Ce este și pentru ce se utilizează Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops este un medicament oftalmic (ochi) utilizat la pacienții cu vârsta de 2 ani cu cistinoză. Cistinoza este o boală moștenită caracterizată prin acumularea în organism a unei substanțe naturale numite cistină, care determină formarea de cristale dăunătoare, în special în rinichi și în cornee (membrana transparentă care constituie porțiunea anterioară a ochiului). Cystadrops este utilizat pentru a reduce acumularea de cristale de cistină în cornee.
Deoarece numărul pacienților cu cistinoză este scăzut, boala este considerată "rară" și Cystadrops a fost clasificat ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 7 noiembrie 2008.
Cystadrops conține substanța activă mercaptamină (cunoscută și sub denumirea de cisteamină)
Cum se utilizează Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops pot fi obținute numai pe bază de rețetă. Tratamentul trebuie inițiat sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul cistinozelor.
Cystadrops este disponibil sub formă de picături pentru ochi. Doza recomandată este de 1 picătură în fiecare ochi de 4 ori pe zi, în timpul orelor de veghe. Doza poate fi scăzută progresiv de către medic până la o picătură pe zi, pe baza rezultatelor examinărilor oftalmologice. Tratamentul nu trebuie întrerupt de mult timp.
Pentru mai multe informații, consultați prospectul
Cum acționează Cystadrops - Mercaptamine?
Deteriorările rezultate din acumularea de cristale de cistină în celulele corneene pot provoca probleme grave grave. Substanța activă din Cystadrops, mercaptamina, reacționează cu cistina, dizolvă-o și formând substanțe care pot fi îndepărtate din celule. Când este aplicat pe ochi, cantitatea de cistină prezentă în celulele corneei este redusă, iar afectarea ochiului este limitată.
Ce beneficii au prezentat Cystadrops - Mercaptamine în timpul studiilor?
Cystadrops a fost comparat cu o altă soluție mai puțin concentrată de picături de ochi pe bază de mercaptamină într-un studiu principal de 32 de pacienți cu vârsta de 2 ani cu cistinoză. Principala măsură a eficacității sa bazat pe reducerea cristalelor corneanice ale cistinei observate sub microscop și cuantificate cu un scor numit IVCM între 0 și 28 (unde 0 corespunde absenței cristalelor). La începutul studiului, pacienții din ambele grupuri au avut un scor mediu de 10.
Cystadrops a fost mai eficace decât medicamentul de comparație în reducerea cristalelor corneene ale cistinei după 3 luni de tratament: la pacienții tratați cu Cystadrops, scorul IVCM a scăzut cu 4, 6 puncte, în timp ce la cei tratați cu medicamentul comparator sa redus de 0, 5 puncte. Tratamentul cu Cystadrops a contribuit, de asemenea, la reducerea fotofobiei (disconfort la nivelul ochiului asociat expunerii la lumină intensă).
Care sunt riscurile asociate cu Cystadrops - Mercaptamine?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Cystadrops (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt ochiul și includ durerea, mâncărimea și iritarea ochilor, creșterea rupturilor, vederea încețoșată și hiperemia oculară (roșeață). Aceste efecte sunt, de obicei, ușoare sau moderate în intensitate și nu sunt durabile.
Pentru lista completă a tuturor restricțiilor și efectelor secundare raportate la Cystadrops, a se consulta prospectul
De ce a fost aprobat Cystadrops - Mercaptamine?
Picăturile oftalmice pe bază de picături pe bază de picături pe bază de picături, produse local la farmacii sau spitale, au fost utilizate de mulți ani pentru a trata simptomele ochiului cistinoză. Mai mult, un studiu a arătat că Cystadrops este eficient în reducerea cristalelor corneene ale cistinei. Medicamentul a îmbunătățit și alte simptome de cistinoză, cum ar fi fotofobia. În ceea ce privește siguranța, efectele secundare ale ochiului, deși foarte frecvente, sunt, de obicei, controlabile.
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției a decis că beneficiile Cystadrops sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acesteia pentru utilizare în UE.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea eficientă și sigură a Cystadrops - Mercaptamine?
Recomandările și precauțiile care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienții pentru utilizarea sigură și eficientă a Cystadrops au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului.
Mai multe informații despre Cystadrops - Mercaptamine
Pentru EPAR-ul complet al Cystadrops, consultați site-ul internet al Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Cystadrops, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind Cystadrops este disponibil pe site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / desemnarea unei boli rare.
