de informare pentru a se asigura că numai pacienții cu boală Gaucher de tip 1 sunt tratați cu Cerdelga și că medicamentul nu este utilizat în asociere cu alte medicamente care modifică semnificativ niveluri în sânge. Toți pacienții cărora li se va prescrie Cerdelga vor primi un card de alertă. Compania va păstra, de asemenea, o evidență a pacienților tratați cu Cerdelga pentru a evalua siguranța pe termen lung a medicamentului. Informații suplimentare pot fi găsite în rezumatul planului de gestionare a riscurilor.
Mai multe informații despre Cerdelga - eliglustat
La 19 ianuarie 2015, Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață valabilă pentru Cerdelga, valabilă în întreaga Uniune Europeană. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Cerdelga, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul. Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind Cerdelga este disponibil pe site-ul Agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Desemnarea unei boli rare. Ultima actualizare a acestui rezumat: 01-2015.
