Ce este Replagal?
Replagal este o soluție perfuzabilă, care conține substanța activă agalsidază alfa.
Pentru ce se utilizează Replagal?
Replagal este utilizat pentru a trata pacienții cu boala Fabry, o boală ereditară rară.
Pacienții care suferă de această boală prezintă o deficiență a enzimei alfa-galactozidază A. Această enzimă descompune în mod normal globotriaosilceramida lipidică (Gb3). Dacă această enzimă lipsește, Gb3 nu poate fi descompusă și se acumulează în celule, de exemplu în celulele renale.
Pacienții cu boala Fabry pot prezenta o gamă largă de simptome, inclusiv tulburări severe, cum ar fi insuficiența renală, probleme cardiace și accidente vasculare cerebrale.
Deoarece numărul bolnavilor cu boala Fabry este slab, această boală este considerată "rară", iar la 8 august 2000, Replagal a fost desemnat "medicament orfan" (un medicament utilizat pentru tratarea bolilor rare).
Medicamentul poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală.
Cum să utilizați Replagal?
Replagal trebuie administrat sub supravegherea unui medic specializat în tratamentul bolii Fabry sau a altor boli metabolice moștenite. Se administrează prin perfuzie intravenoasă de 0, 2 mg / kg greutate corporală timp de 40 de minute la fiecare 2 săptămâni. În unele studii s-a examinat efectul Replagal administrat copiilor și, prin urmare, sa sugerat că Replagal poate fi utilizat la copiii cu vârsta cuprinsă între 7 și 18 ani în aceeași doză. Pacienții care au probleme renale severe au un răspuns minor la tratament. Replagal este destinat utilizării pe termen lung.
Cum acționează Replagal?
Replagal este o terapie de înlocuire a enzimei, care este o terapie care oferă pacienților enzima care le lipsește. Replagal se intenționează să înlocuiască enzima umană alfa-galactozidaza A, din care lipsesc persoanele cu boala Fabry. Substanța activă din Replagal, agalsidaza alfa, este o copie a enzimei umane produsă printr-o metodă numită "tehnologie ADN recombinant": enzima este produsă de o celulă în care a fost introdusă o genă (ADN) care o face capabilă să producă enzima. Această enzimă substitutivă favorizează descompunerea Gb3, prevenind acumularea acesteia în celule.
Ce studii au fost efectuate cu privire la Replagal?
Replagal a fost studiat în două studii clinice, dintr-un total de 40 de pacienți de sex masculin. Replagal a fost comparat cu un placebo (un tratament inactiv); într-un studiu, efectul său asupra durerii a fost măsurat, în timp ce într-un alt studiu a fost examinat efectul său asupra eliminării Gb3 din ventriculul stâng (miocard). De asemenea, a fost efectuat un studiu efectuat pe 15 pacienți (purtători).
Replagal a fost, de asemenea, studiat la 24 de copii cu vârsta cuprinsă între 6 și jumătate și 18 ani.
Ce beneficii a prezentat Replagal în timpul studiilor?
După 6 luni de tratament, Replagal a redus semnificativ durerea la pacienții tratați comparativ cu cei cărora li sa administrat placebo (un preparat inactiv). Replagal a produs în medie o scădere a masei ventriculare stângi de 11, 5 g, în timp ce pacienții tratați cu placebo au prezentat o creștere de 21, 8 g. Aceste rezultate indică faptul că simptomele bolii se îmbunătățesc sau că boala rămâne stabilă. La femei, efectele au fost comparabile cu rezultatele observate la bărbați. Copiii care au primit un tratament pe 6 luni cu Replagal nu au prezentat o creștere a masei cardiace și nivelele de sânge ale Gb3 au scăzut.
Care sunt riscurile asociate cu Replagal?
Cele mai frecvente efecte secundare (observate la mai mult de unul din 10 pacienți în timpul studiilor) sunt cauzate de perfuzie mai degrabă decât de medicamentul în sine. Acestea sunt în principal frisoane, dureri de cap, greață, pirexie (febră), roșeață a feței și oboseală (oboseală), care, în general, nu sunt grave. Alte reacții adverse frecvente includ durerea și disconfortul. Reacțiile adverse raportate la copii sunt similare cu cele observate la adulți. Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate cu Replagal, a se consulta prospectul.
Pacienții care iau Replagal pot dezvolta anticorpi (proteine produse ca reacție la Replagal, ceea ce poate compromite tratamentul).
Replagal nu trebuie administrat persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la agalsidază alfa sau la alte componente ale medicamentului.
De ce a fost aprobat Replagal?
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a decis că, pentru pacienții cu boală Fabry, tratamentul cu Replagal este capabil să producă beneficii clinice pe termen lung. CHMP a decis că beneficiile Replagal sunt mai mari decât riscurile sale și a recomandat acordarea autorizației de introducere pe piață pentru Replagal.
Replagal a fost autorizat "în circumstanțe excepționale", deoarece nu a fost posibil să se obțină informații mai detaliate despre medicament, deoarece acesta este utilizat pentru tratarea unei boli rare. Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) analizează în fiecare an noile informații disponibile și, dacă este necesar, acest rezumat va fi actualizat.
Ce informații sunt încă așteptate pentru Replagal?
Compania care produce Replagal va efectua studii suplimentare privind acest medicament, în special pentru a obține rezultatele a 5 ani de tratament, alte doze, doze de întreținere și studii privind copiii.
Mai multe informații despre Replagal
La 3 august 2001, Comisia Europeană a acordat companiei TKT Europe AB o autorizație de introducere pe piață pentru Replagal, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Autorizația de introducere pe piață a fost reînnoită la 3 august 2006. Pentru înregistrarea statutului de medicament orfan al Replagal, faceți clic aici.
Pentru versiunea EPAR completă a produsului Replagal, faceți clic aici.
Ultima actualizare a acestui rezumat: 02-2007
