Ce este Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor și la ce se utilizează?
Orkambi este un medicament utilizat pentru tratamentul fibrozei chistice la pacienții cu vârsta de 12 ani sau mai mari care poartă o mutație genetică cunoscută sub numele de mutație F508del. Această mutație afectează gena care codifică o proteină, cunoscută ca regulator al conductivității transmembranare a fibrozei chistice (CFTR), implicată în reglarea producției de mucus și a sucurilor digestive. Orkambi se utilizează la pacienții care au moștenit mutația de la ambii părinți și, prin urmare, sunt purtători pe ambele copii ale genei CFTR.
Fibroza chistică este o boală ereditară care are efecte grave asupra plămânilor și a sistemului digestiv. Aceasta afectează celulele care produc mucus și sucuri digestive. În fibroza chistică secrețiile devin groase și provoacă înfundarea. Acumularea de secreții dense și vâscoase în plămâni provoacă inflamații și infecții cronice. În intestin, blocarea canalelor pancreatice încetinește digestia alimentară și provoacă o dezvoltare necorespunzătoare. Orkambi conține ingredientele active lumacaftor și ivacaftor.
Cum se utilizează Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi poate fi prescris numai de un medic cu experiență în tratamentul fibrozei chistice. Ar trebui să fie prescris numai pentru pacienții cu vârsta de 12 ani sau peste, cu mutație dovedită F508del pe ambele copii ale genei CFTR.
Orkambi este disponibil sub formă de comprimate care conține 200 mg lumafaftor și 125 mg ivacaftor. Doza recomandată de Orkambi este de două comprimate de două ori pe zi, luate la intervale de 12 ore cu alimente care conțin grăsimi, precum mese preparate cu unt sau uleiuri sau alimente care conțin ouă, brânză, nuci, lapte integral sau carne.
La pacienții cu afecțiuni hepatice sau la administrarea anumitor medicamente cunoscute a fi inhibitori puternici ai CYP3A4, poate fi necesară reducerea dozei de Orkambi.
Cum funcționează Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Fibroza chistică este cauzată de o mutație a genei CFTR. Această gena produce o proteină cunoscută sub denumirea de "regulator de conductibilitate transmembranar chistic" (CFTR), implicată în reglarea producției de mucus și sucuri digestive. Aceste mutații reduc numărul de canale pentru proteina CFTR pe suprafața celulară sau afectează funcția acesteia. Aceste canale sunt folosite pentru a transporta ioni (molecule și molecule cu încărcătură electrică) în interiorul și în exteriorul celulelor. Dacă canalele sunt defecte, mucusul și sucurile gastrice pot deveni anormal de groase și vâscoase.
Unul dintre ingredientele active conținute în Orkambi, lumacaftor, mărește numărul de proteine CFTR pe suprafața celulară, în timp ce celălalt, ivacaftor, mărește activitatea proteinei CFTR defecte. Aceasta normalizează transportul ionilor prin canalele membranare, făcând secrețiile mai puțin dense.
Ce beneficii a prezentat Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor în timpul studiilor?
Orkambi sa dovedit a fi eficace în îmbunătățirea funcției pulmonare în două studii principale cu 1 108 pacienți cu fibroză chistică în vârstă de 12 ani și peste, cu mutație F508del pe ambele copii ale genei CFTR. În studiile Orkambi, el a fost comparat cu un placebo (un tratament inactiv); ambele au fost adăugate la terapia normală administrată pacienților. Parametrul principal de eficacitate sa bazat pe îmbunătățirea procentuală a FEV1 prognozată pentru pacient, un parametru care indică buna funcționare a plămânilor.
Rezultatele primului studiu au arătat că, după 24 de săptămâni de tratament, pacienții care au luat Orkambi au avut o îmbunătățire medie a FEV1 cu 2, 41 puncte procentuale mai mare decât cei tratați cu placebo, în timp ce această valoare a fost de 2, 65 în al doilea studiu.
Tratamentul cu Orkambi a dus, de asemenea, la o reducere a numărului de exacerbări care necesită spitalizare sau terapie cu antibiotice. În general, numărul de exacerbări a fost redus cu 39% comparativ cu placebo.
Care sunt riscurile asociate cu Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Orkambi (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt dispnee (scurtarea respirației), diaree și greață (stare de rău). Reacțiile adverse grave includ afecțiuni hepatice cum ar fi enzime hepatice crescute, hepatită colestatică (acumularea de bilă având ca rezultat inflamația ficatului) și encefalopatie hepatică (o boală cerebrală cauzată de probleme hepatice). În general, aceste reacții adverse grave au apărut la mai mult de 1 din 200 de pacienți în studiile clinice.
Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate la Orkambi și a limitărilor, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a hotărât că beneficiile Orkambi sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acesteia pentru utilizare în UE.
Deși efectele benefice ale Orkambi au fost coerente în studiile efectuate și similare cu cele utilizate în tratamentul simptomelor de fibroză chistică, acestea au fost mai mici decât cele prezise pentru un medicament care acționează mai degrabă asupra mecanismului bolii decât asupra simptomelor sale. . Cu toate acestea, deoarece fibroza chistică cauzată de mutația F508del este deosebit de severă, CHMP a considerat că efectele observate au fost relevante din punct de vedere clinic pentru pacienții care nu au opțiuni terapeutice alternative. În plus, comisia a menționat că beneficiile Orkambi au fost menținute pe durata tratamentului de 48 de săptămâni. Reacțiile adverse ale Orkambi au implicat în principal funcția intestinală și respiratorie și, în general, au fost considerate ușoare până la moderate și ușor de gestionat.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Orkambi este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Orkambi, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de personalul medical și de pacienți.
Mai multe informații despre Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Orkambi, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
