Ce este Cystadane?
Cystadane este o pulbere orală care conține substanța activă betaina anhidră.
Pentru ce se utilizează Cystadane?
Cystadane se utilizează în tratamentul homocistinurii, ca supliment la alte terapii, cum ar fi vitamina B6 (piridoxină), vitamina B12 (cobalamină), folat și o dietă specifică.
Homocistinuria este o boală ereditară (genetică) în care organismul nu reușește să metabolizeze complet metionina de aminoacizi. Metionina este prezentă în mod natural în proteinele alimentare și, de obicei, este transformată în homocisteină, apoi în cisteină. Pacienții cu homocistinurie nu pot transforma homocisteina în cisteină; ca urmare, homocisteina se acumulează în sânge și urină. Simptomele tipice pentru homocistinurie includ: tromboza (formarea cheagurilor de sânge în vasele de sânge), fragilitatea osoasă, anomaliile scheletice, ectopia lentis (anomalia pentru care cristalina este deplasată în raport cu poziția normală) și retardul. Este o boală gravă cu o rată ridicată a mortalității. Cystadane se utilizează la pacienții cu toate cele trei tipuri de homocistinurie cunoscute, cauzate de deficiența substanțelor necesare metabolizării metioninei ("cystationin beta-synthase" [CBS] sau "5, 10-metilenetrahidrofolat reductaza" [MTHFR] ) sau de la defectele metabolismului cofactorului de cobalamină (cbl).
Deoarece numărul pacienților cu homocistinurie este scăzut, boala este considerată rare și Cystadane a fost desemnat ca "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 9 iulie 2001.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Cystadane?
Tratamentul cu Cystadane trebuie supravegheat de un medic care are experiență în tratamentul pacienților cu homocistinurie.
Doza standard de Cystadane recomandată la pacienții cu vârsta peste 10 ani este de 6 g pe zi, împărțită în două doze egale. Copiii cu vârsta sub 10 ani trebuie să ia 100 mg pe kilogram de greutate corporală pe zi, împărțită în două doze egale. Doza pentru copii poate fi ajustată în funcție de răspunsul la tratament (monitorizat prin măsurarea concentrațiilor de homocisteină din sânge); cu toate acestea, creșterea frecvenței de două ori pe zi sau doza de peste 150 mg pe kilogram de greutate corporală nu îmbunătățește beneficiile Cystadane. Scopul tratamentului este menținerea nivelurilor plasmatice de homocisteină sub 15 μM sau la cea mai mică valoare posibilă. Acest rezultat este de obicei realizat într-o lună.
Împreună cu Cystadane 3 sunt furnizate linguri de dozare, care dau 100 mg, 150 mg și 1 g de
praf. Doza trebuie complet dizolvată în apă, suc, lapte, hrană pentru copii sau alimente și trebuie să fie ingerată imediat după amestecare.
Cum acționează Cystadane?
Betaina este o substanță naturală extrasă din sfecla de zahăr. În homocistinurie, betaina reduce nivelurile plasmatice ale homocisteinei prin facilitarea reacției în organism numită "remethylation", prin care homocisteina este din nou transformată în metionină. În acest fel simptomele bolii se îmbunătățesc.
Ce studii au fost efectuate pe Cystadane?
Compania a prezentat date despre Cystadane din literatura de specialitate. Dintre acestea, au existat 202 de rapoarte care descriu efectele Cystadane, administrate în diferite doze, asupra nivelurilor de homocisteină la pacienții cu homocistinurie de vârste diferite. Pentru 140 de pacienți, au fost furnizate, de asemenea, informații privind simptomele, doza și durata tratamentului și alte medicamente
simultan. Majoritatea pacienților au luat, de asemenea, vitamina B6 sau B12 sau acid folic. Informațiile din aceste studii au fost comparate cu rapoartele publicate care descriu rezultatul observat la pacienții netratați cu aceeași boală.
Ce beneficii a prezentat Cystadane în timpul studiilor?
Pacienții care au luat Cystadane au prezentat o reducere mai mare a nivelului de homocisteină față de pacienții netratați, asociată cu ameliorarea simptomelor cardiovasculare (inima și vasele de sânge) și a sistemului nervos îmbunătățit raportat de aproximativ trei sferturi din pacienți sub tratament cu Cystadane. Medicamentul a fost eficace în tratarea pacienților cu toate cele trei tipuri de homocistinurie.
Care sunt riscurile asociate cu Cystadane?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Cystadane (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt nivelele
metionină plasmă ridicată. La pacienții care utilizează Cystadane este necesară monitorizarea concentrațiilor de metionină, deoarece creșterea acestor niveluri poate fi asociată cu edem cerebral (umflarea creierului). Pacienții care suferă de simptome de edem cerebral, cum ar fi dureri de cap de dimineață cu vărsături sau tulburări vizuale, ar trebui să-i spună medicului, deoarece tratamentul cu Cystadane poate fi necesar să fie oprit. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Cystadane, a se consulta prospectul. Cystadane nu trebuie utilizat la pacienții care prezintă hipersensibilitate (alergie) la betaină.
De ce a fost aprobat Cystadane?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că, în ciuda studiilor sistematice limitate efectuate asupra Cystadane, medicamentul este util ca terapie adjuvantă în tratamentul homocistinurii, ca supliment al terapiilor pe bază de vitamine și în combinație cu dieta specifică. Comitetul observă că Cystadane nu înlocuiește alte tratamente.
CHMP a hotărât că beneficiile Cystadane sunt mai mari decât riscurile sale ca o suplimentare a homocistinurii dacă sunt utilizate în conformitate cu indicațiile produsului și au recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea în siguranță a Cystadane?
Producătorul Cystadane va stabili un registru al pacienților care iau medicamentul
să le monitorizeze siguranța. În special, el va monitoriza cazurile de edem cerebral, care au fost observate la un număr mic de pacienți în timpul studiului medicamentului.
Alte informații despre Cystadane:
Comisia Europeană a acordat Orphan Europe SARL o autorizație de introducere pe piață pentru Cystadane, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 15 februarie 2007.
Faceți clic aici pentru a înregistra denumirea Cystadane ca medicament orfan.
Pentru versiunea completă a EPAR a medicamentului Cystadane, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 01-2007.
