Ce este Holoclar și pentru ce este?
Holoclar este un tratament care conține celule stem, folosit pentru a înlocui celulele deteriorate de pe suprafața (epiteliul) corneei, membrana transparentă care liniile irisului (partea colorată a ochiului). Se utilizează la pacienții adulți cu deficit de celule stem limbice moderate până la severe, cauzate de arsuri oculare (inclusiv arsuri cauzate de substanțe chimice). Pacienții cu această afecțiune nu posedă un număr suficient de celule stem limbale, care în mod normal intervin în procesul de regenerare corneană, înlocuind celulele corneene externe care sunt deteriorate și îmbătrânite. Holoclar este un tip de medicament pentru terapie avansată numit "produs de inginerie tisulară", care este un tip de medicament care conține celulele luate din limbajul pacientului (la colțurile corneei) și apoi crescute în laborator astfel încât acestea să poată fi utilizate pentru a repara suprafața cornea deteriorată. Deoarece numărul pacienților cu deficiență de celule stem limbice este scăzut, boala este considerată "rară" și Holoclar a fost clasificat ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 7 noiembrie 2008.
Cum se utilizează Holoclar?
Holoclar trebuie utilizat numai în spital de către un oftalmolog instruit și calificat corespunzător și trebuie administrat numai pacienților ale căror celule limbale au fost utilizate la fabricarea medicamentului. În prima fază a tratamentului, pacientul primește o lambă mică de țesut sanatos de membre (1 până la 2 mm2), într-un cadru spitalicesc, care este trimis în aceeași zi producătorului medicamentului. Ulterior, celulele de țesut sunt cultivate în laborator și înghețate până la data operației. Celulele dezghețate sunt folosite pentru a produce Holoclar, crescându-le pe o membrană formată dintr-o proteină numită fibrină. Holoclar, care este compus atât din celule, cât și din membrană, este apoi trimis înapoi la spital, unde este imediat implantat în ochiul pacientului ca parte a unei proceduri chirurgicale. După luarea țesutului limbal, pacienții trebuie tratați cu antibiotice pentru a preveni o infecție a ochilor. După intervenție chirurgicală, pacientul trebuie tratat cu antibiotice și un medicament antiinflamator adecvat. Holoclar este destinat unui singur tratament. Tratamentul poate fi repetat dacă medicul curant consideră necesar. Pentru mai multe informații, consultați rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Cum funcționează Holoclar?
Ingredientul activ din Holoclar este celulele limbale ale pacienților, care includ celulele luate de pe suprafața corneei și celulele stem limbale crescute în laborator. Înainte de a utiliza Holoclar, țesutul deteriorat trebuie îndepărtat de pe suprafața corneană a ochiului afectat. Odata ce au fost implantati in ochi, celulele corneale holoclarice ajuta la inlocuirea suprafetei corneei, in timp ce celulele stem stem actioneaza ca rezervoare de celule noi, care regenera continuu corneea.
Ce beneficii a prezentat Holoclar în timpul studiilor?
Într-un studiu retrospectiv efectuat cu date clinice anterioare, sa demonstrat că Holoclar este eficient în regenerarea unei suprafețe corneene stabile la subiecții cu deficite moderate până la severe ale celulelor stem limfatice cauzate de arsuri. La un an după implantarea cu Holoclar, implantul a fost considerat de succes în 75 din 104 pacienți studiați (egal cu 72%), pe baza prezenței unei suprafețe corneene stabile fără defecte de suprafață și fără sau cu o invazie limitată de noi vase de sange (o caracteristica tipica a deficientei de celule stem limbale). S-au observat, de asemenea, reduceri ale simptomelor pacientului, incluzând durerea și inflamația, precum și îmbunătățirea viziunii.
Care sunt riscurile asociate cu Holoclar?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Holoclar (care poate afecta mai mult de 1 din 10 persoane) este blefarita (inflamația pleoapelor). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare și a restricțiilor, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Holoclar?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a Agenției a considerat că tratamentul cu Holoclar a fost eficace în restabilirea suprafețelor corneene sănătoase la pacienții cu deficit de celule stem limbice moderate până la severe cauzate de arsuri, precum și de îmbunătățirea simptomelor și viziunea. Comitetul este de părere că formele moderate până la severe ale deficitelor de celule stem reprezintă condiții serioase care, dacă sunt lăsate netratate, pot duce la o reducere severă sau la o pierdere totală de vedere. Deoarece, în general, efectele secundare ale tratamentului cu Holoclar sunt controlabile, CHMP a decis că beneficiile Holoclar sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acestuia pentru utilizare în UE. Concluzia privind raportul risc / beneficiu al Holoclar se bazează pe rezultatele a două studii retrospective (efectuate cu utilizarea datelor clinice anterioare). Compania va furniza date suplimentare dintr-un studiu prospectiv (care înregistrează rezultatele în timpul studiului). Prin urmare, Holoclar a obținut o "aprobare condiționată". Aceasta înseamnă că mai multe informații despre medicament vor fi disponibile în viitor, pe care compania trebuie să le furnizeze. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Holoclar?
Deoarece Holoclar a primit o aprobare condiționată, compania care comercializează Holoclar va furniza informații suplimentare despre acest medicament. În special, compania va pune la dispoziție date privind riscurile și beneficiile Holoclar dintr-un studiu clinic prospectiv.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura o utilizare sigură și eficientă a Holoclar?
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Holoclar este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Holoclar, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de personalul medical și de pacienți. În plus, compania care produce Holoclar va furniza profesioniștilor din domeniul sănătății informații privind utilizarea în siguranță a medicamentului, inclusiv informații privind selectarea și monitorizarea pacienților la sfârșitul studiului, precum și despre raportarea efectelor nedorite. Materiale informative vor fi de asemenea furnizate pacienților care sunt candidați la tratament. Informații suplimentare pot fi găsite în rezumatul planului de gestionare a riscurilor
Mai multe informații despre Holoclar
La 17 februarie 2015, Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață valabilă pentru Holoclar, valabilă în întreaga Uniune Europeană. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Holoclar, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului. Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane privind Holoclar este disponibil pe site-ul web al agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / desemnarea unei boli rare. Ultima actualizare a acestui rezumat: 02-2015.
