Ce este Coagadex - factorul X de coagulare umană?
Coagadex este un medicament utilizat pentru tratarea și prevenirea sângerării (inclusiv în timpul sau după intervenția chirurgicală) la pacienții cu deficiență ereditară de factor X. Deficitul de factor X este o tulburare de sângerare cauzată de lipsa factorului X, o proteină necesară pentru coagularea sanguină normală.
Deoarece numărul pacienților cu deficiență de factor X este scăzut, boala este considerată "rară" și Coagadex a fost clasificat ca un "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 14 septembrie 2007.
Coagadex conține ingredientul activ numit factorul X de coagulare umană.
Cum se utilizează Coagadex - factorul X de coagulare umană?
Coagadex este disponibil sub formă de pulbere și solvent pentru prepararea unei soluții injectabile intravenos. Doza și frecvența injecțiilor depind de gravitatea deficienței factorului X, de mărimea și localizarea sângerării și de starea de sănătate și de greutatea pacientului.
Coagadex poate fi obținut numai pe bază de rețetă, iar tratamentul trebuie început sub supravegherea unui medic care are experiență în tratamentul tulburărilor hemoragice rare. Pacienții pot auto-injecta Coagadex acasă, după ce au primit instrucțiunile corespunzătoare. Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum funcționează Coagadex - factorul X al coagulării umane?
Pacienții cu deficiență ereditară de factor X se caracterizează prin lipsa factorului X, o proteină necesară pentru formarea crustei (cheag de sânge) care oprește sângerarea de la rană. La acești pacienți, cheagurile de sânge nu se formează corespunzător, ceea ce determină o prelungire a sângerării și vindecarea letală a rănilor. Sângele poate infiltra țesuturile înconjurătoare și poate provoca dureri locale și umflături. Sângerarea organelor interne poate apărea, de asemenea. Substanța activă din Coagadex este factorul uman X izolat din plasma donatorului de sânge. Acesta înlocuiește factorul X lipsă, favorizând coagularea sângelui și permițând un control temporar al sângerării.
Ce beneficii a prezentat Coagadex - factorul X al coagulării umane în timpul studiilor?
Coagadex a fost studiat într-un studiu principal care a implicat 16 pacienți cu deficiență de factor X, în vârstă de 12 până la 42 de ani. Pacienții care au participat la studiu au primit Coagadex ca tratament al sângerării spontane care a avut loc în timpul perioadei de tratament sau pentru a preveni sângerarea în timpul intervenției chirurgicale. Principalul parametru de eficacitate sa bazat pe evaluarea de către medic și pacient a eficacității tratamentului în prevenirea și tratamentul episoadelor hemoragice.
În ceea ce privește tratamentul hemoragiei, au fost înregistrate și examinate 187 de episoade, iar tratamentul cu Coagadex a fost evaluat ca fiind "excelent" sau "bun" în 98, 4% dintre episoadele de sângerare. În cele trei proceduri chirurgicale minore efectuate în timpul studiului, tratamentul cu Coagadex a fost considerat "excelent" în prevenirea episoadelor de sângerare.
Care sunt riscurile asociate cu Coagadex - factorul X de coagulare umană?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Coagadex (care pot afecta până la 1 din 10 persoane) sunt durerea sau înroșirea la locul injectării, oboseală (oboseală) și dureri de spate.
Reacțiile de hipersensibilitate (alergice) au fost rareori observate (până la 1 din 1000 pacienți) la pacienții tratați pentru tulburări de sângerare și pot include: edem angioneurotic (umflarea țesuturilor subcutanate), dureri de arsură și vâlvă la locul injectării, frisoane, erupție cutanată tranzitorie pe toată suprafața corporală, cefalee, urticarie, hipotensiune arterială (tensiune arterială mică), letargie, greață, neliniște, tahicardie (senzație rapidă a inimii), senzație de tensiune la nivelul pieptului, furnicături, vomă și wheezing respirator. Aceste reacții nu au fost observate în timpul studiilor clinice efectuate cu Coagadex.
Pentru lista completă a restricțiilor și efectelor secundare raportate la Coagadex, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Coagadex - factorul X de coagulare umană?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a hotărât că beneficiile Coagadex sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acestuia în UE. Având în vedere lipsa de terapii specifice pentru deficitul de factor X, CHMP a considerat că Coagadex sa dovedit a fi eficient în tratamentul și prevenirea episoadelor de sângerare la pacienții cu vârsta de peste 12 ani cu această afecțiune. Datele preliminare privind copiii cu vârsta sub 12 ani sunt în concordanță cu cele obținute la adolescenți cu vârsta de până la 17 ani. Profilul de siguranță al Coagadex a fost considerat satisfăcător pe baza datelor disponibile, cu efecte nedorite și intensitate ușoară până la moderată. Cu toate acestea, datorită rarității extreme a bolii, baza de date privind siguranța este limitată și nu se așteaptă ca evenimentele rare să fie înregistrate în timpul studiilor clinice.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Coagadex - factorul de coagulare X uman?
A fost elaborat un plan de gestionare a riscurilor pentru a se asigura că Coagadex este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Coagadex, inclusiv măsurile de precauție corespunzătoare care trebuie urmate de către personalul medical și pacienții.
Mai multe informații despre Coagadex - Factorul de coagulare umană X
Pentru versiunea integrală a EPAR al Coagadex, consultați site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente pentru om / Rapoarte publice europene de evaluare. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Coagadex, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind Coagadex este disponibil pe site-ul Agenției: ema.europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Desemnarea unei boli rare.
