Ce este și de ce se utilizează Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron este un medicament anticanceros utilizat în tratamentul neuroblastomului, un cancer al celulelor nervoase, la pacienții cu vârste mai mari de un an. Se utilizează în două grupe de pacienți cu neuroblastom cu risc ridicat (cu o probabilitate mare de recădere):
- pacienții care au prezentat o anumită îmbunătățire cu tratamentele anterioare, inclusiv transplantul de celule stem din sânge (un transplant de celule producătoare de sânge);
- pacienții a căror neuroblastom nu s-a îmbunătățit cu alte tratamente anticanceroase sau a recidivat.
În cazul în care neuroblastomul sa repetat după tratamentul anterior, acesta trebuie stabilizat (prevenirea agravării) înainte de începerea tratamentului cu Dinutuximab beta Apeiron. În unele cazuri, când tratamentele anterioare nu au fost suficient de eficiente, Dinutuximab beta Apeiron se utilizează împreună cu un alt medicament numit interleukină-2 (aldesleukină).
Deoarece numărul pacienților cu neuroblastom este scăzut, boala este considerată "rară" și Dinutuximab beta Apeiron a fost clasificat ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 8 noiembrie 2012.
Medicamentul conține substanța activă dinutuximab beta.
Cum ar trebui să utilizez Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron se administrează prin perfuzie (picurare) într-o venă. Fiecare curs de tratament cu medicamentul este administrat timp de cinci sau zece zile la fiecare 35 de zile. Acesta este dat pentru un total de cinci cicluri. Doza recomandată depinde de greutatea și înălțimea pacientului.
În cazul apariției anumitor reacții adverse, medicul poate decide să reducă sau să întârzie administrarea dozelor sau, dacă aceste reacții sunt grave, să întrerupă tratamentul.
Tratamentul cu Dinutuximab beta Apeiron nu trebuie inițiat decât dacă pacientul are rezultate satisfăcătoare cu privire la anumite teste de sânge legate de funcția hepatică, pulmonară, renală și medulară.
Tratamentul cu Dinutuximab beta Apeiron trebuie supravegheat de un medic care are experiență în tratamentul cancerului. Trebuie administrat la un spital de către un medic sau o asistentă medicală capabilă să se ocupe de reacții alergice severe și unde sunt disponibile imediat servicii de resuscitare, dacă este necesar. Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Pentru mai multe informații, consultați rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Cum acționează Dinutuximab beta beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron este un anticorp monoclonal (un tip de proteină) conceput să recunoască și să se lege la o structură numită GD2 prezentă în cantități mari pe suprafața celulelor neuroblastomului, dar nu și a celulelor normale.
Atunci când Dinpeuximab beta Apeiron se leagă de celulele neuroblastomului, aceasta face ca acesta să fie o țintă pentru sistemul imunitar al organismului (apărarea naturală a corpului), care apoi ucide celulele canceroase.
Ce beneficii a prezentat Dinutuximab beta Apeiron în timpul studiilor?
Studiile au arătat că Dinutuximab beta Apeiron este eficient în creșterea supraviețuirii la pacienții cu neuroblastom.
Două studii au examinat date de la 88 de copii și adulți cu neuroblastom care nu s-au regresat prin alte tratamente anti-cancer sau care s-au întors. Pacienții au fost tratați cu Dinutuximab beta Apeiron plus interleukină-2 și un alt medicament numit izotretinoin. În aceste studii, 70% și 78% dintre pacienții ale căror neuroblastom nu s-au regresat prin alte tratamente au rămas încă în viață la doi ani după tratament.
Dintre pacienții cu neuroblastom recurent, 42% și 69% au fost încă în viață la doi ani după tratament. Într-un al treilea studiu, 370 de copii cu neuroblastom cu risc crescut care au regresat după alte tratamente au primit Dinutuximab beta Apeiron și izotretinoin cu sau fără interleukină-2. La începutul tratamentului, unii dintre acești pacienți nu au prezentat nici un semn de neuroblastom, iar unii au avut încă unele semne ale bolii. Dintre pacienții care nu au prezentat nici un semn de neuroblastom, 71% au rămas încă în viață la trei ani după tratament și rezultatele au fost similare, indiferent dacă tratamentul a inclus interleukină-2 sau mai puțin. Printre pacienții care au avut unele semne de neuroblastom, 63% dintre cei cărora li sa administrat interleukină-2 au fost încă în viață la trei ani după tratament, comparativ cu 54% dintre pacienții care nu au primit interleukină-2.
În aceste studii, rezultatele cu Dinutuximab beta Apeiron au fost mai bune decât cele observate anterior la pacienții tratați pentru neuroblastom fără Dinutuximab beta Apeiron.
Care sunt riscurile asociate cu Dinutuximab beta Apeiron?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Dinutuximab beta Apeiron (care pot afecta mai mult de 7 persoane din 10) sunt pirexia (febra) și durerea. Alte reacții adverse (care pot afecta mai mult de 3 din 10 persoane) sunt hipersensibilitatea (alergie), vărsăturile, diareea, sindromul pierderilor capilare (pierderea de lichid din vasele de sânge care pot determina umflarea și scăderea tensiunii arteriale) și hipotensiunea sânge scăzut).
Dinutuximab beta Apeiron nu trebuie utilizat la pacienții cu boală grefă versus gazdă (atunci când celulele transplantate atacă corpul) în formă severă sau difuză.
Pentru lista completă a tuturor restricțiilor și efectelor secundare raportate cu Dinutuximab beta Apeiron, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Dinutuximab beta Apeiron?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a remarcat absența opțiunilor terapeutice pentru prevenirea reapariției neuroblastomului cu risc ridicat.
În ansamblu, datele obținute cu Dinutuximab beta Apeiron arată că medicamentul este eficient. Cu toate acestea, sunt necesare date suplimentare pentru a înțelege pe deplin eficacitatea medicamentului.
Deși tratamentul cu Dinutuximab beta Apeiron poate provoca reacții adverse grave, siguranța medicamentului este considerată acceptabilă.
Prin urmare, CHMP a decis că beneficiile tratamentului cu Dinutuximab beta Apeiron depășesc riscurile și a recomandat aprobarea acestuia în UE.
Dinutuximab beta Apeiron a fost autorizat în "circumstanțe excepționale" deoarece nu a fost posibilă obținerea de informații complete privind Dinutuximab beta Apeiron din motive etice. Dat fiind că dinutuximab este un tratament recomandat pentru neuroblastomul cu risc ridicat, nu ar fi etic să se efectueze un studiu în care unii pacienți au primit placebo (un tratament inactiv). În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Dinutuximab beta Apeiron?
Din moment ce Dinutuximab beta Apeiron a fost autorizat în circumstanțe excepționale, compania care comercializează Dinutuximab beta Apeiron va monitoriza siguranța medicamentului pe baza unei evidențe a pacientului și va furniza actualizări anuale. Compania va efectua, de asemenea, teste pentru a obține informații suplimentare despre modul în care organismul transformă medicamentul și modul în care sistemul imunitar răspunde la medicament. Compania va furniza rezultatele unui studiu privind efectul administrării de Dinutuximab beta Apeiron împreună cu interleukina-2. In plus, el va prezenta un raport cu privire la ratele de cinci ani de supravietuire a pacientilor care au participat la studii.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Dinutuximab beta Apeiron?
Recomandările și precauțiile care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienții pentru utilizarea sigură și eficientă a Dinutuximab beta Apeiron au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului.
Alte informații despre Dinutuximab beta Apeiron
Pentru versiunea integrală EPAR a medicamentului Dinutuximab beta Apeiron, consultați site-ul internet al Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Dinutuximab beta Apeiron, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.
Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind Dinutuximab beta Apeiron este disponibil pe site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / Desemnarea unei boli rare.
