Ce este Raxone - Idebenone și pentru ce este destinat?
Raxone este un medicament indicat pentru tratamentul tulburărilor vizuale la adulți și adolescenți cu vârsta de 12 ani cu neuropatie ereditară Leber (LHON), o boală moștenită caracterizată prin pierderea progresivă a vederii. Raxone conține ingredientul activ idebenonă.
Deoarece numărul pacienților cu neuropatie Leber ereditară este scăzut, boala este considerată "rară" și Raxone a fost desemnat un "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 15 februarie 2007.
Raxone este un medicament "hibrid". Aceasta înseamnă că Raxone este analog cu un "medicament de referință" care conține același ingredient activ, dar cu o altă formulă. Medicamentul de referință al Raxone este Mnesis (comprimate de 45 mg).
Cum să utilizați Raxone - Idebenone?
Raxone poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală. Tratamentul trebuie inițiat și supravegheat de un medic cu experiență în LHON. Medicamentul este disponibil sub formă de comprimate de 150 mg, iar doza recomandată este de două comprimate de trei ori pe zi, care trebuie administrată împreună cu alimentele.
Cum acționează Raxone - Idebenone?
Substanța activă din Raxone, idebenonă, este un antioxidant care acționează asupra mitocondriilor (structuri celulare care produc energia necesară pentru funcționarea celulelor). Mutațiile (defectele) materialelor genetice ale mitocondriilor sunt observate la pacienții cu neuropatie optică leber ereditară. Acest lucru înseamnă că mitocondriile nu funcționează corect și, în loc să genereze energie, produc forme toxice de oxigen (radicali liberi) care dăunează celulelor nervoase ale ochiului responsabile de vederea. Se crede că idebenona contribuie la îmbunătățirea producției de energie prin restabilirea funcției mitocondriale, pentru a preveni deteriorarea celulelor și pierderea vederii observate în LHON.
Ce beneficii a prezentat Raxone - Idebenone în timpul studiilor?
Raxone a fost studiat într-un studiu principal care a implicat 85 de pacienți cu neuropatie ereditară Leber optică, în care Raxone a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) pe o perioadă de 24 de săptămâni. Principala măsură a eficacității a fost îmbunătățirea viziunii, cea mai mare parte a numărului de scrisori pe care pacienții au putut să le citească prin examinarea vederii standard cu o tabelă optotip. La sfârșitul studiului, pacienții tratați cu Raxone au putut citi o medie de 3-6 litere mai mult decât cei care au primit placebo. În plus, unii pacienți care nu au putut citi tabelul optotype (clasificat ca "off chart") la începutul studiului au putut citi cel puțin o linie la sfârșitul tratamentului, care a reprezentat altul un rezultat clinic important. În plus, la 30% dintre subiecții tratați cu Raxone (16 din 53), s-a observat o recuperare semnificativă clinic a vederii la cel puțin un ochi, comparativ cu 10% dintre pacienți (3 din 29) din grupul placebo.
Date suplimentare care susțin beneficiile Raxone au fost extrase dintr-un program de acces extins, cu ajutorul căruia Raxone a fost pus la dispoziția pacienților individuali care nu participă la un studiu clinic, precum și dintr-un sondaj de studiu de caz, din pacienții cu LHON care nu au suferit niciun tratament.
Din analizele tuturor acestor date, un model coerent a reieșit că, în general, un procent mai mare de pacienți tratați cu Raxone au prezentat îmbunătățiri ale vederii comparativ cu pacienții netratați sau tratați cu placebo.
Care sunt riscurile asociate cu Raxone - Idebenone?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Raxone (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt nazofaringita și tusea; există de asemenea frecvente diaree ușoară până la moderată și dureri de spate scăzute (care pot afecta până la 1 din 10 persoane).
Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate cu Raxone și a limitărilor sale, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Raxone - Idebenone?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției a decis că beneficiile Raxone sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acestuia în UE.
Comitetul a remarcat absența terapiilor pentru prevenirea sau tratamentul tulburărilor vizuale la pacienții cu LHON. Rezultatele studiului principal au arătat o îmbunătățire a viziunii la pacienții tratați cu Raxone și această tendință spre un efect benefic a fost confirmată de date suplimentare dintr-un program de acces mai larg și un studiu de caz.
În ceea ce privește siguranța administrării Raxone, reacțiile adverse observate cu acest medicament au fost în general ușoare sau moderate.
Raxone a fost autorizat în "circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibil să se obțină informații complete despre Raxone datorită rarității bolii. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Raxone - Idebenone?
Deoarece Raxone a fost autorizat în circumstanțe excepționale, compania care comercializează Raxone va efectua studii suplimentare privind efectele pe termen lung și siguranța medicamentului și va stabili și menține un registru al pacienților cu LHON tratați cu acest medicament.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Raxone - Idebenone?
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Raxone este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Raxone, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de personalul medical și de pacienți.
Informații suplimentare despre Raxone - Idebenone
Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Raxone, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane privind Raxone este disponibil pe site-ul web al agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / desemnarea unei boli rare.
