Ce este Ammonaps?
Ammonaps este un medicament care conține substanța activă fenilbutirat de sodiu, disponibil în
formă de tablete ovale albe (500 mg) sau granule (940 mg / g).
Pentru ce se utilizează Ammonaps?
Ammonaps este utilizat pentru a trata pacienții cu tulburări ale ciclului ureei. La acești pacienți, organismul nu este capabil să elimine reziduurile azotate, deoarece îi lipsesc câteva enzime conținute în mod obișnuit în ficat. În organism, reziduurile de azot sunt prezente sub formă de amoniac, o substanță deosebit de toxică pentru creier. Ammonaps este indicat pentru pacienții cu deficiență a uneia sau mai multora dintre următoarele enzime: sintetază carbamoilfosfat, transcarbamilază ornitină sau sintetază arginosuccinică.
Medicamentul poate fi administrat pacienților la care tulburarea are următoarele caracteristici:
• debut neonatal timpuriu (absența totală a uneia sau mai multor enzime menționate mai sus manifestate în prima lună de viață);
• debut întârziat (deficit de enzime parțiale care apare după prima lună de viață) la subiecții care au suferit leziuni cerebrale cauzate de o rată ridicată de amoniac.
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum se utilizează Ammonaps?
Tratamentul cu Ammonaps trebuie urmat de un medic cu experiență în tratamentul pacienților cu tulburări ale ciclului ureei.
Ammonaps se utilizează în plus față de alte tratamente, împreună cu o dietă specială cu conținut scăzut de proteine pentru a reduce aportul de azot. Doza zilnică de Ammonaps variază în funcție de pacienți și în funcție de dieta urmată, greutatea corporală și înălțimea. Prin urmare, sunt necesare teste sanguine regulate pentru a determina doza zilnică exactă. Doza zilnică de Ammonaps trebuie să fie împărțită în mod egal între mese. Tabletele sunt pentru adulți și copii, în timp ce granulele sunt pentru nou-născuți și pentru pacienții care nu pot înghiți comprimatele. Granulele sunt amestecate cu alimente sau băuturi, imediat înainte de administrare sau dizolvate în apă, înainte de a fi administrate de o sondă de la abdomen sau nas până la stomac.
Ammonaps este un tratament pe termen lung, atâta timp cât pacientul nu suferă o operație de transplant hepatic de succes.
Cum funcționează Ammonaps?
Azotul este introdus în organism prin intermediul proteinelor conținute în alimente, apoi transformat în amoniac. La pacienții cu tulburări ale ciclului uree, organismul nu poate elimina amoniacul prezent în organism, care se acumulează în interiorul acestuia. Această acumulare provoacă repercusiuni grave, cum ar fi dizabilitatea, leziunile cerebrale și moartea. Substanța activă din Ammonaps, fenilbutirat de sodiu, este transformată de organism într-o substanță numită fenilacetat. Fenilaceatul se combină cu glutamina, un aminoacid care conține azot, pentru a forma o substanță care poate fi îndepărtată din organism prin rinichi. Acest lucru permite reducerea acumulării de azot, reducând, de asemenea, cantitatea de amoniac produsă de organism.
Ce studii au fost efectuate pe Ammonaps?
Medicamentul a fost studiat la 82 de pacienți cu tulburări ale ciclului ureei care au fost tratați cu Ammonaps și care nu au primit anterior niciun alt tratament pentru această tulburare. Ammonaps nu a fost comparat cu niciun alt tratament. Principalul indice de eficacitate a fost supraviețuirea, deși studiul a luat în considerare și numărul de episoade de hiperamonemie (intervale marcate de niveluri foarte mari de amoniac în sânge), dezvoltarea cognitivă (adică dezvoltarea abilității de a gândi, de a învăța și amintiți-vă), creșterea și nivelurile de amoniac și glutamină din sânge.
Ce beneficii a prezentat Ammonaps în timpul studiilor?
Rata globală de supraviețuire a fost de aproximativ 80% la sugarii tratați cu Ammonaps. Pe de altă parte, bebelușii netratați mor de obicei în primul an de viață. La pacienții care au dezvoltat boala într-o perioadă ulterioară, rata de supraviețuire înregistrată a fost mai mare. Diagnosticul precoce și tratamentul imediat sunt importante pentru reducerea riscului de dizabilitate.
Care sunt riscurile asociate cu Ammonaps?
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Ammonaps (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) sunt amenoreea (fără menstruație) sau ciclurile menstruale neregulate, deși acest lucru afectează numai femeile care prezintă un potențial fertil. Alte reacții adverse frecvente includ afectarea funcției renale și anomalii ale numărării celulelor sanguine (globule roșii, celule albe din sânge și trombocite). Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Ammonaps, a se consulta prospectul.
Ammonaps nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la fenilbutirat de sodiu sau la oricare alt ingredient al acestui medicament. Medicamentul nu trebuie administrat în timpul sarcinii sau alăptării.
De ce a fost aprobat Ammonaps?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a remarcat că tulburările ciclului ureei sunt o condiție gravă pentru care sunt disponibile un număr mic de tratamente.
Ammonaps sa dovedit a preveni acumularea excesivă de amoniac în sânge. În ciuda informațiilor limitate disponibile, CHMP a decis că beneficiile medicamentului Ammonaps sunt mai mari decât riscurile sale ca terapie adjuvantă în tratamentul cronic al tulburărilor ciclului ureei și, prin urmare, a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață.
Ammonaps a fost autorizat în "circumstanțe excepționale", deoarece, deoarece intenționa să trateze o boală rară, în momentul aprobării erau disponibile informații limitate. Dat fiind că societatea a furnizat informațiile suplimentare solicitate, restricția "în circumstanțe excepționale" a fost eliminată la 6 iulie 2004.
Alte informații despre Ammonaps:
La 8 decembrie 1999, Comisia Europeană a acordat o autorizație de introducere pe piață pentru Ammonaps, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 8 decembrie 2004 și la 8 decembrie 2009. Titularul autorizației de introducere pe piață este Swedish Orphan International AB. Pentru versiunea completă a EPAR Ammonaps, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 12-2009
