Ce este Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?
Ravicti este un medicament utilizat pentru tratamentul pe termen lung al tulburărilor ciclului uree la adulți și copii cu vârsta de două luni sau mai mult, când boala nu poate fi gestionată numai prin modificări ale dietei. Pacienții cu tulburări ale ciclului uree nu pot elimina azotul rezidual din organism din cauza lipsei unor enzime hepatice. În organism, azotul rezidual este transformat în amoniac, care este dăunător dacă se acumulează. Ravicti se utilizează la pacienții cu deficiență a uneia sau mai multora dintre următoarele enzime: carbamil fosfat sintetază I, ornitin carbamiltransferază, argininosuccinat sintetază, argininosuccinat lizat, arginază I și ornitină translocază.
Ravicti conține ingredientul activ glicerol fenilbutirat.
Deoarece numărul pacienților cu tulburări ale ciclului uree este scăzut, aceste boli sunt considerate "rare" și Ravicti a fost clasificat ca un medicament "orfan" (un medicament utilizat în boli rare) la 10 iunie 2010
Cum să utilizați Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?
Ravicti este disponibil ca un lichid (1, 1 g / ml) care se administrează pe cale orală sau prin intermediul unui tub care trece prin nas și ajunge în stomac sau trece prin stomac până la nivelul stomacului. Poate fi obținut numai pe bază de rețetă și trebuie prescris de un medic care are experiență în tratamentul pacienților cu tulburări ale ciclului ureei.
Proteinele sunt o sursă de azot, așa că Ravicti trebuie utilizat în asociere cu o dietă specială cu conținut scăzut de proteine pentru a reduce aportul de azot și, în unele cazuri, suplimentele alimentare (pe baza consumului zilnic de proteine necesare creștere și dezvoltare).
Doza de Ravicti depinde de dieta, înălțimea și greutatea pacientului. În timpul tratamentului, ar trebui efectuate teste sanguine regulate pentru a ajusta doza zilnică. Doza zilnică de Ravicti trebuie împărțită în cantități egale și administrată cu fiecare masă. Pentru mai multe informații, consultați rezumatul caracteristicilor produsului (care face parte, de asemenea, din EPAR).
Tratamentul cu Ravicti poate fi necesar pe toată durata vieții, cu excepția cazului în care pacientul primește un transplant de ficat de succes
Cum acționează Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?
Substanța activă din Ravicti, glicerol fenilbutirat, este transformată în fenilacetat în organism. Fenilaceatul se combină cu glutamina aminoacidă prezentă în proteine, care conține azot, pentru a forma o substanță care poate fi eliminată din organism prin rinichi. Acest lucru scade nivelele de azot din organism, reducând cantitatea de amoniac produsă.
Ce beneficii a prezentat Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato în timpul studiilor?
Un studiu efectuat la 88 de adulți cu tulburări ale ciclului uree a comparat Ravicti cu fenilbutirat de sodiu (un alt medicament utilizat pentru tratarea tulburărilor ciclului ureei). Principala măsură a eficacității a fost modificarea concentrațiilor de amoniac din sânge după 4 săptămâni de tratament. Studiul a arătat că Ravicti este cel puțin la fel de eficace ca și medicamentul comparativ în controlul nivelului de amoniac în sânge: nivelul mediu estimat al amoniacului a fost de aproximativ 866 micromoli pe litru la pacienții tratați cu Ravicti și 977 micromoli pe litru la pacienții tratați cu sodiu fenilbutiratul. Date suplimentare din studiile de susținere au arătat efecte similare ale Ravicti la copiii cu vârsta de 2 luni și peste.
Care sunt riscurile asociate cu Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato?
Cele mai frecvente reacții adverse la Ravicti (care pot afecta mai mult de 5 persoane din 100) sunt diareea, flatulența (trecerea de gaz), cefaleea, scăderea apetitului, vărsăturile, oboseala, senzația de rău și mirosul anormal al pielii.
Ravicti nu trebuie utilizat pentru tratamentul hiperamonemiei acute (creșterea bruscă a nivelului de amoniac în sânge). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate cu Ravicti și a limitărilor, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) al Agenției a decis că beneficiile Ravicti sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acesteia pentru utilizare în UE.
Ravicti sa dovedit a fi eficace în reducerea nivelului de amoniac în sânge la pacienții cu tulburări ale ciclului ureei. Ravicti este un medicament cu eliberare prelungită, ceea ce înseamnă că substanța activă este eliberată continuu pe tot parcursul zilei. Prin urmare, chiar eliminarea azotului rezidual are loc în mod consecvent și acest lucru generează un control mai bun asupra nivelurilor de amoniac din sânge pe parcursul zilei. Din același motiv, Ravicti nu trebuie utilizat pentru tratamentul hiperamonemiei acute, pentru care sunt necesare tratamente care acționează mai repede.
Mai mult, deoarece este disponibil în formulări lichide, Comitetul a constatat că Ravicti poate fi mai acceptabil, în special pentru copii, în comparație cu alte medicamente granulare care urmează să fie adăugate la alimente; formularea lichidă facilitează, de asemenea, administrarea tubului său la pacienții care nu pot înghiți din cauza problemelor neurologice.
Efectele nedorite ale Ravicti au fost în principal suportate de intestin și au fost considerate fezabile. Cu toate acestea, sunt așteptate date suplimentare privind siguranța pe termen lung a Ravicti.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Ravicti este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului însoțitor al Ravicti, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de personalul medical și de pacienți.
În plus, compania care comercializează Ravicti va stabili un registru de pacienți pentru a obține mai multe informații despre beneficiile și siguranța pe termen lung a medicamentului.
Informații suplimentare despre Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato
Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Ravicti, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul.
