Ce este Naglazyme?
Naglazyme este o soluție perfuzabilă (picurare într-o venă). Conține substanța activă galsulfaza.
Pentru ce se utilizează Naglazyme?
Naglazyme se utilizează în tratamentul pacienților cu mucopolizaharidoză VI (MPS VI sau sindromul Maroteaux-Lamy). Această boală este cauzată de lipsa unei enzime numite arilsulfatază B, necesară pentru descompunerea substanțelor în organism, cunoscute sub numele de glicozaminoglicani (GAG). Dacă enzima nu este prezentă, GAG-urile nu pot fi descompuse și acumulate în celule. Semnele bolii apar, cele mai evidente printre acestea fiind statura scurtă, capul mare și dificultatea mersului pe jos. Boala este, de obicei, diagnosticată la copiii cu vârsta cuprinsă între unu și cinci ani.
Deoarece numărul pacienților cu MPS VI este scăzut, boala este considerată "rară"; Naglazyme a fost desemnat un "medicament orfan" (un medicament folosit pentru boli rare) la data de 14 februarie 2001.
Cum se utilizează Naglazyme?
Tratamentul cu Naglazyme trebuie supravegheat de un medic cu experiență în managementul pacienților cu MPS VI sau a bolilor similare. Acesta trebuie administrat în prezența disponibilității echipamentului de resuscitare în caz de urgență medicală.
Naglazyme este administrat în perfuzie de patru ore o dată pe săptămână. Înainte de fiecare perfuzie, pacienții trebuie să ia un antihistaminic pentru a reduce riscul reacțiilor alergice și pot, de asemenea, să primească un medicament pentru prevenirea febrei. Deși pacienții cu vârsta sub cinci ani nu au fost incluși în studiul principal privind Naglazyme, este important ca aceștia să fie tratați ca și cum ar suferi de o formă severă de MPS VI.
Cum acționează Naglazyme?
Naglazyme este o terapie de substituție a enzimei. Terapia de înlocuire a enzimei oferă pacienților enzima pe care sunt lipsiți. Substanța activă din Naglazyme, galsufaza, este o copie a enzimei umane arilsulfatază B. Naglazyme ajută la descompunerea GAG-urilor și blocarea acumulării lor în celule. Acest lucru poate imbunatati simptomele MPS VI, inclusiv distanta pe care oamenii cu aceasta boala pot merge. Galsulfaza este produsă printr-o metodă cunoscută sub numele de "tehnologie ADN recombinant": ea este alcătuită dintr-o celulă în care a fost introdusă o genă (ADN) care o face capabilă să producă enzima.
Ce studii au fost efectuate cu Naglazyme?
Naglazyme a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) într-un studiu principal cu 39 de pacienți cu MPS VI cu vârsta cuprinsă între cinci și 29 de ani. Principala măsură a eficacității a fost distanța pe care pacienții ar putea să o urmeze după 24 de săptămâni de tratament.
Ce beneficii a prezentat Naglazyme în timpul studiilor?
Naglazyme a fost mai eficace decât placebo. După 24 de săptămâni de tratament, distanța medie
mersul pe jos în 12 minute a fost mărit cu 109 de metri la pacienții tratați cu Naglazyme și 18 de metri la cei tratați cu placebo.
Care sunt riscurile asociate cu Naglazyme?
În studiile, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Naglazyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) au fost durerea la urechi, dispnee (dificultate la respirație), dureri generale și reacții la perfuzie (febră, frisoane, erupții cutanate și urticarie). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Naglazyme, a se consulta prospectul.
Naglazyme nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la galsulfaza sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.
De ce a fost aprobat Naglazyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a stabilit că, în comparație cu pacienții tratați cu placebo, tratamentul cu Naglazyme la pacienții cu MPS VI oferă beneficii cum ar fi, de exemplu, o mobilitate îmbunătățită. Naglazyme îmbunătățește ușor simptomele MPS VI; deoarece aceasta este o boală gravă și deoarece nu există tratamente alternative pentru majoritatea pacienților cu această boală, CHMP a considerat că beneficiile medicamentului Naglazyme depășesc riscurile acestuia în ceea ce privește terapia de substituție enzimatică pe termen lung la pacienții cu diagnostic confirmat de MPS VI. Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Naglazyme. Naglazyme a fost autorizat în "circumstanțe excepționale". Aceasta înseamnă că, din moment ce boala este rară, nu a fost posibil să se obțină informații complete despre Naglazyme. Agenția Europeană pentru Medicamente va analiza anual orice informații noi care vor fi disponibile cu privire la medicament și, dacă este necesar, acest rezumat va fi actualizat.
Ce informații se mai așteaptă la Naglazyme?
Compania care produce Naglazyme efectuează studii pentru a investiga eficacitatea și siguranța pe termen lung a Naglazyme la femeile gravide și care alăptează și la copiii sub vârsta de cinci ani, pentru a vedea dacă produc anticorpi (proteinele produse în organism în răspunsul la aportul de Naglazyme care ar putea afecta răspunsul la tratament) și verificarea efectelor secundare ale medicamentului. În plus, compania de fabricare efectuează studii pentru a determina doza optimă care trebuie administrată în mod regulat pacienților pe termen lung.
Care sunt măsurile de reducere a riscului asociat cu Naglazyme?
Compania care produce Naglazyme a adoptat un plan de monitorizare a siguranței și eficacității pe termen lung a medicamentului, colectând toate datele necesare de la pacienții tratați cu acesta.
Alte informații despre Naglazyme:
Comisia Europeană a acordat BioMarin Europe Limited o autorizație de introducere pe piață pentru Naglazyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 24 ianuarie 2006.
Pentru un rezumat al avizului Comitetului pentru medicamente orfane, faceți clic aici.
Pentru EPAR-ul complet al Naglazyme, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 05-2009.
