Ce este Ferriprox?
Ferriprox este un medicament care conține substanța activă deferipronă. Este disponibil sub formă de capsule albe (500 mg) și tablete de soluție orală (100 mg / ml).
Pentru ce se utilizează Ferriprox?
Ferriprox este indicat pentru tratamentul acumulării de fier (un exces de fier în organism) la pacienții cu talasemie majoră. Este o boală ereditară în care pacienții nu pot produce suficientă cantitate de hemoglobină, proteina conținută în celulele roșii care transportă oxigen în organism. Ferriprox se utilizează atunci când terapia cu deferoxamină (terapia standard pentru acumularea de fier) este contraindicată sau inadecvată.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Ferriprox?
Tratamentul cu Ferriprox trebuie inițiat și întreținut de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu talasemie.
Doza zilnică totală de Ferriprox este de 75-100 mg pe kilogram de greutate corporală, împărțită în trei doze divizate. Dacă se utilizează tablete, numărul comprimatelor pentru fiecare doză trebuie calculat prin rotunjire la jumătatea tabletei. Dacă se utilizează soluția orală, doza trebuie rotunjită la 2, 5 ml. De exemplu, un pacient care cântărește 70 kg trebuie să ia trei tablete și jumătate sau 17, 5 ml de soluție orală de trei ori pe zi. Nu sunt recomandate doze de peste 100 mg / kg pe zi, din cauza riscului crescut de apariție a reacțiilor adverse.
Pacienții care iau Ferriprox sau cei care îi asistă trebuie să primească un memorandum care să reamintească pacientului cum să ia în siguranță medicamentul.
Cum acționează Ferriprox?
Pacienții cu talasemie majoră trebuie să efectueze transfuzii de sânge frecvente. Când pacienții primesc transfuzii repetate, celulele roșii din sânge transfuzate aduc fier în organism, dar nu au o cale naturală de a elimina excesul de fier, care, prin urmare, tinde să se acumuleze. Cu timpul, excesul de fier poate deteriora organe importante cum ar fi inima sau ficatul. Substanța activă din Ferriprox, deferipronă, este un "chelator de fier". Se leagă de fierul prezent în organism pentru a forma un compus care poate fi excretat din organism, în principal prin urină și într-o mai mică măsură prin fecale. Acest lucru ajută la corectarea supraîncărcării cu fier și la prevenirea deteriorării datorate excesului de fier.
Ce studii au fost efectuate pe Ferriprox?
Ferriprox a fost testat pentru prima dată în trei studii care au inclus 247 de pacienți cu vârsta peste 10 ani cu talasemie majoră. În studiul principal, eficacitatea Ferriprox a fost comparată pe parcursul a doi ani cu cea a deferoxaminei la 71 de pacienți. Studiul a fost "deschis", ceea ce înseamnă că medicul și pacienții au știut ce medicament au folosit, deoarece Ferriprox este administrat pe cale orală, în timp ce deferoxamina este administrată prin perfuzie subcutanată (o injecție făcută foarte lent sub piele) pe tot parcursul nopții. Într-un studiu ulterior, a fost comparată utilizarea alternativă a Ferriprox și deferoxaminei (în fiecare săptămână, Ferriprox a fost administrată timp de cinci zile și deferoxamină timp de două zile) la 60 de pacienți cu tratament continuu cu deferoxamină 12 luni.
În toate studiile, principala măsură a eficacității a fost modificarea nivelurilor de feritină din sânge. Feritina este o proteină care acumulează fier în organism. Nivelul de feritină prezent în sânge indică cantitatea de fier acumulată în organism.
Ce beneficii a prezentat Ferriprox în timpul studiilor?
În studiul inițial care a comparat Ferriprox cu deferoxamină, valorile medii ale concentrației plasmatice de feritină au fost similare în cele două grupuri tratate. Cu toate acestea, concentrația medie de fier în ficat la pacienții tratați cu Ferriprox pare să crească mai mult decât la pacienții tratați cu deferoxamină.
În studiul de tratament alternativ, regimul de dozare care implică combinația de Ferriprox timp de cinci zile cu deferoxamină timp de două zile a arătat aceeași reducere a nivelurilor de feritină din sângele tratamentului cu deferoxamină ca monoterapie. Cu toate acestea, numărul de pacienți care au participat la studiu a fost prea mic pentru a demonstra dacă acest regim este la fel de eficient ca și terapia cu deferoxamină, singur sau nu.
Care sunt riscurile asociate cu Ferriprox?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Ferriprox (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) sunt urina roșiatică / maronie (semn că excreta fierul), greață, dureri abdominale (dureri de stomac) și vărsături. Un efect secundar neobișnuit, dar grav, este agranulocitoza (concentrații foarte scăzute de granulocite, un tip de celule albe din sânge).
Ferriprox nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la deferipronă sau la oricare alt ingredient al acestui medicament. Ferriprox nu trebuie utilizat de persoane care au prezentat episoade repetate de neutropenie (număr scăzut de neutrofile, un tip de globule albe) sau care au suferit agranulocitoză. De asemenea, Ferriprox nu trebuie utilizat cu medicamente care pot provoca neutropenie sau agranulocitoză. Medicamentul nu trebuie utilizat în timpul sarcinii sau în timpul alăptării.
De ce a fost aprobat Ferriprox?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a stabilit că beneficiile Ferriprox sunt mai mari decât riscurile asociate tratamentului acumulării de fier la pacienții cu talasemie majoră atunci când tratamentul cu deferoxamină este contraindicat sau inadecvat și, prin urmare, a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Ferriprox.
Ferriprox a fost inițial autorizat în "circumstanțe excepționale" deoarece, fiind destinat tratamentului unei boli rare, au fost disponibile informații incomplete cu privire la medicament în momentul aprobării. Întrucât societatea farmaceutică a furnizat informațiile suplimentare solicitate, condiția privind "circumstanțele excepționale" a fost eliminată la 12 aprilie 2002.
Informații suplimentare privind Ferriprox:
La 25 august 1999, Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață valabilă pentru Ferriprox în întreaga Uniune Europeană. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 25 august 2004 și la 25 august 2009. Titularul autorizației de introducere pe piață este Apotex Europe BV
Pentru versiunea completă a EPAR al Ferriprox, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 08-2009.
