Ce este Spinraza - Nusinersen și pentru ce este potrivit?
Spinraza este un medicament utilizat pentru a trata atrofia musculară spinală (SMA) 5q, o boală genetică care provoacă slăbiciune musculară și atrofie, inclusiv mușchii pulmonari. Boala este asociată cu un defect de cromozom 5q, iar simptomele încep, de obicei, la scurt timp după naștere.
Deoarece numărul pacienților cu SMA este scăzut, boala este considerată "rară" și Spinraza a fost clasificată ca "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 2 aprilie 2012.
Spinraza conține substanța activă nusinersen.
Cum se utilizează Spinraza - Nusinersen?
Spinraza poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală, iar tratamentul trebuie inițiat de un medic cu experiență în managementul SMA.
Medicamentul este disponibil sub formă de soluție injectabilă în flacoane de 12 mg. Se administrează prin injectare intratecală (în regiunea lombară, direct în coloană vertebrală) de către un medic sau o asistentă medicală cu experiență în efectuarea acestei proceduri. Poate fi necesară sedarea pacientului (administrați un medicament pentru al liniști) înainte de administrarea Spinraza.
Doza recomandată este de 12 mg (un flacon) care trebuie administrată cât mai curând posibil după ce pacientul a fost diagnosticat cu SMA. Prima doză trebuie urmată de alte 3 doze, după 2, 4 și 9 săptămâni și apoi cu o doză la fiecare 4 săptămâni. Tratamentul trebuie continuat până când pacientul beneficiază de acesta. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Spinraza - Nusinersen?
Pacienții cu SMA nu au o proteină numită "factor de supraviețuire a neuronilor motorici" (SMN), esențial pentru supraviețuirea și funcționarea normală a neuronilor motori (celulele nervoase din măduva spinării care controlează mișcările musculare). Proteina SMN este produsă de două gene, SMN1 și SMN2. Pacienții cu SMA nu au gena SMN1, dar au gena SMN2 care produce mai ales o scurtă proteină SMN care nu funcționează atâta timp cât este o proteină cu lungime întreagă.
Spinraza este o oligonucleotidă antisens sintetică (un tip de material genetic) care permite genei SMN2 să producă proteina cu lungime întreagă care poate funcționa normal. Aceasta înlocuiește proteina lipsă, atenuând astfel simptomele bolii.
Ce beneficii a prezentat Spinraza - Nusinersen pe parcursul studiilor?
Un studiu principal care a implicat 121 de nou-născuți (vârsta medie de 7 luni) cu SMA, a arătat că Spinraza este eficient în îmbunătățirea mișcării în comparație cu placebo (injecție inactivă).
După un an de tratament, 51% dintre copiii cărora li sa administrat Spinraza (37 din 73) au înregistrat progrese în ceea ce privește dezvoltarea controlului capului, rulare, ședere, târâtoare, în picioare și mersul pe jos, în timp ce Nu s-au observat progrese similare la nou-născuții cărora li sa administrat placebo. Mai mult, majoritatea sugarilor tratați cu Spinraza au supraviețuit mai mult și au necesitat respirație asistată mai târziu decât cei cărora li sa administrat placebo.
Un alt studiu este în curs de evaluare pentru a evalua eficacitatea Spinraza la copii cu SMA mai puțin severă și diagnosticată ulterior (vârsta medie de 3 ani). Analiza intermediară a arătat rezultate consecvente cu cele ale nou-născuților la care boala a avut un debut mai timpuriu.
Care sunt riscurile asociate cu Spinraza - Nusinersen?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Spinraza (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt cefaleea și durerile de spate; totuși, la nou-născuți, aceste efecte nedorite nu au putut fi evaluate deoarece nu au putut să le comunice. Aceste efecte nedorite se crede că sunt cauzate de injecții în coloana vertebrală efectuate pentru administrarea medicamentului.
Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare și a restricțiilor asociate cu Spinraza, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Spinraza - Nusinersen?
În evaluarea sa, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a recunoscut natura gravă a bolii și necesitatea urgentă de tratament eficace.
Sa demonstrat că Spinraza determină îmbunătățiri semnificative din punct de vedere clinic la copiii mici cu boală cu grade diferite de severitate. Deși medicamentul nu a fost testat la pacienții cu cele mai severe și mai ușoare forme de SMA, este de așteptat să ofere beneficii similare acestor pacienți.
Reacțiile adverse au fost considerate a fi administrabile, deoarece cele mai multe dintre acestea sunt legate de calea de administrare a medicamentului.
Prin urmare, CHMP a decis că beneficiile Spinraza sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acesteia în UE.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Spinraza - Nusinersen?
Compania care comercializează Spinraza va efectua studii continue privind siguranța și eficacitatea pe termen lung a medicamentului la pacienții cu simptome de SMA și la pacienții care nu prezintă încă simptome.
Recomandările și precauțiile care trebuie urmate de către profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți pentru a se asigura că Spinraza este utilizată în condiții de siguranță și eficacitate au fost, de asemenea, incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și în prospectul însoțitor.
Mai multe informații despre Spinraza - Nusinersen
Pentru versiunea EPAR completă a Spinraza, consultați site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Spinraza, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamentele orfane privind Spinraza este disponibil pe site-ul web al agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / desemnarea unei boli rare.
