Ce este Orfadin?
Orfadin este un medicament care conține substanța activă nitisinonă și este disponibil sub formă de capsule albe (2, 5 și 10 mg).
Pentru ce se utilizează Orfadin?
Orfadin este utilizat pentru tratamentul tirozinemiei ereditare de tip 1 (HT-1). Este o boală infantilă rară în care organismul nu poate degrada complet tirozina aminoacidului. Ca urmare, substanțele nocive se formează și se acumulează în organism, provocând probleme hepatice grave și cancer la ficat la copiii mici. Orfadin se administrează pe o dietă scăzută de aminoacizi tirozină și fenilalanină.
Deoarece numărul pacienților cu HT-1 este scăzut, boala este considerată "rară" și Orfadin i sa dat statutul de "medicament orfan" (un medicament folosit pentru boli rare) la 29 decembrie 2000.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Orfadin?
Tratamentul cu Orfadin trebuie inițiat și monitorizat de medici cu experiență în tratamentul pacienților cu HT-1. Tratamentul trebuie început cât mai curând posibil și doza de Orfadin trebuie ajustată în funcție de răspunsul pacientului și de greutatea corporală.
Doza inițială recomandată este de 1 mg pe kilogram de greutate corporală împărțită în două doze. În mod normal, capsulele sunt ingerate întregi, dar pot fi deschise și conținutul amestecat într-o cantitate mică de apă sau alimente, care trebuie imediat înghițită. Orfadin este indicat pentru utilizare pe termen lung. Pacienții trebuie monitorizați cel puțin o dată la șase luni.
Cum acționează Orfadin?
Tirozina este metabolizată în organism prin diverse enzime. Pacienții cu HT-1 sunt lipsiți de una dintre aceste enzime, astfel încât tirozina din organism nu este eliminată în mod corespunzător, dar este transformată în substanțe nocive. Nitisone, ingredientul activ din Orfadin, inhibă o enzimă care transformă tirozina în substanțe nocive. Cu toate acestea, deoarece tirozina rămâne în organism în timpul tratamentului cu Orfadin, pacienții trebuie să urmeze o dietă specială săracă în tirozină. Dieta trebuie să fie, de asemenea, săracă în fenilalanină, deoarece este transformată în tirozină în organism.
Ce studii au fost efectuate pe Orfadin?
Studiul mai amplu al lui Orfadin a fost efectuat pe 257 de pacienți din 87 de spitale din 25 de țări, ca parte a unui program "de compasiune". Este un program în care medicii pot solicita un medicament pentru un pacient înainte de a fi autorizat în cele din urmă. Studiul a observat efectul Orfadin asupra supraviețuirii și a comparat-o cu rapoartele publicate în reviste medicale care descriu supraviețuirea la pacienții cu HT-1 și tratați numai cu o dietă modificată.
Ce beneficii a prezentat Orfadin în timpul studiilor?
Principalul beneficiu al Orfadin este creșterea considerabilă a speranței de viață. De exemplu, un copil cu vârsta mai mică de două luni cu HT1 ar avea, în mod normal, doar 28% șanse să supraviețuiască cinci ani consumând numai dieta. Adăugând Orfadin la terapie, rata de supraviețuire ajunge la 82%. Cu cât terapia este începută mai devreme, cu atât mai mare este șansa de supraviețuire.
Care sunt riscurile asociate cu Orfadin?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Orfadin (observate la 1 până la 10 pacienți din 100) sunt trombocitopenia (număr scăzut de trombocite din sânge), leucopenie (număr scăzut de globule albe), granulocitopenie (nivel scăzut de granulocite, sângelui), conjunctivită (inflamația membranei care acoperă pleoapele), opacitatea corneei (obscurarea corneei, stratul transparent din fața pupilei), keratita (inflamația corneei), fotofobia (sensibilitatea crescută a ochilor la lumină) ocularele. Multe dintre aceste simptome se pot datora nivelurilor ridicate de tirozină cauzate de o dietă necorespunzătoare a pacienților. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate la Orfadin, a se consulta prospectul.
Orfadin nu trebuie administrat persoanelor care sunt hipersensibile (alergice) la nitizinonă sau la oricare dintre celelalte componente ale medicamentului.
De ce a fost aprobat Orfadin?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a constatat că Orfadin pare să fie un tratament eficient al HT-1, în special dacă acesta a început cu mult înainte ca ficatul pacientului să fie prea avariat. Orfadin oferă, de asemenea, rezultate mai bune pentru pacienți decât rezultatele obținute cu singura dietă modificată raportată în literatură. Prin urmare, CHMP a decis că beneficiile Orfadin sunt mai mari decât riscurile sale pentru tratamentul pacienților cu diagnostic confirmat de HT-1 în asociere cu o dietă slabă în tirozină și fenilalanină. Prin urmare, Comitetul a recomandat acordarea autorizației de punere pe piață pentru Orfadin.
Mai multe informații despre Orfadin
Comisia Europeană a acordat Orphan International AB o autorizație de introducere pe piață pentru Orfadin, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 21 februarie 2005.
Inițial, Orfadin a fost autorizat în "circumstanțe excepționale" deoarece, deoarece boala este rară, la momentul aprobării au fost disponibile puține informații. Întrucât societatea a furnizat informațiile suplimentare solicitate, condiția referitoare la "circumstanțe excepționale" a fost eliminată la 21 septembrie 2009.
Pentru a rezuma opinia comitetului de medicamente orfane pe Orfadin, faceți clic aici.
EPAR-ul complet pentru Orfadin este aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 07-2009.
