Ce este Soliris?
Soliris este un concentrat care trebuie reconstituit în soluție perfuzabilă. Conține substanța activă eculizumab.
Pentru ce se utilizează Soliris?
Soliris este indicat în tratamentul pacienților cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (EPN), o boală genetică rară care pune viața în pericol pacientului, ceea ce determină ruperea (distrugerea) celulelor roșii din sânge prea repede. Consecințele sunt anemia (scăderea numărului de celule roșii din sânge), tromboza (formarea cheagurilor în vasele de sânge) și urina întunecată.
Deoarece numărul pacienților cu PNH este scăzut, boala este considerată "rară" și Soliris a fost desemnat un "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 17 octombrie 2003.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Soliris?
Soliris trebuie administrat de un medic specialist, cum ar fi un medic sau o asistentă medicală, sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul pacienților cu afecțiuni ale sângelui.
Tratamentul cu Soliris constă în administrarea prin perfuzie (picurare în venă) a 600 mg de produs pe durata a 25-45 de minute o dată pe săptămână, urmată de o doză de 900 mg în săptămâna a cincea. Doza trebuie apoi menținută la 900 mg, administrată aproximativ la fiecare două săptămâni. Cu cel puțin două săptămâni înainte de începerea tratamentului cu Soliris, toți pacienții trebuie vaccinați împotriva meningitei cauzate de bacteria Neisseria meningitidis și trebuie revaccinate în conformitate cu liniile directoare actuale.
Pacienții cărora li se administrează Soliris trebuie să primească o fișă specială care să explice simptomele anumitor tipuri de infecții, cu avertismentul de a solicita asistență medicală imediată în cazul unor astfel de simptome.
Cum acționează Soliris?
Substanța activă din Soliris, eculizumab, este un anticorp monoclonal. Un anticorp monoclonal este un anticorp (un tip de proteină) conceput să recunoască și să se lege de o structură specifică (antigenul) prezentă în organism. Eculizumab a fost conceput pentru a se lega de proteina complementară C5, o parte din sistemul de apărare al organismului numită "complement". La pacienții cu EPN prezintă un defect al proteinei CD59 localizată pe suprafața celulelor roșii din sânge, care, în mod normal, împiedică completarea de atacul celulelor. Ca o consecință a acestui defect, complementul distruge celulele roșii din sânge. Prin blocarea proteinei complementare C5, eculizumab previne completarea de atacul celulelor, reducerea lizării lor și ameliorarea simptomelor bolii.
Ce studii au fost efectuate pe Soliris?
Efectele Soliris au fost testate mai întâi pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om.
Soliris a fost studiat într-un studiu principal care a implicat 88 de adulți cu PNH care au suferit cel puțin patru transfuzii de anemie în anul precedent. Soliris a fost comparat cu placebo (un tratament inactiv). Principalele măsuri de eficacitate au fost numărul de pacienți în care concentrațiile hemoglobinei (o proteină descoperită în celulele roșii din sânge) au rămas mai mari decât nivelurile țintă individuale și numărul de transfuzii de celule roșii din sânge a fost necesar în primele 26 săptămâni de tratament .
Ce beneficii a prezentat Soliris în timpul studiilor?
Soliris a fost mai eficace decât placebo în ameliorarea simptomelor EPN. În studiul principal, 49% dintre pacienții (21 din 43) tratați cu Soliris au avut niveluri stabile de hemoglobină și, în medie, nu au avut nevoie de transfuzii de celule roșii din sânge. În comparație, niciunul dintre cei 44 de pacienți care au luat placebo nu a avut niveluri stabile de hemoglobină și au avut nevoie, în medie, de 10 transfuzii.
Care sunt riscurile asociate cu Soliris?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Soliris (observat la mai mult de 1 pacient din 10) este durerea de cap. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Soliris, a se consulta prospectul.
Soliris nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la eculizumab, proteine de șoarece sau oricare alte substanțe sau care sunt afectate sau presupuse că suferă de deficite ereditare de complement. Datorită riscului crescut de meningită, Soliris nu trebuie administrat persoanelor infectate cu Neisseria meningitidis sau care nu au fost vaccinate împotriva acestei bacterii.
De ce a fost aprobat Soliris?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotărât că beneficiile Soliris depășesc riscurile sale în tratamentul pacienților cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (EPN), dar au remarcat că dovada beneficiului Soliris este limitată la subiecți deja supus anterior transfuziilor de sânge. Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Soliris.
Ce măsuri sunt luate pentru a se asigura utilizarea în siguranță a Soliris?
Compania care produce Soliris va conveni asupra detaliilor unui sistem în fiecare stat membru care să garanteze că distribuția medicamentului are loc numai după ce a verificat dacă pacientul a fost vaccinat corespunzător. De asemenea, va oferi medicilor și pacienților informații cu privire la siguranța medicamentului și va verifica dacă medicii care îl prescriu îl folosesc în siguranță.
Informații suplimentare despre Soliris
La 20 iunie 2007, Comisia Europeană a acordat Alexion Europe SAS o autorizație de introducere pe piață pentru Soliris, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.
Pentru un rezumat al avizului Comitetului pentru medicamente orfane pe Soliris, faceți clic aici.
Pentru versiunea EPAR completă a Soliris, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 04-2009
