Ce este CYSTAGON?
CYSTAGON este un medicament care conține cisteamina ca ingredient activ. Se prezintă sub formă de capsule (50 și 150 mg).
Pentru ce se utilizează CYSTAGON?
CYSTAGON este utilizat pentru tratamentul pacienților care suferă de cistinoză nefropatică (rinichi). Cistinoza este o boală ereditară rară cauzată de cistină care se acumulează în unele celule, împiedicând funcționarea normală. Această acumulare duce la probleme de rinichi și se răspândește în alte părți ale corpului, inclusiv ochii, unele glande (tiroide, pancreas, gonade), sistemul nervos central, mușchii și ficatul. Boala se manifestă prin dificultățile de creștere.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează CYSTAGON?
Luarea CYSTAGON trebuie să înceapă sub supravegherea unui medic care are experiență în tratamentul cistinozelor.
Nivelurile cistinei din leucocite trebuie măsurate pentru a ajusta doza medicamentului.
Pentru copiii de până la 12 ani, doza recomandată este de 1, 30 g / m2 / zi împărțită în patru doze
de zi cu zi.
Pentru pacienții cu vârsta peste 12 ani și peste 50 kilograme greutate, este recomandată administrarea dozei de 2 g pe zi, împărțită în patru doze zilnice. Dozele inițiale trebuie să corespundă cu 1/4 - 1/6 din dozele finale așteptate. Doza inițială trebuie crescută treptat în 4-6 săptămâni.
Cum acționează CYSTAGON?
CYSTAGON reacționează cu cistina pentru a forma cisteină și o disulfură mixtă de cisteamină și cistină.
Această disulfură mixtă este apoi extrasă din celule prin sistemul de transport al unui alt aminoacid (lizină). Cantitatea de cistină din organe este redusă, limitând daunele.
Ce studii au fost efectuate CYSTAGON?
CYSTAGON a fost testat în trei studii clinice care au inclus 234 pacienți pe o perioadă de doisprezece ani. Studiile au implicat copiii și pacienții noi recrutați mai recent, în care au fost testate două doze diferite. Având în vedere că aceasta este o condiție foarte gravă, nu a fost posibil, din motive etice, să se compare CYSTAGON direct cu un placebo. Comparația a fost efectuată, în schimb, pe un grup de pacienți tratați cu un placebo, ca parte a unui alt studiu independent. Studiile au vizat funcția renală și supraviețuirea pacienților și ratele de creștere.
Ce beneficii a prezentat CYSTAGON în timpul studiilor?
Cele trei studii au arătat că CYSTAGON întârzie patologia rinichilor și necesitatea de a recurge la dializă sau transplant renal, dacă tratamentul este început de la o vârstă fragedă de către subiecții cu funcție renală bună. De droguri, de asemenea, imbunatateste rata de supravietuire si de crestere la copiii care iau.
Care sunt riscurile asociate cu CYSTAGON?
Cele mai frecvente efecte secundare ale CYSTAGON sunt legate în principal de sistemul digestiv.
Cele mai frecvente reacții adverse raportate (apar la mai mult de 1 din 10 pacienți) sunt: anorexie (pierderea poftei de mâncare), greață, vărsături, diaree, letargie și pirexie (febră). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate la CYSTAGON, a se consulta prospectul.
CYSTAGON nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la cisteamină, la alte componente ale medicamentului sau la penicilamina. CYSTAGON nu trebuie administrat la mamele care alăptează sau în cazul unei sarcini suspecte sau suspectate (în special în primele trei luni), cu excepția cazului în care este absolut necesar.
De ce a fost aprobat CYSTAGON?
Cistinoza este o boală rară și fatală, iar CYSTAGON este considerat un medicament util
nu are alternative. Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a constatat că beneficiile CYSTAGON sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață.
CYSTAGON a fost autorizat în circumstanțe excepționale deoarece, pentru că este utilizat pentru
pentru a trata o boală rară, nu a fost posibil să se obțină informații mai detaliate despre medicament în momentul aprobării. Având în vedere faptul că societatea producătoare a furnizat informațiile suplimentare solicitate, circumstanțele excepționale au încetat la 17 aprilie 2007.
Mai multe informații despre CYSTAGON
La 23 iunie 1997, Comisia Europeană a acordat Orphan Europe o autorizație de introducere pe piață pentru CYSTAGON, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Această autorizație a fost reînnoită la 23 iunie 2002 și la 23 iunie 2007.
Puteți consulta aici versiunea completă a evaluării (EPAR).
Ultima actualizare a acestui rezumat: 06-2007
