Care este și de ce utilizați Translarna - ataluren?
Translarna este un medicament care conține substanța activă ataluren . Este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la pacienții cu vârsta peste 5 ani care sunt în măsură să meargă. Distrofia musculară a DMD este o boală genetică care determină treptat slăbiciune și pierderea funcției musculare. Translarna se utilizează în grupul îngust de pacienți cu distrofie Duchenne datorită unui defect genetic specific (numit "mutație nonsens") în gena dystrophin. Deoarece numărul pacienților cu distrofie musculară Duchenne este scăzut, boala este considerată "rară", iar Translarna a fost desemnat ca "medicament orfan" (un medicament utilizat în boli rare) pe 27 mai 2005.
Cum se utilizează Translarna - ataluren?
Translarna poate fi obținută numai cu prescripție medicală, iar tratamentul trebuie inițiat de medici specializați care sunt experți în gestionarea distrofiei musculare Duchenne / Becker. Înainte de inițierea tratamentului cu Translarna, pacienții trebuie supuși unui test de sânge pentru a confirma că boala este cauzată de o mutație nonsensă și, prin urmare, este adecvată tratamentului cu Translarna. Translarna este disponibil sub formă de granule (100, 250 și 1000 mg) care trebuie administrate pe cale orală cu alimente lichide sau semi-solide (cum ar fi iaurtul). Translarna trebuie administrat de trei ori pe zi la doza recomandată de 10 mg / kg (10 mg pe kilogram de greutate corporală) dimineața, 10 mg / kg la amiază și 20 mg / kg seara (pentru o doză totală de 40 mg / kg). Pentru mai multe informații, consultați prospectul.
Cum acționează Translarna - ataluren?
Pacientii cu distrofie musculara Duchenne au deficit de distrofina, o proteina gasita in muschi. Deoarece această proteină ajută la protejarea mușchilor de leziuni în timpul contracției și relaxării, la pacienții cu distrofie musculară Duchenne mușchii suferă leziuni și, în timp, își pierd funcțiile. Distrofia musculară a DM poate fi cauzată de o serie de anomalii genetice. Translarna se utilizează la pacienții a căror boală se datorează prezenței anumitor defecte (numite mutații nonsens) în gena dystrophin, care blochează prematur producerea unei proteine normale de distrofină, ducând la o proteină distrofină mai scurtă, care nu este capabil să funcționeze corect. Translarna acționează la acești pacienți, permițând aparatului producătoare de proteine prezent în celule să depășească defectul astfel încât celulele să poată produce o proteină funcțională a distrofinei.
Ce beneficii a prezentat Translarna - ataluren în timpul studiilor?
Translarna a fost studiat într-un studiu principal care a implicat 174 de pacienți cu distrofie musculară dowsularulară Duchenne, în care au fost comparate două doze de Translarna (40 mg / kg pe zi și 80 mg / kg pe zi) cu placebo fictiv). Principala măsură a eficacității a fost variația distanței în care pacienții ar putea merge pe jos în șase minute după 48 de săptămâni de tratament. Deși o analiză inițială a rezultatelor tuturor datelor colectate prin studiu nu a evidențiat diferențe semnificative în ceea ce privește distanța parcursă de pacienții tratați cu Translarna și subiecții tratați cu placebo, analiza ulterioară a arătat că capacitatea de mers pe jos a fost redusă mai puțin în grupul tratat zilnic cu 40 mg / kg Translarna comparativ cu grupul placebo: după 48 de săptămâni de tratament, subiecții tratați zilnic cu 40 mg / kg de Translarna au putut să meargă în medie cu 31, 3 metri mai mult decât pacienții tratați cu placebo. Acest efect benefic al dozei mai mici a fost, de asemenea, coroborat cu îmbunătățirea altor parametri de eficacitate, inclusiv a celor care au legătură directă cu activitățile zilnice ale pacienților. Nu s-au observat îmbunătățiri la cea mai mare doză (80 mg / kg / zi).
Care sunt riscurile asociate cu Translarna - ataluren?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Translarna (care pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane) sunt greața, vărsăturile și cefaleea. Translarna nu trebuie utilizat concomitent cu anumite antibiotice cunoscute sub numele de aminoglicozide atunci când se administrează intravenos. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare și a restricțiilor cu Translarna, a se consulta prospectul.
De ce a fost aprobat Translarna - ataluren?
Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției (CHMP) a hotărât că beneficiile Translarne sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat aprobarea acesteia pentru utilizare în UE. În ciuda datelor limitate disponibile și a faptului că nu s-au constatat beneficii cu cea mai mare doză de 80 mg / kg pe zi, CHMP a fost de părere că sa demonstrat că doza zilnică de 40 mg / kg de Translarna a întârziat progresia bolii și că profilul de securitate nu a fost un motiv de îngrijorare. Comitetul a recunoscut, de asemenea, severitatea distrofiei musculare Duchenne și problema medicală nesatisfăcută a pacienților afectați de această afecțiune. Translarna a obținut o "aprobare condiționată". Aceasta înseamnă că mai multe informații despre medicament vor fi disponibile în viitor, pe care compania trebuie să le furnizeze. În fiecare an, Agenția Europeană pentru Medicamente va examina noile informații disponibile și acest rezumat va fi actualizat în consecință
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Translarna - ataluren
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Translarna este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Translarna, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de personalul medical și de pacienți. Informații suplimentare pot fi găsite în rezumatul planului de gestionare a riscurilor.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură și eficientă a Translarna - ataluren?
A fost elaborat un plan de management al riscului pentru a se asigura că Translarna este utilizat cât mai sigur posibil. Pe baza acestui plan, informațiile privind siguranța au fost incluse în rezumatul caracteristicilor produsului și al prospectului pentru Translarna, inclusiv măsurile de precauție adecvate care trebuie urmate de personalul medical și de pacienți. Informații suplimentare pot fi găsite în rezumatul planului de gestionare a riscurilor.
Alte informații despre Translarna - ataluren
La 31 iulie 2014, Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață valabilă pentru Translarna, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Pentru mai multe informații despre tratamentul cu Translarna, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau contactați medicul sau farmacistul. Rezumatul avizului Comitetului pentru produse medicamentoase orfane privind Translarna este disponibil pe site-ul Agenției: ema.Europa.eu/Find medicine / Medicamente umane / Desemnarea unei boli rare. Ultima actualizare a acestui rezumat: 08-2014
