Ce este Busilvex?
Busilvex este un concentrat pentru soluție perfuzabilă (picurare într-o venă) care conține substanța activă busulfan.
Pentru ce se utilizează Busilvex?
Busilvex este indicat în tratamentul "condiționării" (pregătitor) înainte de transplantul celulelor progenitoare hematopoietice (celule care generează celule sanguine) la pacienții adulți și copii. Acest tip de transplant este efectuat la cei afectați de tulburări de sânge (de exemplu, o formă rară de anemie) sau de tumori de sânge, în care este necesară înlocuirea celulelor hematopoietice. Tratamentul cu Busilvex este urmat de tratamentul cu un alt medicament (ciclofosfamidă la adulți și ciclofosfamidă sau melfalan la copii).
Deoarece numărul de pacienți care suferă acest tip de condiționări și transplanturi în Uniunea Europeană (UE) este mic, la 29 decembrie 2000 busulfanul a fost desemnat "medicament orfan" (adică un medicament utilizat în boli rare).
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Busilvex?
Busilvex trebuie administrat sub supravegherea unui medic care are experiență în transplant. Doza recomandată de Busilvex la adulți este de 0, 8 mg pe kilogram de greutate corporală. La copii și adolescenți (până la 17 ani), doza recomandată de Busilvex depinde de greutatea corporală a pacientului și variază între 0, 8 și 1, 2 mg / kg. Busilvex se administrează prin perfuzie intravenoasă centrală (injecție prin picurare într-un torace central al toracelui). Fiecare perfuzie durează două ore și este administrată pacientului la fiecare șase ore timp de patru zile consecutive înainte de tratamentul cu ciclofosfamidă sau cu melphalan și transplant. Înainte de a primi Busilvex, pacienții trebuie tratați prealabil cu medicamente anticonvulsivante (pentru a preveni convulsiile) și medicamente antiemetice (pentru a preveni vărsăturile).
Cum funcționează Busilvex?
Substanța activă din Busilvex, busulfan, aparține unui grup de așa-numiți "agenți de alchilare". Aceste substanțe sunt "citotoxice", adică ucid celulele, în special cele care se dezvoltă rapid, cum ar fi celulele canceroase sau celulele progenitoare (sau "celulele stem") (adică celulele care produc alte tipuri de celule). Busulfanul este utilizat înainte de transplant pentru a neutraliza celulele anormale și celulele progenitoare hematopoietice prezente la pacient. Acest proces se numește "mieloablație". Tratamentul cu ciclofosfamidă sau cu melfalan este apoi utilizat pentru a suprima sistemul imunitar, astfel încât apărările naturale ale corpului sunt reduse. Aceasta favorizează "altoirea" celulelor transplantate (celulele, care încep să crească și produc celulele sanguine normale).
Ce studii au fost efectuate pe Busilvex?
Efectele Busilvex au fost mai întâi testate pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om. Compania farmaceutică a prezentat date din modele experimentale obținute din literatura științifică.
Busilvex a fost studiat la pacienți, majoritatea cu cancer de sânge, care au avut nevoie de transplant de celule progenitoare hemopoietice. Au fost realizate două studii principale care au inclus 103 adulți și un studiu care a implicat 55 de copii. Parametrul principal de eficacitate sa bazat pe numărul pacienților cu mieloabilare (adică cu un număr redus de globule albe și a trombocitelor) și "grefare" (timpul necesar pentru revenirea celulelor albe la niveluri mai ridicate).
Ce beneficii a prezentat Busilvex în timpul studiilor?
Mieeloablația a fost observată la toți pacienții, adulții și copiii. Graftul a fost obținut în medie după zece zile (la adulți) sau 11 zile (la copii) în cazurile de "transplant autolog" (adică transplantul celulelor proprii ale pacientului, colectate și stocate înainte de transplant). Graftul a fost atins după 13 zile (la adulți) și 21 de zile (la copii) la transplanturi alogene (transplant de celule donator).
Care sunt riscurile asociate cu Busilvex?
În afară de reducerea numărului de celule sanguine circulante, care este scopul medicamentului, printre cele mai grave efecte nedorite ale tratamentului cu Busilvex se numără infecția, tulburări hepatice, inclusiv obstrucția unei vene hepatice, boala de transplant la gazda (când celulele transplantate atacă organismul pacientului) și tulburările respiratorii (pulmonare). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate cu Busilvex, a se consulta prospectul.
Busilvex nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la busulfan sau la oricare alt ingredient al acestui medicament. Nu trebuie administrat femeilor însărcinate. Alăptarea trebuie întreruptă la inițierea tratamentului cu Busilvex. Busilvex poate afecta fertilitatea la ambele sexe. Prin urmare, pacienții de sex feminin nu trebuie să rămână gravidă în timpul și până la șase luni după tratament, iar pacienții de sex masculin nu trebuie să se crească în timpul și până la șase luni după tratamentul cu acest medicament.
Se recomandă o atenție deosebită dacă se utilizează medicamente concomitente, cum ar fi itraconazol (utilizat pentru anumite tipuri de infecții), ketobemidonă (utilizată în tratamentul durerii) și paracetamol. Pentru mai multe detalii, consultați prospectul.
De ce a fost aprobat Busilvex?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a concluzionat că eficacitatea Busilvex a fost demonstrată și reprezintă o alternativă la comprimatele de busulfan, care implică dezavantaje, inclusiv numărul mare de comprimate care trebuie luate. CHMP a decis că beneficiile Busilvex sunt mai mari decât riscurile sale ca tratament condiționat înainte de transplantul de celule progenitoare hematopoietice. Prin urmare, Comitetul a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Busilvex.
Alte informații despre Busilvex:
La 9 iulie 2003, Comisia Europeană a acordat companiei Pierre Fabre Médicament o autorizație de introducere pe piață valabilă pentru Busilvex pe întreg teritoriul UE. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 9 iulie 2008.
Faceți clic aici pentru a înregistra statutul de orfan al Busilvex .
Pentru versiunea completă EPIL a Busilvex, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 07-2008.
