Ce este Elaprase?
Elaprase este un concentrat pentru soluție perfuzabilă care conține substanța activă idursulfaza.
Pentru ce se utilizează Elaprase?
Elaprase este utilizat pentru tratamentul pacienților cu sindromul Hunter și este destinat utilizării pe termen lung.
Sindromul Hunter, numit și mucopolizaharidoza II, este o boală ereditară rară care afectează în principal bărbații. Pacienții cu această tulburare nu produc o enzimă numită iduronat-2-sulfatază, care servește la descompunerea substanțelor numite glicozaminoglicani (GAG) în organism. Ca rezultat, GAG-urile se acumulează treptat în cele mai multe dintre aceste organe ale pacienților, dăunând-le. Aceasta determină o gamă largă de simptome, în special dificultăți de respirație și dificultăți la mers. În absența tratamentului, aceste simptome devin mai severe în timp.
Dat fiind faptul că numărul pacienților cu sindrom Hunter este mic, boala este considerată rare și la 11 decembrie 2001 Elaprase a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament utilizat pentru tratarea bolilor rare).
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Elaprase?
Elaprase se administrează în fiecare săptămână prin perfuzie intravenoasă (picurare într-o venă). Doza pentru adulți, copii și adolescenți este de 0, 5 mg / kg greutate corporală. Doza adecvată de Elaprase trebuie diluată într-o soluție salină înainte de a fi perfuzată.
Infuzia trebuie să dureze 3 ore, ceea ce poate fi redus gradual la o oră, cu condiția ca pacientul să nu manifeste reacții la perfuzie (erupție cutanată, mâncărime, febră, cefalee, hipertensiune arterială sau roșeață).
Cum acționează Elaprase?
Substanța activă din Elaprase, idursulfaza, este o copie a enzimei umane iduronat-2-sulfatază. este
produsă printr-o metodă cunoscută sub numele de "tehnologie ADN recombinant": enzima este produsă de o celulă umană în care a fost introdusă o genă (ADN) care o face capabilă să producă enzima. Idursulfaza înlocuiește enzima lipsă sau insuficientă la pacienții cu sindromul Hunter. Prin furnizarea enzimei este posibilă îmbunătățirea sau controlul simptomelor bolii.
Ce studii au fost efectuate pe Elaprase?
Efectele Elaprase au fost analizate pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om.
Principalul studiu al Elaprase a fost efectuat la 96 de pacienți de sex masculin în vârstă de 5 până la 31 de ani, iar eficacitatea medicamentului a fost comparată cu cea a unui placebo (un preparat inactiv). Principalele măsuri de eficacitate au fost funcția pulmonară ("capacitatea vitală forțată", cantitatea maximă de aer pe care pacientul o poate respira și expira) și distanța pe care pacienții o pot călători în 6 minute, măsurând efectele conjuncțiile bolii la nivelul inimii, plămânilor, articulațiilor și altor organe. Aceste măsuri au fost luate înainte de tratament și după 52 de săptămâni de tratament.
Ce beneficii a prezentat Elaprase pe parcursul studiilor?
Studiul a arătat că Elaprase îmbunătățește atât funcția pulmonară, cât și capacitatea de plimbare a pacientului. După 52 de săptămâni, pacienții tratați cu Elaprase ar putea călători 43, 3 m în 6 minute, în timp ce cei tratați cu placebo doar 8, 2 m. Medicamentul a produs de asemenea o îmbunătățire a funcției pulmonare, în timp ce o ușoară agravare a fost observată la pacienții tratați cu placebo.
Care sunt riscurile asociate cu Elaprase?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Elaprase (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt reacțiile legate de perfuzie, cum ar fi reacțiile cutanate (erupție trecătoare pe piele sau mâncărime), pirexie (febră), cefalee, hipertensiune arterială și umflături. la locul perfuziei. Alte reacții adverse foarte frecvente au fost dispepsia (arsuri la stomac) și durerea toracică. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Elaprase, a se consulta prospectul.
Elaprase nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la idursulfaza sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.
De ce a fost aprobat Elaprase?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că îmbunătățirile prezentate de studiu, oricât de modeste, reprezintă un beneficiu clinic în tratamentul
Hunter a decis că beneficiile Elaprase sunt mai mari decât riscurile sale în tratamentul pe termen lung a pacienților cu sindromul Hunter și a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Elaprase.
Elaprase a fost autorizat "în circumstanțe excepționale" deoarece, deoarece sindromul Hunter este o boală rară, nu a fost posibilă obținerea unor informații mai detaliate despre acest medicament. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) va revizui în fiecare an orice informații noi care ar putea fi disponibile și, dacă este necesar, acest rezumat va fi actualizat.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Elaprase?
Compania care produce Elaprase va examina efectele pe termen lung ale medicamentului și va investiga pentru a vedea dacă stimulează organismul să producă anticorpi (proteine speciale) împotriva medicamentului. Compania va examina, de asemenea, eficacitatea medicamentului la pacienții cu vârsta sub 5 ani și va investiga posibilele efecte asupra plămânilor, inimii sau vaselor de sânge.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea în siguranță a Elaprase?
Compania care produce Elaprase va monitoriza siguranța medicamentului printr-o investigație pe termen lung a pacienților cu sindrom Hunter, care va include o analiză a efectelor medicamentului la pacienții de sex feminin și un studiu pentru a determina dacă poate fi utilizat într-o sigur în casa pacienților.
Alte informații despre Elaprase:
Comisia Europeană a acordat Shire Human Genetic Therapies AB o autorizație de introducere pe piață pentru Elaprase, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 8 ianuarie 2007.
Faceți clic aici pentru a înregistra calificarea orfan de medicamente Elaprase.
Pentru versiunea completă EPAP a Elaprase, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 11-2006.
