Ce este Zavesca?
Zavesca este un medicament care conține substanța activă miglustat, disponibilă în capsule de 100 mg alb.
Pentru ce se utilizează Zavesca?
Zavesca este indicat pentru a trata două boli ereditare rare care afectează modul în care organismul metabolizează grăsimile. Ambele boli provoacă acumularea de grăsimi în organism (numite glucofingolipide). Zavesca se utilizează în următoarele cazuri:
- adulți cu boala Gaucher de tip 1 în forme ușoare până la moderate. Pacienții care suferă de aceasta nu au o enzimă (glucocerebrozidază); această deficiență determină acumularea unui tip de glicosfingolipide (numite glucozilceramidă) în diferite părți ale corpului, de ex. splina, ficatul, oasele. Zavesca se utilizează la pacienții care nu sunt adecvați pentru tratamentul cu terapie standard de substituție enzimatică (ERT) prin perfuzie (picurare într-o venă);
- adulți, adolescenți și copii cu boală Niemann-Pick de tip C, o boală care poate duce la deces, în care apare o acumulare de glicosfingolipide în celulele din interiorul creierului și în alte părți ale corpului. Zavesca este utilizat pentru a trata simptomele "neurologice" ale bolii (simptome care afectează creierul și nervii). Aceste simptome includ: pierderea coordonării, problemele apărute din mișcările oculare (rapide) ale ochilor care pot afecta viziunea, întârzierea dezvoltării, dificultate la înghițire, tonusul muscular crescut, convulsiile și dificultățile de învățare.
Deoarece numărul pacienților cu aceste boli este scăzut, sunt considerați "rare" și, prin urmare, Zavesca a primit denumirea de "medicament orfan" la 18 octombrie 2000, respectiv pentru boala Gaucher de tip 1 și 16 Februarie 2006, pentru boala Niemann-Pick de tip C
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Zavesca?
Tratamentul cu Zavesca trebuie inițiat și monitorizat de medici cu experiență în tratamentul bolii Gaucher sau a bolii Niemann-Pick de tip C.
Doza inițială recomandată pentru tratarea pacienților cu boală Gaucher de tip 1 este o capsulă administrată oral, de trei ori pe zi. În ceea ce privește boala Niemann-Pick de tip C, doza recomandată este de două capsule, de trei ori pe zi, pentru adulți și adolescenți.
doza variază în funcție de greutate și înălțime pentru copiii cu vârsta sub 12 ani. Zavesca poate fi luat pe stomac plin sau prost. Zavesca este un medicament pentru terapii de lungă durată.
Este recomandabil să se reducă doza la pacienții cu afecțiuni renale și, cel puțin temporar, la pacienții care dezvoltă diaree. Nu au fost efectuate studii privind acest medicament la pacienții cu afecțiuni hepatice. Pentru mai multe informații, consultați Rezumatul caracteristicilor produsului (incluse în EPAR).
Cum acționează Zavesca?
Substanța activă din Zavesca, miglustat, inhibă acțiunea unei enzime numită glucozilceramidă sintază. Această enzimă face parte din prima fază a producției de glicosfingolipide. Prin prevenirea acțiunii enzimei, miglustat poate reduce producția de glicosfingolipide în celule. Acest lucru ar trebui să încetinească sau să prevină simptomele bolii Gaucher de tip 1 și să reducă simptomele bolii Niemann-Pick de tip C.
Ce studii au fost efectuate pe Zavesca?
Eficacitatea tratamentului cu Zavesca în tratamentul bolii de tip Gaucher de tip 1 ușoară până la moderată a fost subiectul unui studiu principal care a implicat 28 de pacienți care nu au putut sau nu au vrut să urmeze terapie de substituție enzimatică. Principala parte a studiului a durat un an; 13 dintre pacienți au continuat să ia medicamentul încă doi ani. Studiul a vizat măsurarea efectului Zavesca asupra volumului ficatului și a splinei și a determinat dacă acesta a avut efecte asupra valorilor sângelui, cum ar fi concentrația de hemoglobină (o proteină care se găsește în celulele roșii care transportă oxigen în organism) și număr de trombocite (componente care participă la coagularea sângelui).
În ceea ce privește boala Niemann-Pick de tip C, eficacitatea Zavesca a fost studiată într-un studiu principal care a implicat 31 de pacienți, dintre care 12 au fost sub 12 ani. Studiul a comparat efectele Zavesca în asociere cu terapia standard (măsurile utilizate pentru ameliorarea simptomelor) și terapia standard în monoterapie. Principalul indice de eficacitate a fost modificarea la pacienți a frecvenței mișcărilor orale saccadice după un an; studiul a examinat, de asemenea, alte simptome neurologice, inclusiv capacitatea pacientului de a înghiți și funcțiile intelectuale. Unii pacienți au rămas în tratament timp de până la cinci ani și jumătate. a fost efectuat un studiu cu privire la 66 de pacienți tratați cu Zavesca.
Ce beneficii a prezentat Zavesca în timpul studiilor?
În studiul privind boala Gaucher de tip 1, după un an sa observat o scădere a volumului hepatic de 12% și un volum al splinei de 19%. A fost observată o creștere medie a concentrației de hemoglobină de 0, 26 g pe decilitru, precum și o creștere a numărului de trombocite de 8, 29 milioane pe mililitru. Efectele benefice ale Zavesca au rămas neschimbate pe parcursul a trei ani de tratament continuu.
În studiul bolii Niemann-Pick de tip C, îmbunătățirea mișcărilor oculare a fost similară la pacienții tratați cu și fără Zavesca. Cu toate acestea, au existat semne de îmbunătățire a capacității de a înghiți și de funcții intelectuale la pacienții tratați cu Zavesca. Ancheta a arătat că medicamentul a făcut ca gradul de agravare a simptomelor să fie stabil sau redus pentru aproximativ trei sferturi din pacienți.
Care sunt riscurile asociate cu Zavesca?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Zavesca (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt pierderea în greutate, tremor, diaree, flatulență și dureri abdominale (dureri de stomac). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Zavesca, a se consulta prospectul.
Zavesca nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la miglustat sau la oricare dintre celelalte componente.
De ce a fost aprobat Zavesca?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotărât că beneficiile prezentate de Zavesca depășesc riscurile legate de tratarea, oral, a unei boli ușoare sau moderate de tip Gaucher de tip 1 la pacienți adulți inadecvate a fi tratat cu terapie de substituție enzimatică (ERT) și cu manifestări neurologice progresive la pacienții adulți și pediatrici cu boală Niemann-Pick de tip C. Comitetul a recomandat, prin urmare, să se acorde autorizației de introducere pe piață pentru Zavesca.
Zavesca a fost autorizată "în circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibilă obținerea datelor complete privind medicamentul, deoarece a fost o boală rară. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) va analiza anual orice date noi care au devenit disponibile între timp, actualizând acest rezumat dacă este necesar.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Zavesca?
Compania care produce Zavesca se angajează să finalizeze următoarele studii privind eficacitatea și siguranța produsului în ceea ce privește boala Gaucher de tip 1:
- un program în urma comercializării produsului pentru a informa medicii cu privire la utilizarea Zavesca și pentru a se asigura că pacienții raportează aspectele legate de siguranță ale medicamentelor;
- un studiu ulterior privind pacienții deja implicați în studiile clinice, să continue evaluarea siguranței și eficacității medicamentului, precum și să obțină mai multă reacție cu privire la aspectele neurologice ale bolii;
- un studiu privind eficacitatea și siguranța administrării Zavesca la pacienții care trec la Zavesca după terapia cu substituție enzimatică;
- un studiu suplimentar privind istoricul natural al bolii, realizat în comun cu grupul european de lucru privind boala Gaucher (EWGGD).
Alte informații despre Zavesca:
La data de 20 noiembrie 2002, Comisia Europeană a acordat companiei Actelion Registration Ltd. o autorizație de introducere pe piață pentru Zavesca, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 20 noiembrie 2007.
Pentru înregistrarea statusului orfan al Zavesca, faceți clic aici (pentru boala Gaucher de tip 1) și aici (pentru boala Niemann-Pick de tip C).
Pentru versiunea EPAR completă a Zavesca, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 01-2009
