Ce este și ce este Zalmoxis - limfocite modificate genetic?
Zalmoxis este un medicament utilizat ca tratament adjuvant la pacienții adulți supuși transplantului de celule stem hematopoietice (HSCT, un transplant de celule care se pot dezvolta în diferite tipuri de celule sanguine) de la un donator parțial compatibil (așa-numitul transplant haploidentic). Zalmoxis se utilizează la pacienții supuși unei transplanturi haploidentice datorită cancerelor severe de sânge, cum ar fi, de exemplu, unele leucemii și limfoame. Înainte de a fi transplantat, pacientul va fi tratat pentru a elimina celulele măduvei osoase existente, inclusiv celulele canceroase și celulele sistemului imunitar. Zalmoxis este administrat pentru a ajuta la restabilirea sistemului imunitar al pacientului după transplant.
Zalmoxis este un tip de medicament pentru terapie avansată denumit "produs de terapie cu celule somatice", care este un tip de medicament care conține celule sau țesuturi care au fost manipulate astfel încât să poată fi utilizate pentru tratarea, diagnosticarea sau prevenirea unei boli. Zalmoxis conține limfocite T (un tip de celule albe din sânge) care au fost modificate genetic1. Pentru a obține Zalmoxis, limfocitele T ale donatorului de transplant sunt separate de restul celulelor din transplant. Aceste limfocite T sunt apoi modificate genetic pentru a include o "gena suicidară".
În ceea ce privește numărul pacienților supuși unei transplanturi hematopoietice de celule stem (HSCT), Zalmoxis a fost desemnat un "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 20 octombrie 2003.
Cum se utilizează Zalmoxis - limfocite modificate genetic?
Zalmoxis poate fi obținut numai pe bază de rețetă și tratamentul trebuie efectuat sub supravegherea unui medic cu experiență în tratamentul cancerelor de sânge care utilizează transplantul de celule stem hematopoietice (HSCT).
Zalmoxis este pregătit pentru utilizare ca medicament medicamentos specific pacientului. Se administrează după o perioadă de 21-49 de zile de la transplant, dar numai dacă transplantul nu a restabilit deja sistemul imunitar al pacientului și dacă pacientul nu a dezvoltat boala transplantului împotriva gazdei (care apare atunci când celulele transplantate ataca corpul).
Zalmoxis se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (picurare) pe o durată de 20-60 de minute, în fiecare lună timp de până la patru luni, până când limfocitele T circulante ating un anumit nivel. Doza de Zalmoxis depinde de greutatea corporală a pacientului.
Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum funcționează Zalmoxis - limfocite modificate genetic?
Când se administrează după transplant, Zalmoxis ajută pacientul să acumuleze sistemul imunitar și, prin urmare, ajută la protejarea acestuia de infecții. Totuși, limfocitele T prezente în Zalmoxis pot ataca uneori corpul pacientului, provocând boala de transplant împotriva gazdei. Celulele T din Zalmoxis au o gena suicidară, făcându-le sensibile la medicamentele ganciclovir și valganciclovir. Dacă pacientul dezvoltă o boală de transplant împotriva gazdei, se administrează ganciclovir sau valganciclovir, care ucide limfocitele T care au gena suicidului, tratând astfel boala și prevenind dezvoltarea ulterioară a acesteia.
Ce beneficii a prezentat Zalmoxis - limfocite modificate genetic în timpul studiilor?
Zalmoxis a fost studiat într-un studiu principal care a implicat 30 de pacienți care au suferit transplant haploidentic datorită cancerelor de sânge severe. În acest studiu, Zalmoxis nu a fost comparat cu alte terapii. Principala măsură a eficacității a fost recuperarea sistemului imunitar măsurată prin nivelurile sanguine ale limfocitelor T. La 77% dintre pacienții tratați cu Zalmoxis (23 din 30) sistemul imunitar a fost restabilit. Boala transplantului gazdă a apărut la 10 pacienți cărora li sa administrat ulterior ganciclovir sau valganciclovir, fie singur, fie în asociere cu alte medicamente. Toți cei 10 pacienți au fost recuperați din boala de transplant.
Datele din studiul principal au fost, de asemenea, combinate cu date dintr-un al doilea studiu în curs de desfășurare, iar ratele de supraviețuire pentru cei 37 de pacienți tratați cu Zalmoxis (23 din studiul principal și 14 din studiul actual) au fost comparate cu cele din o bază de date cu 140 de pacienți care au fost supuși unui transplant haploidentic în trecut. Procentul pacienților care au supraviețuit un an a fost de 51% pentru pacienții cărora li sa administrat Zalmoxis, comparativ cu 34-40% pentru pacienții care nu au primit Zalmoxis.
Care sunt riscurile asociate cu Zalmoxis - limfocite modificate genetic?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Zalmoxis (care poate apărea la mai mult de 1 pacient din 10) este boala acută a transplantului împotriva gazdei (o afecțiune care se dezvoltă în aproximativ 100 de zile de la transplant). Când se utilizează Zalmoxis, această afecțiune poate fi tratată cu ganciclovir sau valganciclovir. Zalmoxis nu trebuie administrat pacienților a căror sistem imunitar a fost restabilit. În plus, nu trebuie utilizat la pacienții care au dezvoltat deja boală de transplant împotriva tratamentului care necesită o gazdă. Pentru lista completă a restricțiilor și efectelor secundare raportate la Zalmoxis, consultați prospectul.
De ce a fost aprobată Zalmoxis - limfocite modificate genetic?
Zalmoxis sa dovedit a contribui la restabilirea sistemului imun la pacienții care au suferit transplant haploidentic datorită cancerelor de sânge severe; acești pacienți au opțiuni de tratament limitate și au un prognostic slab. Profilul de siguranță al Zalmoxis este considerat acceptabil. Riscul principal este boala de transplant împotriva gazdei, dar acest lucru poate fi tratat cu succes cu ganciclovir sau valganciclovir, care ucide limfocitele T prezente în Zalmoxis. Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției a decis că, deși sunt necesare date suplimentare pentru a determina amploarea sa, beneficiile medicamentului Zalmoxis sunt mai mari decât riscurile și au recomandat aprobarea acestuia pentru utilizare în UE . Zalmoxis a obținut o "aprobare condiționată". Aceasta înseamnă că mai multe informații despre medicament vor fi disponibile în viitor, pe care compania trebuie să le furnizeze. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Zalmoxis?
Deoarece Zalmoxis a primit "aprobarea condiționată", compania care comercializează Zalmoxis va furniza rezultatele unui studiu în curs de desfășurare al pacienților cu leucemie acută cu risc crescut. Studiul va compara transplantul haploidentic, urmat de tratamentul cu Zalmoxis cu transplant haploidentic care conține limfocite T, urmat de tratamentul cu ciclofosfamidă (un medicament pentru prevenirea debutului de boală grefă contra gazdei) și cu transplant haploidentic fără limfocite T.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Zalmoxis - limfocite modificate genetic?
Compania care comercializează Zalmoxis va furniza materiale de instruire pentru profesioniștii din domeniul sănătății, cu informații detaliate privind riscurile, inclusiv boala de transplant a pacientului și modul de utilizare corectă a medicamentului. Compania va colecta, de asemenea, date de la toți pacienții tratați cu Zalmoxis, completând un registru și monitorizând progresul după tratament pentru a studia siguranța și eficacitatea medicamentului pe termen lung.
Recomandările și precauțiile care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți pentru ca Zalmoxis să fie utilizată în condiții de siguranță și eficacitate au fost, de asemenea, raportate în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospect.
Mai multe informații despre Zalmoxis - Limfocite modificate genetic
Pentru EPAR-ul complet al Zalmoxis, vizitați site-ul internet al Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Zalmoxis, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.
Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind Zalmoxis este disponibil pe site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente de uz uman / Desemnarea unei boli rare
