Ce este Cerezyme?
Cerezyme este o pulbere cu care se prepară o soluție perfuzabilă (picurare într-o venă). Conține substanța activă imiglucerază.
Pentru ce se utilizează Cerezyme?
Cerezyme se utilizează pentru tratamentul pe termen lung al pacienților cu boală Gaucher. Boala Gaucher este o boală rară moștenită, caracterizată prin lipsa unei enzime numite glucocerebrozidază, care în mod normal descompune un produs lipidic deșeuri numit glucocerebroside. Fără această enzimă, glucocerebrozidul lipidic se acumulează în organism, de obicei în ficat, splină și măduvă osoasă, declanșând simptomele bolii: anemie (nivel scăzut al globulelor roșii din sânge), oboseală, tendință la vânătăi și sângerare, umflarea splinei și ficatului, durere osoasă și fracturi.
Cerezyme este indicat la pacienții cu boală Gaucher de tip 1, care nu afectează celulele nervoase sau tip 3, care afectează celulele nervoase pe perioade lungi de timp. Pacienții trebuie să aibă simptome care nu afectează sistemul nervos, inclusiv una sau mai multe dintre următoarele afecțiuni:
- anemie;
- trombocitopenie (număr scăzut de trombocite în sânge);
- probleme osoase;
- mărirea ficatului sau a splinei.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Cerezyme?
Pacienții cu boală Gaucher ar trebui să fie tratați de către medici cu experiență în tratamentul acestei boli. Cerezyme se administrează în mod normal ca o perfuzie la fiecare două săptămâni. Doza și frecvența perfuzărilor trebuie adaptate fiecărui pacient pe baza simptomelor și a răspunsului la tratament. Primele perfuzii trebuie administrate lent și apoi rata de perfuzare poate fi crescută sub supravegherea unui medic sau a unei asistente medicale. Cerezyme este indicat pentru utilizarea pe termen lung.
Cum acționează Cerezyme?
În trecut, boala lui Gaucher a fost tratată cu utilizarea unei enzime numite alglucerază, care a fost preparată din placentă umană. Imigluceraza, ingredientul activ în Cerezyme, este o copie a acestei enzime, produsă printr-o metodă cunoscută sub numele de "tehnologie ADN recombinant": enzima este produsă de o celulă în care a fost inserată o genă (ADN) ceea ce o face capabilă să producă enzima. Imigluceraza înlocuiește enzima care lipsește în boala lui Gauche și promovează descompunerea glucocerebrosidei, împiedicând-o acumularea în organism.
Ce studii au fost efectuate pe Cerezyme?
Pentru boala Gaucher de tip 1, Cerezyme a fost studiat în trei studii care au implicat un total de 40 de pacienți, un număr acceptabil considerând că boala este foarte rară. Aceste studii au comparat capacitatea Cerezyme și a alglucerazei de a controla simptomele bolii Gaucher, adică creșterea numărului de celule roșii din sânge și a trombocitelor din sânge și scăderea volumului de ficat și splină. Pentru boala Gaucher de tip 3, care este extrem de rară, compania a prezentat date din articole publicate și un registru special al pacienților cu boală Gaucher.
Ce beneficii a prezentat Cerezyme în timpul studiilor?
Studiile au arătat că Cerezyme este la fel de sigur și eficient ca algluceraza în controlul simptomelor bolii Gaucher. De asemenea, sa demonstrat că pacienții pot trece în siguranță din tratamentul cu Cerezyme de la tratamentul cu alglucerază.
Care sunt riscurile asociate cu Cerezyme?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Cerezyme (observate la 1 până la 10 pacienți din 100) sunt simptomele respiratorii (dificultăți de respirație), urticarie (erupție cutanată) sau angioedem (edem subcutanat), mâncărimi și erupții cutanate. Pacienții pot dezvolta anticorpi (proteinele produse de organism ca reacție la Cerezyme, care pot compromite tratamentul) și trebuie monitorizate în timpul primului an de tratament pentru a identifica orice semne de reacții alergice la Cerezyme.
Cerezyme trebuie utilizat cu prudență la subiecții care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la imiglucerază sau la oricare dintre excipienți.
De ce a fost aprobat Cerezyme?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că Cerezyme controlează în mod eficient simptomele bolii Gaucher de tip 1 și de tip 3. Comitetul a decis că beneficiile Cerezyme sunt mai mari decât riscurile sale, cum ar fi pe termen lung, la pacienții cu diagnostic confirmat de boală Gaucher non-neuropatică (tip 1) sau boală neuropatică cronică (tip 3), care prezintă, de asemenea, manifestări clinice semnificative non-neurologice ale bolii. Comitetul a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață pentru Cerezyme.
Alte informații despre Cerezyme:
La 17 noiembrie 1997, Comisia Europeană a acordat Genzyme Europe BV o autorizație de introducere pe piață pentru Cerezyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 17 noiembrie 2002 și la 17 noiembrie 2007.
Pentru versiunea completă a cerealei EPAR, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 06-2009
