Ce este Nplate?
Nplate este o pulbere pentru prepararea unei soluții injectabile. Conține substanța activă romiplostim.
Pentru ce se utilizează Nplate?
Nplate se utilizează la adulții cu purpură trombocitopenică imună cronică (PTI), o boală în care sistemul imunitar al pacientului distruge plachetele (componentele sanguine care contribuie la coagulare). Pacienții cu PTI au număr scăzut de trombocite și sunt expuși riscului de sângerare.
Nplate se utilizează la pacienții care au fost deja tratați cu medicamente, cum ar fi corticosteroizi sau imunoglobuline și în cazul în care splina a fost îndepărtată, dacă aceste tratamente nu au funcționat. Utilizarea medicamentului poate fi, de asemenea, luată în considerare la pacienții care au fost tratați pentru PTI, care au splină și nu pot suferi intervenții chirurgicale. Splinul este un organ care participă la distrugerea trombocitelor.
Deoarece numărul pacienților cu PTI este scăzut, boala este considerată "rară", iar Nplate a fost desemnat ca "medicament orfan" (un medicament folosit pentru boli rare) pe 27 mai 2005.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Nplate?
Tratamentul cu Nplate trebuie monitorizat de un medic care are experiență în tratamentul bolilor de sânge.
Nplate trebuie administrat o dată pe săptămână cu o injecție sub piele. Doza inițială depinde de greutatea pacientului și apoi este ajustată săptămânal pentru a menține numărul de trombocite la nivelurile dorite. Tratamentul poate fi oprit dacă trombocitele ating niveluri prea mari.
Tratamentul cu Nplate trebuie întrerupt după patru săptămâni de tratament la doza maximă dacă numărul trombocitelor nu atinge niveluri suficiente pentru a reduce riscul de sângerare. Nplate trebuie utilizat cu prudență la pacienții care prezintă probleme hepatice sau renale, deoarece nu a fost studiat în mod oficial în acest grup.
Cum acționează Nplate?
Substanța activă din Nplate, romiplostim, este un medicament care stimulează producția de trombocite. În organism, un hormon numit "trombopoietină" stimulează producerea de trombocite în măduva osoasă. Romiplostim este o proteină creată (proiectată special) pentru a fi capabilă să se lege
receptorilor de trombopoietină și îi stimulează. Prin emularea acțiunii trombopoietinei, romiplostimul stimulează producerea de trombocite, mărind numărul de trombocite din sânge.
Romiplostim este produs printr-o metodă numită "tehnologie ADN recombinant": este produsă de o bacterie care a primit o genă (ADN) care o face capabilă să producă romiplostim.
Ce studii au fost efectuate pe Nplate?
Efectele Nplate au fost testate mai întâi pe modele experimentale înainte de a fi studiate la om.
Nplate a fost comparat cu placebo (un preparat inactiv) în două studii principale la adulții cu PTI cronică. Primul studiu a inclus 63 de pacienți deja supuși îndepărtării splinei, dar în care boala nu a fost încă controlată. Cel de-al doilea studiu a inclus 62 de pacienți care aveau încă splină și care anterior au fost tratați cu PTI.
În ambele studii, principala măsură a eficacității a fost numărul pacienților care au avut un răspuns de durată de lungă durată, adică un număr de trombocite mai mare de 50 de milioane pe mililitru timp de cel puțin șase din ultimele opt săptămâni ale perioadei de tratament de 24 de săptămâni, fără a fi nevoie de alte medicamente PTI. Un număr de trombocite mai mic de 30 de milioane pe mililitru pune pacienții cu PTI la risc de sângerare, în timp ce un nivel normal este cuprins între 150 și 400 de milioane pe mililitru.
Ce beneficii a prezentat Nplate în timpul studiilor?
Nplate sa dovedit a fi mai eficace decât placebo în creșterea numărului de trombocite din sânge. În studiul pacienților care au îndepărtat splina, 38% dintre pacienți au avut un răspuns de durată la tratamentul cu Nplate (16 din 42), în comparație cu nici unul dintre cei 21 de pacienți cărora li sa administrat placebo. În studiul pacienților cu splină, 61% dintre pacienți au avut un răspuns de durată la tratamentul cu Nplate (25 din 41), comparativ cu 5% dintre pacienții cărora li sa administrat placebo (1 din 21).
Care sunt riscurile asociate cu Nplate?
Cel mai frecvent efect secundar asociat cu Nplate (observat la mai mult de 1 pacient din 10) este durerea de cap. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Nplate, a se consulta prospectul.
Nplate nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la romiplostim, la oricare dintre celelalte substanțe sau proteine produse de Escherichia coli (o bacterie).
De ce a fost aprobat Nplate?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a menționat că eficacitatea medicamentului Nplate a fost demonstrată atât la pacienții care au fost îndepărtați splină, cât și la cei care încă aveau splina. Totuși, deoarece îndepărtarea splina este un remediu potențial pentru PTI, comisia a decis că Nplate trebuie utilizat numai la pacienții cu splină dacă nu pot suferi intervenții chirurgicale. Prin urmare, CHMP a decis că beneficiile medicamentului Nplate depășesc riscurile acestuia la pacienții adulți splenectomizați cu purpură imună idiopatică (idiopatică) cronică, care sunt refractari la alte tratamente și care pot fi considerate tratament de linia a doua pentru pacienții adulți care nu sunt splenectomizați în care operația este contraindicată. Comitetul a recomandat acordarea autorizației de punere pe piață pentru Nplate.
Ce măsuri sunt luate pentru a asigura utilizarea sigură a Nplate?
Compania care produce Nplate va pune la dispoziția medicilor din fiecare stat membru kituri de informații. Kiturile vor include informații privind siguranța și eficacitatea Nplate și notele pentru a reaminti medicilor cum să utilizeze medicamentul și necesitatea de a discuta despre beneficiile și riscurile asociate cu Nplate cu pacienții. Medicii vor primi, de asemenea, un "calculator pentru doze" care îi va ajuta să calculeze volumul de Nplate care urmează să fie injectat. Aceste volume pot fi uneori foarte mici.
Alte informații despre Nplate:
La data de 04 februarie 2009, Comisia Europeană a acordat Amgen Europe BV o autorizație de introducere pe piață valabilă pentru Nplate, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.
Pentru un rezumat al avizului Comitetului pentru medicamente orfane pe Nplate, faceți clic aici.
Pentru versiunea completă EPAR a Nplate, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 12-2008.
