Ce este și ce se utilizează pentru Orphacol - acid colic?
Orphacol este un medicament care conține acid cholic, o substanță prezentă în bilă care este utilizată pentru digerarea grăsimilor. Orphacol este indicat pentru tratamentul adulților și copiilor de la o vârstă de o lună care nu pot produce biliară din cauza unei anomalii genetice. Se utilizează la pacienții care nu posedă o cantitate suficientă de două enzime hepatice specifice (oxidorductază 3β-hidroxi-Δ5-C27 sau 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductază). Acest deficit compromite capacitatea ficatului de a produce cantități suficiente din principalele componente ale bilei, așa-numitele acizi biliari primari, cum ar fi acidul cholic. Când există astfel de acizi biliari primari, organismul produce acizi biliari anormali care pot dăuna ficatului, ducând la insuficiență hepatică severă. Deoarece numărul pacienților cu erori congenitale ale sintezei primare de acid biliar este scăzut, boala este considerată "rară" și Orphacol a fost clasificat la 18 decembrie 2002 ca un "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare).
Cum se utilizează Orphacol - acidul cholic?
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală, iar tratamentul cu Orphacol trebuie inițiat și monitorizat de un medic specializat în boala hepatică. Orphacol este disponibil sub formă de capsule și trebuie administrat în fiecare zi, aproximativ în același timp, în timpul mesei. Doza zilnică este cuprinsă între 5 și 15 mg pe kg de greutate corporală, adecvată pentru fiecare pacient pe baza stării acidului biliar, pornind de la o doză zilnică minimă de 50 mg până la o doză maximă de 500 mg. La copiii care nu pot înghiți capsulele, conținutul lor poate fi adăugat în laptele unei sticle sau al unui suc de fructe. Tratamentul trebuie întrerupt dacă funcția hepatică nu se îmbunătățește pe o perioadă de trei luni.
Cum acționează Orphacol - acidul colic?
Acidul cholic este principalul acid primar al bilei produs de ficat. Acidul cholic din Orphacol înlocuiește acidul cholic care trebuie produs de organismul pacientului. În acest mod, ajută la reducerea producției de acizi biliari anormali și promovează activitatea normală a bilei în sistemul digestiv, atenuând simptomele afecțiunii.
Ce beneficii a prezentat Orphacol - acid colic în timpul studiilor?
Deoarece acidul cholic este o substanță cunoscută și utilizarea sa în aceste deficiențe enzimatice este consolidată, solicitantul a prezentat date din literatura științifică. Solicitantul a prezentat date din literatura de specialitate, colectate de la 49 de pacienți cu erori congenitale ale sintezei primare de acid biliar (38 pacienți cu deficiență de oxidoreductază 3β-hidroxi-Δ5-C27-steroid și 11 pacienți cu deficit de 3-oxo-Δ4 -steroide-5β-reductaza). Apoi a comparat efectele asupra a 28 de subiecți tratați cu acid cololic comparativ cu efectele asupra pacienților tratați cu acizi biliari diferiți sau care nu au fost supuși unei terapii de substituție. Literatura științifică a constatat că tratamentul cu acid cholic reduce cantitatea de acizi biliari anormali la pacienți, restabilește funcția hepatică normală și ajută la întârzierea sau prevenirea necesității unui transplant de ficat.
Care sunt riscurile asociate cu Orphacol - acidul cholic?
Reacțiile adverse observate cu Orphacol sunt diaree, prurit, creșterea transaminazelor (enzime hepatice) și, uneori, calculi biliari, deși frecvența acestora nu poate fi estimată în mod fiabil pe baza datelor limitate disponibile. Orphacol nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la acidul colic sau la oricare alt ingredient al acestui medicament. Nu trebuie utilizat la pacienții care iau fenobarbital, un medicament utilizat pentru tratamentul epilepsiei.
De ce a fost aprobat Orphacol - acidul colic?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a observat că utilizarea acidului cholic în tratamentul erorilor congenitale ale sintezei primare de acid biliar este bine stabilită în practica medicală și este bine documentată în literatura de specialitate, deși numărul de Cazurile documentate sunt scăzute datorită rarității condiției. Prin urmare, acesta a decis că beneficiile Orphacol sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Orphacol. Orphacol a fost autorizat în "circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibil să se obțină informații complete despre Orphacol datorită rarității bolii. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Orphacol - Acid colic?
Deoarece Orphacol a fost autorizat în circumstanțe excepționale, compania care comercializează Orphacol va crea o bază de date a pacienților tratați cu Orphacol pentru a monitoriza siguranța și eficacitatea tratamentului și va prezenta rezultatele la CHMP la intervale regulate și specifice.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a acidului orofacol - acid colic?
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Orphacol este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Orphacol, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de personalul medical și de pacienți. Compania care produce Orphacol va furniza de asemenea medicilor din toate statele membre care doresc să prescrie Orphacol un dosar care conține literatura de specialitate cu privire la produs și informații privind diagnosticarea corectă a acestor afecțiuni, riscurile de reacții adverse și utilizarea corectă a medicamentului.
Alte informații despre Orphacol - acid colic
La 12 septembrie 2013, Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață valabilă pentru Orphacol, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Orphacol, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul. Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane privind Orphacol este disponibil pe site-ul Agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Desemnarea unei boli rare. Ultima actualizare a acestui rezumat: 09-2013.
