Ce este Carbaglu?
Carbaglu este un medicament care conține substanța activă numită acid carglumic. Este disponibil sub formă de tabletă dispersabilă. "Dispersibil" înseamnă că tabletele pot fi dispersate (amestecate) în apă.
Pentru ce se utilizează Carbaglu?
Carbaglu este prescris pentru tratamentul hiperamonemiei (nivel ridicat de amoniac în sânge) la pacienții fără o enzimă numită N-acetilglutamat sintază (NAGS). Această enzimă ajută în mod normal la metabolizarea amoniacului. Dacă enzima nu este prezentă, amoniacul nu poate fi descompus și se acumulează în sânge. Este o boală extrem de rară. Pacienții cu deficit sever total de NAGS dezvoltă rapid concentrații mari de amoniac în sânge la scurt timp după naștere. Pacienții cu deficiență parțială de NAGS (o formă mai ușoară a bolii) pot prezenta simptome ale bolii în orice moment al vieții, după un eveniment stresant, cum ar fi o infecție sau o boală virală.
Având în vedere numărul mic de pacienți cu deficiență de NAGS, Carbaglu a fost desemnat ca produs medicamentos orfan (un medicament utilizat pentru tratarea bolilor rare) la 18 octombrie 2000.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Carbaglu?
Tratamentul cu Carbaglu trebuie să înceapă sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul tulburărilor metabolice. Tratamentul poate începe încă din prima zi a vieții. Doza zilnică inițială trebuie să fie de 100 mg pe kilogram greutate corporală, dar poate fi utilizată până la 250 mg / kg dacă este necesar. Doza trebuie apoi ajustată pentru a menține concentrațiile normale de amoniac în sânge; dozele zilnice sunt în mod normal între 10 mg / kg și 100 mg / kg. Tabletele trebuie dispersate (amestecate) într-o mică doză de apă înainte de a fi administrate pacientului. Ele pot fi ușor împărțite în două jumătăți egale una cu cealaltă. Medicamentul trebuie administrat pe toată durata vieții pacientului.
Cum acționează Carbaglu?
Persoanele cu deficiență de NAGS nu sunt capabile să descompună și să elimine amoniacul. Când se întâmplă acest lucru, se determină o acumulare de amoniac în sânge, care este toxică pentru organism și mai ales pentru creier. Carbaglu are o structură foarte asemănătoare cu N-acetilglutamatul, care activează o enzimă capabilă să descompună amoniacul. Prin urmare, Carbaglu favorizează descompunerea amoniacului, reducând concentrațiile de amoniac din sânge și efectele sale toxice.
Ce studii au fost efectuate pe Carbaglu?
Carbaglu a fost studiat la 20 de pacienți, dintre care 12 au fost afectați de deficit de NAGS și tratați timp de aproximativ trei ani în medie. Ceilalți opt pacienți au fost tratați pentru hiperamonemie datorită altor cauze. Compania a prezentat, de asemenea, informații de la publicații privind alți patru pacienți tratați cu ingredientul activ al lui Carbaglu.
Ce beneficii a prezentat Carbaglu în timpul studiilor?
La majoritatea pacienților, tratamentul cu Carbaglu a determinat o normalizare a nivelului de amoniac. Pacienții tratați cu Carbaglu au rămas stabili fără a fi nevoie de restricții dietetice sau alte medicamente.
Care sunt riscurile asociate cu Carbaglu?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Carbaglu (observat la 1-10 pacienți din 100) este transpirația crescută. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Carbaglu, a se consulta prospectul.
Carbaglu nu trebuie administrat persoanelor care sunt hipersensibile (alergice) la acidul carglumic sau la oricare dintre celelalte componente.
De ce a fost aprobat Carbaglu?
Deficiența NAGS este o boală serioasă, gravă, cu consecințe potențial devastatoare și pentru care nu există alt tratament similar. Pe baza informațiilor limitate privind eficacitatea și siguranța medicamentului furnizat, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că Carbaglu este eficace în normalizarea nivelurilor de amoniac din sânge. Comitetul a decis că beneficiile Carbaglu sunt mai mari decât riscurile asociate tratamentului hiperamonemiei din cauza deficienței NAGS și, prin urmare, a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Carbaglu.
Carbaglu a fost autorizat inițial în "circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibilă obținerea de informații complete cu privire la medicament deoarece acesta a fost destinat pacienților cu o boală rară. Întrucât societatea a furnizat informațiile suplimentare solicitate, restricția "în circumstanțe excepționale" a scăzut la 26 iunie 2006.
Mai multe informații despre Carbaglu
Comisia Europeană a acordat Orphan Europe o autorizație de introducere pe piață pentru Carbaglu, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la data de 24 ianuarie 2003. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 24 ianuarie 2008.
Pentru a înregistra statutul de orfan al Carbaglu, faceți clic aici.
Pentru versiunea EPAR completă a Carbaglu, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 04-2008.
