Ce este Flebogammadif?
Flebogammadif este o soluție perfuzabilă (picurare într-o venă). Flebogammadif conține substanța activă imunoglobulină normală umană.
Pentru ce se utilizează Flebogammadif?
Flebogammadif este utilizat în trei grupuri principale de pacienți:
- Pacienții cu risc de infecție, deoarece nu au suficienți anticorpi (proteine naturale prezente în sânge care ajută organismul să lupte împotriva infecțiilor și a altor boli). Acești pacienți pot fi indivizi cu deficiență congenitală de anticorpi (sindromul imunodeficienței primare (PID)), precum și pacienții a căror deficiență de anticorpi se datorează unui cancer de sânge (mielom sau leucemie limfatică cronică) sau copiilor născuți cu sindrom imunodeficienței (SIDA) și supuse unor infecții frecvente. Aceste afecțiuni sunt numite sindroame de imunodeficiență și tratamentul indicat este terapia de substituție.
- Pacienții cu anumite afecțiuni ale sistemului imunitar. Acești pacienți prezintă o anomalie a sistemului imunitar (sistemul de apărare al organismului uman) care trebuie rezolvată. Acestea pot fi pacienții cu purpură trombocitopenică idiopatică (ITP) cu un număr insuficient de trombocite (componente sanguine care promovează coagularea) și care prezintă un risc crescut de sângerare și de pacienți cu anumite afecțiuni (sindrom Guillain-Barré, Kawasaki). Acest tip de tratament se numește imunomodulare (reglare imună).
- Pacienții care suferă transplant de măduvă osoasă.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Flebogammadif?
Flebogammadif se administrează, de obicei, prin perfuzie intravenoasă, de obicei de către un medic sau o asistentă medicală; administrarea poate fi de asemenea efectuată de către pacient sau de către îngrijitor după ce a fost instruit corespunzător. Doza și frecvența perfuzărilor depind de boala tratată. În cazul terapiei de substituție, poate fi necesară modificarea dozei pe baza răspunsului pacientului. Pentru informații complete, consultați rezumatul caracteristicilor produsului inclus în EPAR.
Cum acționează Flebogammadif?
Substanța activă din Flebogammadif, imunoglobulină normală umană, este o proteină foarte purificată extrasă din plasma umană (o componentă sanguină). Acesta conține imunoglobulina G (IgG), un tip de anticorp care a fost folosit în medicină încă din anii 1980 și are un spectru larg de activitate împotriva agenților infecțioși. Flebogammadif ajută la restabilirea nivelurilor anormal de scăzute de IgG din sânge până la niveluri normale. La doze mai mari, Flebogammadif poate ajuta la reglarea sistemului imunitar cu anomalii și la modularea răspunsului imunitar. Flebogammadif este produs în mod similar cu Flebogamma, un alt medicament care conține imunoglobulină umană normală, cu adăugarea unor operații în faza de purificare a produsului obținut din plasmă umană.
Ce studii au fost efectuate asupra Flebogammadif?
Deoarece imunoglobulina umană obișnuită a fost folosită de mult timp pentru a trata bolile indicate, au fost necesare doar două studii mai mici pentru a stabili eficacitatea și siguranța administrării Flebogammadif la pacienți. În primul studiu, Flebogammadif a fost utilizat ca terapie de substituție la 46 de pacienți cu PID, administrată la intervale de 21-28 zile. Principala măsură a eficacității a fost numărul de infecții bacteriene grave pe parcursul unui an de tratament.
Cel de-al doilea studiu a examinat utilizarea Flebogammadif pentru imunomodulare la 20 de subiecți cu ITP. Parametrul principal de eficacitate a fost numărul maxim de trombocite obținut în timpul celor trei luni de studiu.
În nici unul dintre cele două studii, Flebogammadif a fost comparat cu alte tratamente.
Ce beneficii a prezentat Flebogammadif în timpul studiilor?
În primul studiu, pacienții au avut o medie de 0, 021 infecții grave într-un an. Deoarece această valoare este mai mică decât pragul implicit de 1 infecție pe an, aceasta indică eficacitatea medicamentului în terapia de substituție. În cel de-al doilea studiu, până la 14 din cei 19 pacienți (egali cu 73%) care au continuat să participe la studiu au obținut valori ale trombocitelor mai mari de 50 de milioane pe mililitru cel puțin o dată în timpul studiului, confirmând eficacitatea Flebogammadif în imunomodulare.
Care sunt riscurile asociate cu Flebogammadif?
Cele mai frecvente efecte secundare observate la Flebogammadif, observate la 1-10 pacienți din 100, sunt cefaleea, pirexia (febră) și reacțiile la locul de puncție (durere și inflamație). Unele reacții adverse sunt mai frecvente dacă perfuzia are loc la viteză mare, la pacienții cu valori scăzute de imunoglobulină sau la pacienții tratați cu Flebogammadif pentru prima dată sau după o lungă perioadă de timp de la ultima doză. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Flebogammadif, a se consulta prospectul. Flebogammadif nu trebuie utilizat la persoanele care pot fi alergice la imunoglobulină umană normală sau la orice alt ingredient sau la pacienții alergici la alte tipuri de imunoglobuline, în special dacă au deficiență de imunoglobulină A (IgA) și au anticorpi IgA. Flebogammadif nu poate fi utilizat la pacienții care prezintă intoleranță la fructoză (un tip de zahăr). Trebuie luate măsuri speciale de precauție la sugari și copii, deoarece intoleranța la fructoză poate să nu fi fost încă diagnosticată și, prin urmare, poate fi fatală.
De ce a fost aprobat Flebogammadif?
Conform liniilor directoare actuale, medicamentele care s-au dovedit eficiente la pacienții cu PID și la pacienții cu ITP pot fi, de asemenea, autorizați pentru tratamentul tuturor tipurilor de imunodeficiență primară, precum și a cazurilor de deficiență de anticorpi din cauza cancerului de sânge și de SIDA la copii. De asemenea, pot fi autorizați, fără a fi nevoie să efectueze studii specifice, pentru tratamentul pacienților cu sindrom Guillain-Barré, pacienților cu boală Kawasaki și pacienților care urmează să fie supuși transplantului de măduvă osoasă.
Prin urmare, Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că beneficiile Flebogammadif depășesc riscurile asociate cu acesta pentru pacienții care necesită IgG pentru terapie de substituție, imunomodulare sau transplant de măduvă osoasă și eliberarea recomandată autorizația de introducere pe piață a produsului.
Alte informații despre Flebogammadif:
La 23 august 2007, Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață pentru Flebogammadif, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la Instituto Grifols SA.
Pentru versiunea EPAR completă a Flebogammadif, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 05-2008.
